




肺动脉高压(PAH)是一种慢性、危及生命的疾病,由患者心脏和肺部之间的动脉高血压引起,该病的致死率跟癌症类似。傲朴舒是一种具有高组织亲和力的新型双重内皮素受体拮抗剂(ERA),用于治疗肺动脉高压(PAH)。爱可泰隆公司(Actelion)是瑞士著名的生物医药技术公司,于1997年成立。爱可泰隆在2014年《福布斯》全球企业2000强中排名第1527位,公司估值达265亿瑞士法郎(262亿美元)。那么,瑞士爱可泰隆的傲朴舒治疗肺动脉高压的效果显著吗?
PORTICO试验表明,傲朴舒在门静脉高压相关性肺动脉高压(POPH)患者中的安全性,包括肝脏安全性,与先前临床试验中观察到的结果一致。在PORTICO研究中,患者被随机分组接受傲朴舒10 mg(n=43)或安慰剂(n=42),每天一次。在12周治疗后,傲朴舒显著改善肺血管阻力(PVR,达到主要终点,傲朴舒组比安慰剂组降低35%,p < 0.0001)、平均肺动脉压(mPAP;傲朴舒组比安慰剂组降低5.99 mmHg,p < 0.0001)和心脏指数(傲朴舒组比安慰剂组高0.52 L/min/m2,p = 0.0009)。 在SERAPHIN这个里程碑式的研究中(目前在PAH领域开展的时间最长、规模最大的研究之一),和安慰剂相比,傲朴舒显示可减少45%的肺动脉高压恶化及死亡事件风险,即便基线时已接受背景治疗,傲朴舒联合治疗也可降低主要终点事件风险38% 。傲朴舒和安慰剂组的6分钟步行距离(6MWD)或WHO功能分级(FC)无显著差异。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年5月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=204410