
索尼德吉(sonidegib,Odomzo)于2015年7月24日获FDA批准上市,用于治疗无法手术和放疗,或者经手术或放疗后复发的局部晚期基底细胞瘤患者,2015年销售额为0.25亿美元。索尼德吉(sonidegib,Odomzo)是一种SMO受体拮抗剂,抑制活跃在基底细胞瘤的Hedgehog细胞信号通路,从而抑制肿瘤生长。近两年来,由于环境的因素或者其它的原因导致了其基底细胞癌的产生,这是一种非常严重的皮肤癌,而且索尼德吉(sonidegib,Odomzo)是专门治疗手术后复发或者不适合接受手术的晚期患者,而靶向药索尼德吉(sonidegib,Odomzo)能成功的靶向肿瘤靶点,起到了抑制作用。
一项很重要的试验证实其索尼德吉(sonidegib,Odomzo)的安全性和有效性,试验中,经过随机分配,有66名局部晚期基底细胞癌患者接受每天200 mg 索尼德吉(sonidegib,Odomzo)治疗,有128名患者接受每天800 mg 索尼德吉(sonidegib,Odomzo)治疗。试验结果显示,每天200 mg 索尼德吉(sonidegib,Odomzo)治疗组有58%的患者达到了肿瘤缩减或肿瘤消失,这一疗效持续了至少1.9至18.6个月,在达到缓解的患者中,有大约一半的患者肿瘤缩减持续了6个月或更长。
国内方面,索尼德吉(sonidegib,Odomzo)并未上市,更不会纳入医保。目前患者选择较多的是德国上市的索尼德吉(sonidegib,Odomzo),每盒售价约6万$。国内患者购买就略显艰难,可以亲自出国购买索尼德吉(sonidegib,Odomzo),也可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取。
参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm