非典型溶血性尿毒综合症迎来首个长效C5抑制剂ULTOMIRIS

–ULTOMIRIS是aHUS的第一个也是唯一的长效C5抑制剂，每隔一个月给药一次，可减轻成人和儿童的治疗负担

– ULTOMIRIS有可能成为日本治疗aHUS的新护理标准，aHUS是一种罕见病，可能会逐渐损害肾脏和其他器官

25日，日本厚生劳动省（MHLW）批准ULTOMIRIS ®（ravulizumab）用于非典型溶血性尿毒综合征（AHUS）的成人和儿童。ULTOMIRIS是aHUS第一个长效C5抑制剂，成人和儿童（20公斤或以上）每两个月一次，儿童（<20公斤）每月一次。

非典型性HUS是一种罕见病，可通过破坏血管壁和血凝块而对主要器官（主要是肾脏）造成进行性损伤。

通常情况下，aHUS的预后可能很差，仅接受支持治疗的成年人中就有56％的成年人和29％的儿童在诊断后的一年内发展为终末期肾病或死亡，因此除了治疗外，还要及时准确地进行诊断，对于改善患者预后至关重要。

名古屋大学医院肾内科主任丸山昌一教授说：“ aHUS治疗的目的是通过抑制不受控制的C5补体激活来防止机体攻击自身的免疫系统。重要的是，ULTOMIRIS表现出良好的控制能力，同时还延长了两次输注之间的间隔，这给患者和提供者带来了明显的不同。”

批准基于数据来自正在进行的两项ULTOMIRIS的全球性单臂开放标签研究。在21名未接受补体抑制剂治疗的儿童中，共18名儿童和58名未进行补体抑制剂治疗的成年人中的56人入选并纳入了中期分析。通过血液学参数（血小板计数和LDH）的正常化和肾功能改善（通过血清肌酐比基线改善≥25％来衡量）来定义完全TMA反应的疗效评估。

在最初的26周治疗期中，有54％的成年人和77.8％（中期数据）的儿童表现出完全TMA反应。使用ULTOMIRIS进行治疗后，有84％的成年人和94％的儿童血小板计数正常化，在77％的成年人和90％的儿童中LDH（溶血标记）正常化，在59％的成年人和83％（中期数据）的儿童中肾功能得到改善。

在52周的随访期内，另外有4名成人患者和3名儿科患者在26周的初始评估期后得到了TMA完全缓解，结果成人的完全TMA缓解率为61％，而儿童的TMA完全缓解率为94％。还纳入了第二个队列，共有10例先前接受过Soliris治疗的儿科患者；这表明切换到ULTOMIRIS可以保持疾病控制，这是由稳定的血液学和肾脏参数所证明的，对安全性没有明显影响。

这些研究中最常观察到的不良反应是上呼吸道感染，腹泻，恶心，疲劳，头痛，鼻咽炎和发热。ULTOMIRIS治疗的患者发生了严重的脑膜炎球菌感染，但是在aHUS研究中，接受ULTOMIRIS治疗的89例患者未发生脑膜炎球菌感染。

参考资料：ULTOMIRIS® (ravulizumab) Receives Approval in Japan for Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS) in Adults and Children