
基底细胞癌是一种常见的皮肤癌,占黑色素瘤80%例,近几年来,病情的快速发展,给患者带来了很多危害,好在由诺华公司研发生产的索尼德吉(sonidegib,Odomzo)成功诞生新一代的改进。索尼德吉(sonidegib,Odomzo)适用于局部晚期基底细胞癌患者的治疗(BCC)手术或放疗后,或未成年患者已被选定为手术或放疗。索尼德吉(sonidegib,Odomzo)的发病率以每年10%的速度上升,其治疗是非常有限的,索尼德吉(sonidegib,Odomzo)于2015年获得FDA的批准,并于同年还批准由欧盟,给患者带来了巨大的希望。索尼德吉(sonidegib,Odomzo)属于一类联苯甲酰胺,并且在体外使用高通量筛选作为SMO拮抗剂被发现。使用最初鉴定的分子的三个区域中的变化进行构效关系研究,有助于通过降低电子密度来降低广泛毒性的风险,具有最有利的药物性质,ADMET(吸收,分布,代谢,排泄和毒性)性质和药代动力学。
一项随机,双盲试验,证实索尼德吉(sonidegib,Odomzo)的安全性,纳入局部晚期或转移性基底细胞癌79例,术后随访共至少18个月,除非索尼德吉(sonidegib,Odomzo)提前终止,治疗时间为11个月。年龄中位数为67岁(范围25至92;59%是超过65岁),61%和90%的白人男性。治疗基底细胞癌的大多数患者既往有手术(75%),放疗(24%),全身化疗(4%),或局部或光动力疗法(18%)。以前没有病人暴露于Hedgehog信号通路抑制剂。上述试验表明索尼德吉(sonidegib,Odomzo)基确实能延长患者的总生存期,并且是安全的,也是有效的接受手术或放疗、化疗患者。
参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm