FDA批准Yescarta治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤

FDA已批准axicabtagene ciloleucel(Yescarta)用于治疗经过二线或以上系统治疗后复发或难治性滤泡性淋巴瘤的成年患者。

该监管决定是基于2期ZUMA-5试验(NCT03105336)的数据，在该试验中，Yescarta在91%的复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者(n = 81)中引起了应答；其中包括60%的患者获得了完全缓解(CR)。值得注意的是，74%的患者在18个月时持续缓解。在所有滤泡性淋巴瘤患者中，中位随访14.5个月时尚未达到中位反应持续时间（DOR）。

Caron A. Jacobson在一份新闻稿中表示，"一旦滤泡性淋巴瘤患者的疾病复发，每一轮治疗的护理应答持续时间都会缩短，此外，对于第三线治疗的滤泡性淋巴瘤患者来说，5年生存率只有20％，这突出了对提供持久缓解的真正机会的治疗方法的迫切需求。"

试验详情:

单臂、开放标签、多中心试验招募了146例复发或难治性滤泡性淋巴瘤和边缘区淋巴瘤患者，他们之前接受了2线或以上的系统治疗，包括用抗CD 20单克隆抗体和烷基化剂治疗。要符合入组资格，病人必须有0或1的ECOG表现状态。参与者接受白细胞清除术，并先接受化疗，然后以2×106 CAR T细胞/kg的剂量输注Yescarta。

试验的主要终点是客观缓解率(ORR)，而次要终点包括缓解持续时间（DOR）、无进展生存期(PFS)、总体生存期(OS)、细胞因子和CAR T细胞的安全性和血液水平。另外的结果显示，在25例部分缓解的患者中，13例在治疗后没有骨髓活检证实的情况下符合影像学标准上的完全缓解。

146例患者的安全性分析结果显示，8%的患者报告了3级或以上的细胞因子释放综合征(CRS)，21%的患者报告3级或更高的神经毒性。最常报告的严重程度为3级或更高的毒性是发热性中性粒细胞减少症、脑病和不明病原体感染。

美国食品和药物管理局(FDA)也批准Yescarta治疗复发性或难治性大B细胞淋巴瘤的成人患者，这是基于Zuma-1期试验(NCT 02348216)的结果。该药物针对接受过两种以上治疗方案的弥漫性大B细胞淋巴瘤、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤和由滤泡性淋巴瘤转化而来的弥漫大B细胞淋巴瘤。

参考资料：FDA Approves Axi-Cel for Relapsed/Refractory Indolent Follicular Lymphoma