研究支持某些非缓解ALL儿童和青少年使用HSCT

发表在《儿科血癌》上的一项研究结果支持在某些非缓解急性淋巴细胞白血病（ALL）儿童和青少年中使用造血干细胞移植（HSCT）。

然而，即使没有完全缓解的患者，在这项研究中观察到的结果因HSCT前因素而不同。因此，研究人员建议，创建一个评分系统可能有助于确定该患者群体中HSCT的适当使用。

研究人员写道：“我们的研究结果表明，对于有一定治愈机会的儿童和青少年，应考虑使用HSCT。对于具有高风险特征的患者，应考虑使用包含新药的疗法。”

研究情况

这项回顾性研究使用了来自日本造血细胞移植协会登记处的数据，包含325名非缓解ALL患者，这些患者均不超过25岁，在2001年1月至2015年12月期间接受了HSCT，外周血和/或骨髓中都有原始细胞。总共有247名患者死亡。研究的主要终点是3年总生存率（OS）。

共有98名患者被排除在无病生存率（DFS）分析之外，因为他们在HSCT后无法达到完全缓解（CR）（n=66）；是否达到CR的数据不可用（n=28）；或者CR日期或复发日期没有记录（n=4）。值得注意的是，排除在3年DFS分析之外的全部98名患者在2.7年内死亡。

剩下的227名患者中，复发的中位时间和3年DFS分别为154天（范围2-1745天）和26%（95%CI，20%-33%）。幸存者的中位随访时间为1145天，整个队列和HSCT后达到CR患者的3年OS分别为22%（95%CI，18%-27%）和30%（95%CI，24%-37%）。移植后100天内死亡率为24%。

研究发现

研究人员使用5个HSCT前变量，包括体力状态、移植时骨髓中的原始细胞、ALL表型、 ALL细胞遗传学，和移植数量，建立了一个预后评分系统来指导移植的适当性。得分为0-1（n=109）、2（n=91）和3-7（n=125）的患者的3年OS分别为41%（95%CI，31%-51%）、21%（95%CI，13%-31%）和7%（95%CI，3%-12%）。

重要的是，不良预后的预测因素包括低体力评分、存在25%或以上的骨髓原始细胞、T细胞表型、低风险或正常细胞遗传学，以及以前接受过HSCT。

研究人员指出：“在免疫疗法时代，非CR移植的结果可以被评估，并与本研究获得的结果进行比较。在目前的研究中，必须谨慎地解释预测模型。需要进行内部或外部队列验证，以标准化和评估评分系统的可靠性。”

研究人员表示，标准疗法无法达到缓解的白血病患者，通常使用桥接疗法或序贯疗法进行移植；然而，他们无法在当前的研究中评估这一点，因为他们不确定这些预处理干预措施或评估时机是否记录正确。

参考文献： https://www.cancernetwork.com/view/study-supports-use-of-hsct-in-certain-children-adolescents-with-nonremission-all