NMPA有条件批准吉列替尼用于复发或难治性急性髓系白血病

中国国家医药管理局（NMPA）有条件批准吉列替尼（ gilteritinib ，Xospata）用于携带FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。

该监管决定是基于3期ADMIRAL试验(NCT02421939)的数据，该试验显示，在该患者群体中，与挽救性化疗相比，吉列替尼显著延长了总生存期(OS)。吉列替尼的中位OS为9.3个月，而挽救性化疗的中位OS为5.6个月，死亡风险降低了36%。NMPA还审查了来自中国患者入组的3期COMMODORE试验（NCT03182244）的药代动力学数据。

中国哈尔滨血液病研究所所长马驹教授在新闻稿中指出：“具有FLT3突变的复发或难治性AML患者迫切需要新的治疗方案。作为中国首个获批治疗FLT3突变的复发或难治性AML的靶向治疗药物，吉列替尼的加速获批使中国患者能够尽快获得一种新型治疗方案。

吉列替尼（ gilteritinib ，Xospata）

在国际3期ADMIRAL试验中，共有371名FLT3突变复发/难治性AML患者以2:1的方式随机接受吉列替尼（每日剂量为120mg）（n = 247）或挽救性化疗（n = 124）。

ADMIRAL的共同主要终点是OS和CR/CRh，而关键的次要终点包括无事件生存期（EFS）、完全缓解（CR）率、无白血病生存期、缓解持续时间等。

结果显示，使用吉列替尼的中位无事件生存期（EFS）为2.8个月，而化疗为0.7个月。 此外，吉列替尼组34.0%的患者在血液系统完全或部分恢复的情况下获得了完全缓解（CR），而对照组仅有15.3%。

接受吉列替尼治疗的患者中有21.1%达到CR，而接受化疗的患者中有10.5%达到CR。 在总共319名复发/难治性AML患者中检查了吉列替尼的安全性，这些患者至少服用了1次120mg的吉列替尼。最常经历的毒性包括丙氨酸氨基转移酶增加、天门冬氨酸氨基转移酶增加、贫血、血小板减少、发热性中性粒细胞减少、血小板计数减少和腹泻。

在接受FLT3抑制剂的患者中，发生了1例致命的不良反应分化综合症。接受该药者最常报告的严重不良反应包括发热性中性粒细胞减少、丙氨酸氨基转移酶增加、天门冬氨酸氨基转移酶增加。

参考资料：Gilteritinib Receives Conditional Approval in China for FLT3+ AML