机器学习模型识别可能受益于EGFR TKI的IV期EGFR+NSCLC患者

一项发表在《JAMA网络公开》上的诊断/预后研究提出了一个可用于临床的、基于端到端CT的深度学习方法，能够确定哪些IV期EGFR变异阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者更有可能受益于基于病程的EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗。

概述

具体而言，研究人员使用最先进的表征学习框架，从这些患者的治疗前CT图像中构建出一个深度学习语义预后特征。研究人员表示，这样一个能产生基于CT的生物标记物的端到端深度学习方法可能有助于产生更快速的临床转译。

由Jiangdian Song博士领导的研究作者写道：“与放射组学相比，该研究中使用的方法不仅避免了需要手动分割兴趣区域和预先设计异质特征的人工干预程序，而且似乎与更好的生存预后表现相关。最后，该研究中提供的开放获取源代码使感兴趣的读者能够重现本研究的结果。”

试验设计

从2010年1月1日至2017年8月1日，共有465名患者参与了本研究，随访时间为2010年2月1日至2020年6月1日。使用一个训练队列，合成了一个深度学习语义特征来预测无进展生存期（PFS）。然后在2个外部验证队列和2个对照队列中验证了该特征，然后与放射组学特征进行比较。

研究的主要终点是PFS，从开始治疗到复发、确认疾病进展或死亡。

总的来说，342名患者符合纳入标准，其中56名晚期EGFR变异阳性NSCLC患者和67名晚期EGFR野生型NSCLC患者，他们接受过一线化疗。在整个研究队列中，来自2家医院（n=117和28）的145名患者组成了一个训练队列，来自其他2家医院的患者组成了2个外部验证队列（验证队列1:n=101；验证队列2:n=96）。

试验结果

使用深度学习语义特征，预测所有患者中有26%有较高的快速进展风险，中位PFS与接受常规化疗的晚期NSCLC患者相似。

当比较接受EGFR TKI治疗的高危患者与化疗队列的中位PFS时，未观察到显著差异（中位PFS，6.9 vs 4.4个月；P=.08）。然而，在预测EGFR TKI治疗后的肿瘤进展风险方面，通过决策曲线分析，基于深度学习语义特征的临床决策与基于放射组学特征的临床决策相比，在所有风险概率方面，均改善了生存结果。

结果分析

作者解释说：“在这项研究中，一种基于深度学习的方法被用来识别重要的语义特征，而不需要描绘肿瘤边缘。因此，与更为劳动密集型的基于放射组学的图像预测器不同，一种端到端的深度学习方法可以促进更快速的临床转译，该方法可以生成基于CT的生物标记物来将患者分层，以确定更有可能受益于EGFR TKI治疗的患者。目前缺乏深度学习网络提取的图像特征与放射组学提取的图像特征之间的直接比较。这些结果还表明，在预测EGFR TKI疗法的疗效方面，深度学习语义特征优于放射组学。”

重要的是，为了训练模型和减少不必要的计算，本研究使用了仅包括肺部肿瘤的CT图像，因此，CT截面的筛选仍然是必要的。此外，目前深度学习语义特征还没有一个具体的定义，研究人员表示，他们打算进一步探索与深度学习语义特征相对应的图像编码过程，以确定这些特征所反映的具体图像特征。

参考文献： https://www.cancernetwork.com/view/machine-learning-model-identifies-patients-with-stage-iv-egfr-nsclc-likely-to-benefit-from-egfr-tkis