FDA新授予的治疗罕见血癌、B细胞恶性肿瘤和胃癌的称号

近期，FDA授予一种抗体-药物偶联物突破性治疗指定，用于治疗复发或难治性母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）患者；为B细胞恶性肿瘤患者的新型嵌合抗原受体(CAR) t细胞治疗提供了快速通道指定；并授予治疗胃和胃食管交界处腺癌的一级候选药物“孤儿药”称号。

IMGN632在复发或难治性母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤中的突破性治疗方法

FDA授予IMGN632突破性治疗指定，用于治疗复发或难治性母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）患者。

BPDCN是一种罕见的血癌，具有白血病和淋巴瘤的特征，具有特征性的皮肤病变，淋巴结受累，并经常扩散到骨髓。这种侵袭性癌症需要强力治疗，通常需要干细胞移植。尽管最近批准了CD123靶向治疗，但患者的未满足需求仍有很高，特别是在复发/难治性患者中。

IMGN632是一种CD123靶向抗体-药物偶联物，用于临床开发治疗血液恶性肿瘤，包括BPDCN、急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病。

基于对IMGN632的首次人体研究的BPDCN队列的研究结果，IMGN632获得了突破性治疗指定，其初始数据在2019年美国血液学学会(ASH)年会和博览会上的以口头形式提出。IMGN632单药治疗BPDCN剂量扩展队列的最新数据将在今年12月的ASH会议上公布。

B细胞恶性肿瘤中“可切换”CAR -T细胞疗法CLBR001 + SWI019的快速通道指定

FDA授予一种新型“可切换”CAR-T细胞疗法的快速通道指定。目前正在评估该疗法用于B细胞恶性肿瘤的疗效，B细胞恶性肿瘤是一类血液癌症，包括非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病。

在临床前研究中，这种方法被证明在控制因治疗产生的细胞因子水平的同时，能够有效地消除肿瘤。此外，通过“开启“和“关闭”CLBR001细胞，这种方法可使工程细胞“休息”，这在临床前模型中提供了更大的功效。

CT041 CLDN18.2 CAR-T细胞治疗获得胃和胃食管交界处腺癌的孤儿药命名

FDA授予CT041孤儿药称号。CT041是一种人源化的抗claudin18.2自体嵌合抗原受体(CAR) T细胞产物，靶向治疗claudin18.2阳性肿瘤患者。

CT041是首个获得FDA研究新药（IND）批准的靶向cldin18.2的CAR -T细胞疗法，也是中国第一个获得国家医药产品管理局IND批准的药物。目前正在进行一项开放标签、多中心、Ib期临床试验，以评估自体CT041细胞疗法在晚期胃和胃食管交界处腺癌患者的安全性和有效性。