FDA授予Devimistat治疗急性髓系白血病的快速通道资格认定

Devimistat获批

拉斐尔制药公司（Rafael Pharmaceuticals）宣布，FDA已经授予了devimistat (CPI-613)治疗急性髓系白血病（AML）的快速通道资格认定。

“这项资格认定突出了寻求新方法对抗这种侵袭性疾病的迫切需要。”奥古斯塔大学佐治亚癌症中心主任、3期临床试验的主要研究者豪尔赫·科尔特斯博士在一份声明中说，“这不仅给临床医生带来了希望，也给那些确诊的患者带来了希望。”

一级药物devimistat靶向治疗参与癌细胞能量代谢的酶。服用devimistat可以大大提高癌细胞对多种化疗药物的敏感性，这种协同作用使得devimistat与毒性化疗药物联用时，可以大大降低毒性化疗药物的使用剂量。

拉斐尔制药公司总裁兼首席执行官Sanjeev Luther说：“devimistat获得快速通道认证，尤其是在一场给全球许多试验带来重大挑战的疫情大流行期间，这证明了Rafael团队的敬业精神。”

Devimistat的联合疗法在治疗许多不同类型癌症时，可以提高患者获益的机会。两个关键的3期临床试验，包括研究胰腺癌的AVENGER 500试验（NCT03504423）和研究AML 的ARMADA 2000 试验（NCT03504410）已经由FDA批准启动。

ARMADA 2000试验

多中心、开放性、随机ARMADA 2000试验的主要终点是完全缓解（CR），次要终点包括总生存期、CR和血液学部分恢复CR。为了能够参加本试验，患者必须年龄≥50岁，且已书面确诊为AML，在接受标准治疗时病情复发或没有治愈。患者的ECOG体力状态必须为0到2，并且预期生存期超过3个月。

预计有500名患者加入试验并进行随机分组。为了加入试验，患者不能接受先前的放疗或细胞毒性化疗。中枢神经系统受累较多，非控制性出血，其他恶性肿瘤史，或已知对试验药物严重过敏的患者也不能参加该试验。

本试验旨在确定devimistat联合大剂量阿糖胞苷（cytarabine）和米托蒽醌（mitoxantrone）治疗老年复发/难治性AML的安全性和有效性，并与单用大剂量阿糖胞苷和米托蒽醌进行比较。其他对照组包括使用米托蒽醌、依托泊苷（etoposide）和阿糖胞苷，以及氟达拉滨（fludarabine）、阿糖胞苷和非格司亭（filgrastim）联合治疗的患者。对于50岁以上复发/难治性急性髓系白血病患者，加入devimistat有望提高CR率。

在先前的1期试验中，devimistat联合大剂量阿糖胞苷和米托蒽醌治疗复发性/难治性急性髓细胞白血病患者，加入devimistat会使AML细胞对化疗敏感。

在62例可评价的患者中，26例患者的客观缓解率为50%。中位总生存期为6.7个月。在60岁以上的患者中，CR或血液学恢复不完全CR为47%，中位生存期为6.9个月。

在这一实验型抗线粒体药物的资格认定之前，在2020年11月，devimistat被授予治疗转移性胰腺癌的快速通道资格认定，并且2020年10月被授予治疗软组织肉瘤的孤儿药资格认定。

参考文献：

https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-fast-track-designation-to-devimistat-in-acute-myeloid-leukemia