




伊米苷酶(思而赞)其化学名称是β-D葡萄糖基-N-酰基鞘氨醇葡萄糖水解酶,分子式是C2532H3845N671O711S16,相对分子质量为60430。
伊米苷酶(思而赞)是人类细胞内的糖蛋白酶-葡糖脑苷脂酶的类似物,是一种单体糖蛋白,含有一个497个氨基酸组成的催化核心。它是经由重组DNA技术生产而成。伊米苷酶可催化糖脂葡萄糖脑苷脂水解为葡萄糖和脑苷脂。通过静脉滴注,给戈谢病患者提供外源的葡糖脑苷脂酶,达到替代效果,让溶酶体吸收该酶并降解溶酶体中的葡萄糖脑苷脂,从而部分的逆转和防止戈谢病的主要症状的发生。
伊米苷酶(思而赞)用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法:贫血、血小板减少、骨病、肝肿大或脾肿大。伊米苷酶多少钱?
伊米苷酶在1994年首次获批上市,不同地区的价格不同,伊米苷酶规格:400U/10ml/瓶(盒),美国的价格:$680/美元。注射用伊米苷酶(思而赞)2009年获批在国内上市,2015年起,陆续被上海、沈阳、盘锦、昆明、三明、青岛、宁夏、浙江、山西等各省市纳入地方医保报销范畴,享受罕见病专门的保障政策。思而赞(400单位/瓶)医保后支付标准为20000$左右一瓶。
据了解土耳其版的伊米苷酶(思而赞)性价比较高,土耳其版的伊米苷酶(思而赞)是法国赛诺菲药厂出口到土耳其的,规格400U/10ml,价格6000$一盒左右。
参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm