Uptravi静脉制剂获提交FDA申请，治疗肺动脉高压患者

强生公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了Uptravi（selexipag，赛乐西帕）静脉制剂（IV）的新药申请（NDA），用于治疗目前已开具口服UPTRAVI处方但暂时无法接受口服疗法、WHO功能分级II-III的肺动脉高压（PAH， I类）成人患者。在PAH患者中，由于疾病的进展性，应避免中断治疗。

UPTRAVI是一种选择性的前列环素IP受体激动剂。FDA于2015年批准口服UPTRAVI用于PAH的治疗，以延缓疾病进展并降低住院风险。

扬森研究与发展有限公司全球治疗领域负责人Neil Davie博士说，“即使是由于暂时无法口服口服药物（如在手术期间）而导致的相对短暂的PAH治疗中断，也可能对人的健康产生重大的负面影响。我们已经证明，继续使用UPTRAVI治疗可以显著改善患者的长期预后。预防用IV制剂中断治疗是一项重要的治疗选择，我们很高兴将这一重要治疗方法带入PAH社区更近了一步。”

新药申请是基于一项前瞻性，多中心的3期研究，旨在评估PAH患者暂时从口服UPTRAVI切换到UPTRAVI IV，然后过渡回初始口服剂量的安全性和耐受性。结果表明，如果口服UPTRAVI不可行，则UPTRAVI IV可以在短时间内保持连续给药。

关于UPTRAVI IV研究

UPTRAVI IV研究（NCT03187678）是一项前瞻性，多中心，开放标签的单序列交叉，3期研究，旨在评估暂时在口服UPTRAVI和UPTRAVI IV之间切换的安全性，耐受性和药代动力学。该研究检查了稳定剂量的UPTRAVI片剂与相应剂量的UPTRAVI一起注射，然后转换回UPTRAVI片剂。

治疗和观察阶段分为三个阶段。在第1阶段，患者每天两次（第1天早上和晚上）接受稳定的UPTRAVI口服剂量。在第2期中，患者接受了3次相应的UPTRAVI IV剂量输注（第2天上午和第3天上午）。在第3期中，患者于第3天晚上每天两次恢复其稳定的口服UPTRAVI剂量，持续9天，并通过安全性随访持续进行。

所有20名入组患者均按计划完成研究并接受UPTRAVI所有剂量（口服或静脉注射）。口服UPTRAVI和UPTRAVI IV之间的切换耐受性良好，并且没有意外的安全性发现。Uptravi IV的不良反应与Uptravi片剂的不良反应相似，但输液部位反应除外。与前列环素相关的不良事件包括头痛，腹泻，恶心，呕吐，下颚疼痛，肌痛，四肢疼痛，潮红和关节痛。

参考资料：Janssen Submits New Drug Application (NDA) to U.S. FDA for UPTRAVI® (selexipag) Injection for Intravenous Use to Treat Pulmonary Arterial Hypertension (PAH)