欧盟批准芬氟拉明口服溶液治疗Dravet综合征

2020年12月21日，开发罕见病疗法的全球生物制药公司Zogenix宣布，欧盟委员会（EC）已批准FINTEPLA®（芬氟拉明）口服溶液的上市授权，用于治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作，作为其他抗癫痫药物的附加疗法，适用于两岁及以上的患者。

Dravet综合征是一种罕见的终身性癫痫，始于婴儿期，其特点是严重的难治性发作、频繁的医疗急救、显著的认知和行为障碍以及过早猝死（SUDEP）风险增加。

EC对FINTEPLA的批准是基于两项随机、国际、多中心、安慰剂对照的3期试验（研究1和研究2）的积极安全性和有效性结果，以及对330名Dravet综合征患者治疗长达3年的长期、开放标签扩展研究的中期分析数据。

当添加到其他抗癫痫疗法（包括stiripentol）中时，FINTEPLA提供了具有高度统计学意义和临床意义的减少惊厥发作频率。在接受治疗的患者中，最常报告的不良事件包括食欲下降、腹泻、发热、疲劳、上呼吸道感染、嗜睡、嗜睡和支气管炎。

关于 Dravet综合征

Dravet综合征是一种罕见的、毁灭性的、终生的癫痫，通常始于婴儿期，其特征是频繁的、难治性的癫痫发作，显著的发育、运动和行为障碍，以及癫痫猝死的风险增加（SUDEP）。

在美国，每15700个活产婴儿中就有一个受到影响，而在欧洲，大约每20000到40000个活产婴儿中就有一个会受到影响，大多数患者都会经历一个发育迟缓的过程，伴随着认知、运动和行为缺陷一直持续到成年。Dravet综合征严重影响患者、家庭和照料者的生活质量，因为与疾病相关的高身体、情感、护理和经济负担。

今年早些时候，FINTEPLA被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗与Dravet综合征相关的两岁及以上患者的癫痫发作。

参考资料：The European Commission Approves Zogenix’s FINTEPLA® (Fenfluramine) Oral Solution for the Treatment of Seizures in Dravet Syndrome