FDA授予REV-0100孤儿药和罕见药物称号，用于治疗Stargardt疾病

2020年10月28日，生物制药公司reVision Therapeutics，Inc.宣布，美国食品部美国药品管理局已批准REV-0100用于治疗Stargardt疾病的孤儿药和罕见儿科疾病药物的请求。Stargardt病是一种影响中心视力的遗传疾病，之前并无批准的治疗方案。

关于Stargardt病

Stargardt病也称为Stargardt黄斑营养不良，青少年黄斑变性或眼底黄斑病。该疾病引起黄斑的进行性损害或变性，黄斑是视网膜中央的区域，负责锋利的直视。Stargardt病是引起黄斑变性的几种遗传疾病之一。专家估计，每8万人中就有1人患有Stargardt病。

关于REV-0100

REV-0100是针对Stargardt病患者的一种潜在疗法，旨在结合并清除一种称为脂褐素的有毒脂质。Stargardt病中脂褐素的积累导致细胞死亡和视网膜变性。REV-0100具有降低视网膜中脂褐素水平的潜力。目前尚无其他已知产品通过这种作用机制清除积聚的脂褐素，也没有其他批准的Stargardt病治疗方法。REV-0100是根据纽约市Weill Cornell Medicine的研究开发的，并获得了Cornell授权的专利和未决专利申请的保护。

reVision的总裁兼首席执行官Paul Fehlner：“ FDA将REV-0100指定为一种孤儿药和一种罕见的儿科疾病药物，是reVision的重要里程碑，并强调了该公司致力于针对与遗传和进行性视力丧失相关的未满足医疗需求的创新疗法和治疗的承诺，这一名称使reVision能够进一步加快我们的Stargardt疾病治疗的发展。我们的候选人基于纽约市Weill Cornell Medicine的重要发现研究，该研究表明REV-0100可以降低称为脂褐素的有毒脂质物质的水平。有望证明在Stargardt病中降低脂褐素的含量对视网膜健康有好处。”

布莱恩·曼斯菲尔德（Brian Mansfield）博士，研究部执行副总裁，基金会抗盲基金会临时首席科学官说，“ Stargardt病在世界范围内造成成千上万人的中枢视力丧失，这令人充满挑战。我们很高兴看到更多的能挽救视力的疗法正用于临床试验，甚至可能运用于迫切需要它们的人。”

康奈尔大学威尔康奈尔大学技术许可中心高级董事总经理丽莎·普拉卡尼察博士说：“产学合作是生物医学研究的基础。通过共同努力，我们能够将具有开创性的发现催化成具有潜在潜力的新技术，这些新技术有可能增强人类健康。我们与reVision Therapeutics的合作以及公司为推动REV-0100所采取的步骤，凸显了转化技术的价值科学来改变我们最小的患者的生活。”

reVision对继续发展Stargardt病REV-0100充满热情，并计划通过毒理学和功效研究进一步推进目前在临床前研究中的计划。

参考资料：reVision Therapeutics Announces US FDA Grant of Rare Pediatric Disease and Orphan-Drug Designation for REV-0100 for the Treatment of Stargardt Disease