Darvadstrocel在日本申请治疗克罗恩病患者的复杂性肛周瘘

2月10日，Takeda已向日本卫生、劳动和福利部提交了一份申请，要求生产和销售Darvadstrocel用于治疗非活动性/轻度活动性腔隙性克罗恩病(CD)成年患者的复杂性肛周瘘。

申请文件包括两项试验的数据，一项是日本研究Darvadstrocel-3002，另一项是在欧洲和以色列进行的ADMIRE-CD试验。Darvadstrocel-3002是一个3期，多中心，开放标签，未对照的研究，研究了Darvadstrocel治疗22例日本非活动性/轻度活动性腔隙性CD成人患者复杂性肛周瘘的疗效和安全性。Darvadstrocel-3002的研究结果将提交给一次科学会议。ADMIRE-CD是一项随机、双盲、对照的3期试验，研究Darvadstrocel治疗212例非活动性/轻度活动性腔隙性CD成人患者复杂性肛周瘘的疗效和安全性。

Darvadstrocel于2019年3月13日因潜在的疗效被日本卫生、劳动和福利部指定为孤儿药，用于治疗成人CD患者肛周瘘。Darvadstrocel于2018年3月在欧洲获得中央营销授权，用于治疗非活动性/轻度活动性腔隙性CD成人患者的复杂性肛周瘘。

Darvadstrocel

克罗恩病(CD)的复杂性肛周瘘

CD是消化系统的慢性炎症性疾病，这影响到日本大约7万人。患有CD的人可能会经历复杂性肛周瘘，这会引起剧烈的疼痛，肿胀，感染和肛门分泌物。尽管在医学和外科方面取得了进步，但复杂性肛周瘘仍是临床医生治疗的挑战，并对生活质量产生负面影响。

关于Darvadstrocel

Darvadstrocel是一种异基因(或供体来源)扩张脂肪源性干细胞(EASC)的悬浮液，用于治疗非活动或轻度活动腔内CD患者的复杂性肛管瘘。Darvadstrocel分别于2009年和2017年获得欧盟委员会和美国食品和药物管理局（FDA）授予的孤儿药称号。Darvadstrocel于2018年3月在欧洲获得中央营销授权批准，在欧洲以Alofisel品牌销售，用于治疗患有非活动性/轻度活动性管腔克罗恩病的成年患者的复杂性肛周瘘管，且瘘管对至少一种常规或生物治疗未产生一定的缓解。在2019年，Darvadstrocel从美国FDA获得再生医学先进疗法(RMAT)的称号，用于成人CD的复杂性肛瘘。

参考资料：Takeda Submits New Drug Application to Manufacture and Market Darvadstrocel In Japan for Treatment of Complex Perianal Fistulas in Adult Patients with Crohn’s Disease