美国食品药品监督管理局（FDA）批准KALYDECO®（ivacaftor）用于年龄在四个月至小于六个月的囊性纤维化（CF）的儿童。根据临床和体外测定数据，他们的囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）至少具有一种对KALYDECO有反应的基因。 KALYDECO已在美国和欧盟获得批准，可以治疗6个月以上的CF。

囊性纤维化（CF）是一种罕见的，缩短生命的遗传病，全世界约有75,000人受到感染。CF是一种累进的多系统疾病，会影响肺，肝，胃肠道，鼻窦，汗腺，胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因中的某些突变导致的CFTR蛋白缺陷和/或缺失引起的。

“自从八年前获得KALYDECO的初步批准以来，我们一直在推进临床开发计划，以期尽早治疗囊性纤维化，”医学博士Reshma Kewalramani首席执行官说和Vertex总裁。“今天的批准证明了我们与临床和科学界一起不懈的努力，以覆盖可能从我们的药物中受益的所有CF患者。”

FDA的批准是基于24周3期开放标签安全性队列（ARRIVAL）队列中的数据，该队列由6名年龄在4个月至不足6个月的CF儿童组成，这些儿童的CFTR基因有10种突变（G551D，G178R，S549N，S549R，G551S，G1244E，S1251N，S1255P，G1349D或R117H）。该队列研究表明，其安全性与在大龄儿童和成人中观察到的相似。

医学博士Margaret Rosenfeld博士说：“最早可能在4个月大时对胆囊性纤维化进行治疗就可能改变疾病的病程。”

KALYDECO于2012年首次在美国获得批准，现已在40多个国家/地区销售。

参考资料：FDA Approves KALYDECO® (ivacaftor) as First and Only CFTR Modulator to Treat Eligible Infants With CF as Early as Four Months of Age