儿童肝窦阻塞综合征使用去纤苷(Defibrotide)效果好吗？

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儿童肝窦阻塞综合征使用去纤苷(Defibrotide)效果较好。

造血干细胞移植(HSCT)是目前大部分血液恶性肿瘤的唯一治愈手段，但是移植后并发症严重影响患者预后，尤其是血栓性并发症，包括肝静脉闭塞症/肝窦隙阻塞综合征(VOD/SOS)、移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)等。去纤苷(Defibrotide)是唯一一种被批准用于VOD治疗的药物，临床效果明显。

一项研究评估了去纤苷(Defibrotide)在儿童造血干细胞移植后肝窦塞组合征(SOS/VOD)治疗中的疗效。结果表明，欧洲骨髓移植协会标准所提出的诊断条件更符合儿童SOS/VOD的特点，能更准确及更早诊断儿童SOS/VOD。去纤苷(Defibrotide)在儿童移植后SOS/VOD病例的治疗中具有较高的安全性及有效性。

参考资料： FDA说明书，FDA更新于2016年6月30日，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114

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