帕唑帕尼对肉瘤有作用吗

帕唑帕尼（pazopanib）是一款特异性靶向血管生成和肿瘤细胞增殖相关受体的小分子酪氨酸激酶抑制剂。它能抑制血管内皮生长因子受体(VEGFR-1、2 和3)、血小板源性生长因子受体、成纤维细胞生长因子受体(FGFR1 和 3)、干细胞因子受体(c-Kit)、白细胞介素 2 诱导的 T细胞激酶(Itk)、白细胞特异蛋白酪氨酸激酶(Lck)和跨膜糖蛋白受体酪氨酸激酶(c-Fms)。该药在2012年时就被美国食品药品管理局（FDA）批准用于治疗晚期软组织肉瘤，成为数十年来该类患者第一个新的用药选择。

那么，帕唑帕尼对肉瘤有作用吗？

帕唑帕尼的安全性和有效性是在同一个叫做 PALETTE 的 III 期临床试验中被证明的。该试验入组了 369 名之前接受过治疗的进展期软组织肉瘤患者。该研究的主要结局指标是无进展生存期。帕唑帕尼的结局指标被证明优于安慰剂，且差异具有统计学显著性和临床意义。安慰剂组无进展生存期中位数是 1.6 个月，而帕唑帕尼组则为 4.6 个月，相对危险比(HR)0.35(95% 置信区间：0.26 至 0.48;组间对比具有统计学意义)尽管总存活率看起来帕唑帕尼要优于安慰剂(12.6 个月比 10.7 个月)，但这个结果并不具有统计学显著性(HR=0.87; P = 0.256)。帕唑帕尼最常见的不良反应是疲劳、腹泻、恶心和呕吐、体重减轻、高血压、食欲不振、头痛、味觉失真、气短和肤色改变，这些不良反应均可控。

由此可见，帕唑帕尼对肉瘤是有作用的。