Iptacopan显著降低C3肾小球病患者蛋白尿水平！

2020年10月26日 ，诺华公司在2020美国肾脏病学会（ASN）年会上宣布iptacopan（LNP023）口服治疗C3肾小球疾病（C3G）的二期研究中期分析结果。

关于C3肾小球病（C3G）

C3G是一种罕见的严重形式的原发性肾小球肾炎，特征是补体调节异常。C3G通常在青少年和年轻人中被诊断出。该病预后较差；大约50％的患者会在10年内发展为终末期肾病（ESRD），而50–70％的患者会在肾移植后复发。

来自开放标签的II期研究（NCT03832114）的数据显示，在12位C3G患者中，12周后通过24小时尿蛋白/肌酐比（UPCR）评估得出，与基线值相比，iptacopan将蛋白尿水平显著降低了49％（P = 0.0005）。Iptacopan强烈抑制了替代补体途径的活性并改善了血浆C3水平。此外，在第12周时通过eGFR（估计的肾小球滤过率）评估，iptacopan使得肾功能稳定，并且在转入长期扩展研究（NCT03955445 ）后共接受l六个月治疗的7例患者中，这种作用得以维持。

首席研究员，纽卡斯尔国家泰恩NHS基金会纽卡斯尔国家肾脏补体治疗中心顾问肾脏病专家Edwin Wong博士说，“蛋白尿表明肾脏中存在炎症。这项研究的结果表明，iptacopan可以显着降低C3G患者的蛋白尿。该数据还强调了iptacopan能够强烈而特异性地抑制替代补体途径，从而靶向该疾病的根本原因，并可能为那些有严重未满足需求的C3G患者提供急需的治疗选择。”

Iptacopan在此II期研究中也具有良好的安全性和耐受性，没有死亡，没有与iptacopan相关的严重不良事件，也没有导致治疗中断的不良事件。

“ Iptacopan是我们肾脏病学研究中最先进的资产。” 诺华公司全球药物开发主管兼首席医学官约翰·蔡说。“这些数据表明，它具有改善C3G患者生活的潜力。”

关于iptacopan

Iptacopan（LNP023）是一流的口服小分子可逆因子B抑制剂，B是补体级联反应另一种途径的关键丝氨酸蛋白酶。

欧洲药品管理局已授予iptacopan C3G优先药物（PRIME）称号和IgA肾病（IgAN ）的孤儿药称号。

除了C3G以外，iptacopan还可以用于许多其他肾脏疾病，其中涉及IgA肾病，非典型溶血性尿毒症综合征和膜性肾病等未满足需求的补体系统。Iptacopan有可能成为第一个替代补体途径抑制剂，以减缓许多补体驱动性疾病的疾病进程。

参考资料：Novartis presents promising interim Phase II data of potential first-in-class oral therapy iptacopan (LNP023) in rare renal disease C3 glomerulopathy (C3G)