阿基仑赛的治疗效果?

阿基仑赛

阿基仑赛是一种针对CD19的遗传修饰自体T细胞免疫疗法，可与表达CD19的癌细胞和正常B细胞结合，导致CD19表达细胞被杀死，适用于治疗大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤等。

阿基仑赛的治疗效果

在一项国际3期试验中，按照1∶1的比例随机分配一线化学免疫治疗后难治或复发不超过12个月的大B细胞淋巴瘤患者接受阿基仑赛或标准治疗，共有180名患者被随机分配接受阿基仑赛治疗，179名接受标准治疗。

无事件生存率的主要终点分析显示阿基仑赛治疗优于标准治疗，在中位数为24.9个月的随访中，阿基仑赛组的中位无事件生存期为8.3个月，标准治疗组为2个月，24个月无事件生存期分别为41%和16%。阿基仑赛组有83%的患者出现缓解，标准治疗组有50%的患者出现缓解，阿基仑赛组的完全缓解率为65%，标准治疗组为32%。

在一项中期分析中，阿基仑赛组的估计2年总生存率为61%，标准治疗组为52%。接受阿基仑赛治疗的患者中有91%发生了3级或更高级别的不良事件，接受标准治疗的患者中有83%发生了3级或更高级别的不良事件。

在接受阿基仑赛治疗的患者中，6%出现3级或更高级别的细胞因子释放综合征，21%出现3级或更高级别的神经系统事件。没有发生与细胞因子释放综合征或神经系统事件相关的死亡。

与标准治疗相比，阿基仑赛治疗在无事件生存率和反应方面有显著改善，并具有预期的高级别毒性作用水平。

在另外一项多中心、2期试验中，纳入111位弥漫性大B细胞淋巴瘤、原发性纵隔B细胞淋巴瘤或转化滤泡性淋巴瘤患者，这些患者尽管接受了推荐的既往治疗，但仍患有难治性疾病，110名(99%)接受阿基仑赛治疗，客观应答率为82%，完全应答率为54%。中位随访时间为15.4个月，42%的患者继续有反应，40%的患者继续有完全反应。18个月时的总生存率为52%。

在这项多中心研究中，接受阿基仑赛治疗的难治性大B细胞淋巴瘤患者具有高水平的持久反应，其安全性包括骨髓抑制、细胞因子释放综合征和神经系统事件。

参考文献：

1、Locke FL, Miklos DB, Jacobson CA, Perales MA, Kersten MJ, Oluwole OO, Ghobadi A, Rapoport AP, McGuirk J, Pagel JM, Muñoz J, Farooq U, van Meerten T, Reagan PM, Sureda A, Flinn IW, Vandenberghe P, Song KW, Dickinson M, Minnema MC, Riedell PA, Leslie LA, Chaganti S, Yang Y, Filosto S, Shah J, Schupp M, To C, Cheng P, Gordon LI, Westin JR; All ZUMA-7 Investigators and Contributing Kite Members. Axicabtagene Ciloleucel as Second-Line Therapy for Large B-Cell Lymphoma. N Engl J Med. 2022 Feb 17;386(7):640-654. doi: 10.1056/NEJMoa2116133. Epub 2021 Dec 11. PMID: 34891224.

2、Neelapu SS, Locke FL, Bartlett NL, Lekakis LJ, Miklos DB, Jacobson CA, Braunschweig I, Oluwole OO, Siddiqi T, Lin Y, Timmerman JM, Stiff PJ, Friedberg JW, Flinn IW, Goy A, Hill BT, Smith MR, Deol A, Farooq U, McSweeney P, Munoz J, Avivi I, Castro JE, Westin JR, Chavez JC, Ghobadi A, Komanduri KV, Levy R, Jacobsen ED, Witzig TE, Reagan P, Bot A, Rossi J, Navale L, Jiang Y, Aycock J, Elias M, Chang D, Wiezorek J, Go WY. Axicabtagene Ciloleucel CAR T-Cell Therapy in Refractory Large B-Cell Lymphoma. N Engl J Med. 2017 Dec 28;377(26):2531-2544. doi: 10.1056/NEJMoa1707447. Epub 2017 Dec 10. PMID: 29226797; PMCID: PMC5882485.

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