戈沙妥珠单抗的临床试验疗效数据

在一项NCT01631552研究中，110例三阴乳腺癌患者接受10mg/kg的戈沙妥珠单抗治疗，经过随访观察发现，患者的客观缓解率为34%，临床受益率为46%。Kaplan-Meier(KM)中位有效期和无进展生存期分别为7.6月和5.5月。

戈沙妥珠单抗

戈沙妥珠单抗(sacituzumab govitecan)是一种Trop-2导向的抗体和拓扑异构酶抑制剂偶联物，将有效载荷SN-38连接到抗体的接头的特征允许SG杀死表达Trop-2的肿瘤细胞以及邻近的肿瘤细胞，适用于治疗不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌(mTNBC)、局部晚期或转移性尿路上皮癌(mUC)。

戈沙妥珠单抗治疗乳腺癌的临床试验疗效数据

研究目的：激素受体阳性(HR+)表皮生长因子受体2阴性(HER2-)内分泌抵抗的转移性乳腺癌采用序贯单药化疗治疗，效果不佳。

戈沙妥珠单抗是一流的抗体-药物缀合物，具有靶向滋养层细胞表面抗原2(乳腺癌中表达的上皮抗原)的SN-38有效载荷。

研究方法：在一项全球性、随机、III期研究中，戈沙妥珠单抗与医生选择的化疗方案在内分泌抵抗、化疗治疗的HR+/HER2-局部复发的不可手术或转移性乳腺癌中进行比较。

研究结果：随机分配患者接受戈沙妥珠单抗(n=272)或化疗(n=271)，戈沙妥珠单抗组的中位PFS为5.5个月，化疗组为4个月，6个月和12个月的PFS分别为46%比30% 和21%比7%。

研究结论：戈沙妥珠单抗证明了统计学上显著的PFS优于化疗，在严重预处理、内分泌抵抗的HR+/HER2晚期乳腺癌和有限治疗选择的患者中具有可管理的安全性。

戈沙妥珠单抗治疗尿路上皮癌的临床试验疗效

研究目的：接受以铂类为基础的联合化疗(PLT)和检查点抑制剂(CPIs)治疗的转移性尿路上皮癌(mUC)患者选择有限，客观缓解率(ORRs)约为10%，中位总生存期(OS)为7-8个月。戈沙妥珠单抗是一种TROP-2导向的抗体-药物缀合物，具有SN-38有效载荷，在mUC中显示出初步活性。

研究方法：在一项多短期、开放标签、II期注册研究中，队列1包括在先前PLT和CPI后进展的局部晚期或不可切除或mUC患者。患者在21天周期的第1天和第8天接受戈沙妥珠单抗10mg/kg，主要结果是集中审查ORR次要结果是无进展生存期、OS、反应持续时间和安全性。

研究结果：队列1包括113名患者，在中位数为9.1个月的随访中，ORR为27%，77%可测量疾病减少，中位缓解持续时间为7.2个月，中位无进展生存期和OS分别为5.4个月和10.9个月。

关键的≥3级治疗相关不良事件包括中性粒细胞减少症、白细胞减少症、贫血、腹泻和发热性中性粒细胞减少症，其中6%因治疗相关不良事件而停止治疗。

研究结论：戈沙妥珠单抗是一种安全有效的药物，与以往的对照组相比，戈沙妥珠单抗对在先前PLT方案和CPI上均有进展的预处理mUC具有显著的疗效。

总结

在临床研究中，戈沙妥珠单抗治疗三阴性乳腺癌和尿路上皮癌的疗效显著，可以使肿瘤缩小或延缓其增长。但是对于肺癌和膀胱癌等其他癌症类型，目前还缺乏具体的疗效数据。

参考文献：

1、Rugo HS, Bardia A, Marmé F, Cortes J, Schmid P, Loirat D, Trédan O, Ciruelos E, Dalenc F, Pardo PG, Jhaveri KL, Delaney R, Fu O, Lin L, Verret W, Tolaney SM. Sacituzumab Govitecan in Hormone Receptor-Positive/Human Epidermal Growth Factor Receptor 2-Negative Metastatic Breast Cancer. J Clin Oncol. 2022 Oct 10;40(29):3365-3376. doi: 10.1200/JCO.22.01002. Epub 2022 Aug 26. PMID: 36027558.

2、Tagawa ST, Balar AV, Petrylak DP, Kalebasty AR, Loriot Y, Fléchon A, Jain RK, Agarwal N, Bupathi M, Barthelemy P, Beuzeboc P, Palmbos P, Kyriakopoulos CE, Pouessel D, Sternberg CN, Hong Q, Goswami T, Itri LM, Grivas P. TROPHY-U-01: A Phase II Open-Label Study of Sacituzumab Govitecan in Patients With Metastatic Urothelial Carcinoma Progressing After Platinum-Based Chemotherapy and Checkpoint Inhibitors. J Clin Oncol. 2021 Aug 1;39(22):2474-2485. doi: 10.1200/JCO.20.03489. Epub 2021 Apr 30. PMID: 33929895; PMCID: PMC8315301.

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