FDA加快批准umbralisib用于治疗边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤

FDA已加快批准umbralisib用于治疗某些复发/难治性边缘区淋巴瘤（MZL）和复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）的患者。

该药物适用于曾接受过至少一种基于抗CD20的治疗方案的复发性/难治性MZL成人患者。它也被批准用于以前接受过至少3次系统治疗的复发/难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。

监管决定是基于一项开放标签，多中心，多队列试验UTX-TGR-205（NCT02793583），该试验在总共69例先前至少接受过MZL治疗的患者中进行，117例滤泡性淋巴瘤患者曾接受过至少2项全身治疗，其中1项治疗包括抗CD20方案。在试验中，参与者接受umbralisib，每日一次，剂量为800 mg，直到疾病进展或出现无法忍受的毒性。

结果显示，MZL患者的ORR为49％；16％的患者出现完全缓解（CR）。在该亚组中，尚未达到中位缓解持续时间（DOR）。

对于滤泡性淋巴瘤患者，ORR略低，为43％，其中3％的患者达到CR。该亚组的DOR中位数为11.1个月。

关于安全性，umbralisib最常报告的毒性包括肌酐升高，腹泻/结肠炎，疲劳，恶心，中性粒细胞减少，转氨酶升高，肌肉骨骼疼痛，贫血，血小板减少，上呼吸道感染，呕吐，腹痛，食欲降低和皮疹。

18％的患者报告有严重的毒性反应，最常见的是腹泻/结肠炎和感染。转氨酶升高，腹泻和结肠炎是药物调整剂量的最常见原因。

umbralisib是一种口服磷酸肌醇-3-激酶δ（PI3K-δ）和酪蛋白激酶1-ε（CK1-ε）双重抑制剂。此前，根据试验数据，FDA授予PI3K-δ和CK1-ε抑制剂umbralisib突破性治疗称号，用于边缘区淋巴瘤，以及孤儿药称号用于边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤。

参考资料：FDA Approves Umbralisib for Marginal Zone Lymphoma, Follicular Lymphoma