索尼德吉治疗基底细胞癌疗效怎样？

基底细胞癌（BCC）是发生于皮肤基底细胞的异常、不受控增生或病变，占所有非黑色素瘤皮肤癌病例的80%以上。该病最常见于头部和颈部。鼻子是最常见部位。局部晚期是指BCC从最初部位扩散至附近组织，可导致高度毁容。晚期BCC约占BCC病例的1-10%。FDA加速批准Odomzo（sonidegib，200mg）用于经手术或放射治疗后病情复发、以及不适合这2种治疗方案的局部晚期基底细胞癌（laBCC）成人患者。

索尼德吉治疗基底细胞癌疗效怎样？

索尼德吉（Odomzo,sonidegib）通过抑制基底细胞癌中激活的分子通路从而达到抑制肿瘤细胞生长的效果，具体用法为每天1片。该药物的获批根据一项临床研究结果。该研究中，66例患者服用剂量为200 mg/d，128例患者服用剂量为 800 mg/d。小剂量组中肿瘤缩小或消失的比例为58%，临床获益时间从接近2月到19个月不等，接近一半的患者获益持续6个月或更长时间。FDA指出，高剂量组(800 mg/d)与低剂量的缓解率相似，但药物相关不良反应更为明显。

索尼德吉（Odomzo,sonidegib）低剂量组中最常见的不良反应是肌肉痉挛、脱发、味觉改变、疲乏、恶心、肌肉骨骼疼痛、腹泻、体重降低和食欲下降。也有部分患者出现肌肉疼痛、腹痛、头痛、呕吐和皮肤瘙痒等不适症状。索尼德吉（Odomzo,sonidegib）可导致严重肌肉骨骼方面的不良反应，其中不乏罕见的肌组织破坏。