UGN-102成为低级别中风险NMIBC的非手术治疗选择

非肌层浸润性膀胱癌起源于膀胱黏膜层，并局限于黏膜和黏膜固有层内，尚未侵犯肌层的膀胱恶性肿瘤。病理类型主要为膀胱尿路上皮细胞癌、鳞癌和腺癌等。临床表现以无痛性血尿为主。

根据2b OPTIMA II期研究的最终结果(NCT03558503)，研究药物 UGN-102 (mitomycin，丝裂霉素) 治疗低级别中风险非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)患者显示出持久的反应。

缓解持续时间(DOR)为72.5%，研究中未达到中位DOR。63例接受UGN-102的患者完全缓解率为65%。开始治疗后3个月观察到反应。基于这些发现，计划在2020年底启动UGN-102与标准护理治疗的3期研究。

目前治疗低级中风险非肌层浸润性膀胱癌的方法是手术。在大多数情况下，癌症会复发，需要反复进行手术干预。这给患者及其家人带来了巨大的负担，甚至可能危及患者生命。能够为患者提供一种有效、耐受性好且持久的替代性非手术治疗选择，将极大地造福于患者群体。

丝裂霉素（Mitomycin）为从放线菌的培养液中分离出的抗肿瘤药物，对多种实体瘤有效，特别是对消化道癌，是各国常用的抗肿瘤药物之一。在细胞内通过还原酶活化后，起作用，可使DNA解聚，同时拮抗DNA的复制。高浓度时对RNA和蛋白质的合成亦有抑制作用。主要作用于晚G1期和早S期。在酸性和乏氧条件下也有作用。耐药主要由细胞膜通透性降低，以致细胞内浓度下降；降解加快和所谓的突变——选择机制。

实验细节：

患者接受75 mg UGN-102膀胱内滴注，每周6次。3个月后对患者进行评估，并观察在6个月、9个月和12个月时的持久性。患者的安全性也作为次要终点进行评估。

最终结果显示UGN-102在低级别中风险NMIBC患者中耐受性良好。研究中，至少10%的患者经历了不良事件(AEs)，严重程度多为轻度到中度。不良反应包括排尿困难、尿频、血尿、尿急、尿路感染和疲劳。

UroGen公司首席医疗官Mark Schoenberg博士表示：“OPTIMA II期的数据令人深受鼓舞，我们相信UGN-102有潜力为低级别中风险非肌层浸润性膀胱癌患者提供一种安全、持久、门诊治疗的替代方案。我们期待今年启动3期试验，并进一步探索我们的创新技术在推进特殊癌症和泌尿系统疾病新疗法方面的潜力。”