专家认可在儿童癌症意识月这一领域的重大进展

儿童癌症

儿童癌症患者在临床试验中的代表性往往偏低，临床试验的目的通常是评估成年患者的新治疗方案，但患者的结果强调了对这两个人群进行不同治疗的必要性。

随着对儿童癌症患者进行更多研究的需求越来越明确，作为一种有前景的新治疗选择方案，嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法的作用继续增强。尤其是，2017年8月，tisagenlecleucel（Kymriah）是FDA批准的第一种CAR T细胞疗法，该适应症适用于25岁以下复发/难治的B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）患者。

自从这种细胞疗法获得批准以来，CAR-T一直在儿科癌症患者的治疗领域大放异彩。在儿童癌症意识月期间，专家们认识到在这一领域取得的进展，并展望将有助于优化该患者群体结果的新研究。

斯坦福儿童健康儿科血液学、肿瘤学和干细胞移植主任Tanja Gruber医学博士在接受靶向肿瘤学的采访时，讨论了她近年来观察到的儿科患者治疗进展，包括CAR-T细胞治疗的演变作用，并与社区肿瘤学家分享治疗该患者群体的建议。

靶向肿瘤学：你能谈谈CAR-T细胞疗法在儿科癌症治疗中的作用吗？

Gruber：CAR-T在临床上取得了惊人的成功。最初，FDA批准[这种疗法]用于儿科ALL，我认为它之所以如此成功的原因之一是患者患有大量复发或难治性疾病，对化疗确实有抵抗力，但后来CAR-T，为了识别白血病细胞，它只需要识别表面的蛋白质，即所谓的抗原。最初的研究是针对CD19的。

对化疗有很强抵抗力的白血病突然对这种治疗方法敏感。我们从这些最初的成功中学到了很多，当然，对CAR-T的耐药性也会产生，因为这种药物的作用是招募免疫系统来有效地消除癌症。如果你被招募来消除白血病的T细胞没有达到预期的效果，那么CAR-T当然会失败，而且如果癌症没有抗原，那么这是另一种逃避T细胞的识别机制。

这并不是100%，我们确实有接受CAR-T 治疗的复发患者，但是我们已经能够使那些不能单靠化疗缓解的患者恢复到缓解状态。我认为它已经成为我们方法中的一个很好的附加工具。在儿科肿瘤学中，我们不单用一种药物治疗。这在很大程度上是一种多智能体方法，我认为CAR-T是另一种我们可以用来治疗儿童癌症的工具。

随着现在技术的发展，你可以想象，这只是为整个主机恶性肿瘤确定什么是正确的抗原的一个问题。我想你们将会看到在这个领域里发生的事情是CAR-T细胞疗法将为各种各样的儿童恶性肿瘤被研发。尤其是在实体瘤恶性肿瘤中，我们在提高治愈率方面并没有取得像所有人那样的成功，所以我们中的许多人都非常急切地想知道CAR-T是否能改善该人群的预后。在脑肿瘤的临床前研究中有大量的工作要做。

参考文献：

https://www.targetedonc.com/view/expert-recognizes-major-advances-in-field-during-childhood-cancer-awareness-month