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儿童肝窦阻塞综合征使用去纤苷(Defibrotide)效果好吗？

去纤苷(Defibrotide)目前只有原研药，并没有仿制药，因此也无法得知仿制药的价格。去纤苷(Defibrotide)原研药是爱尔兰生物制药公司爵士制药Jazz Pharmaceuticals(JAZZ)研发生产的，价格比较昂贵，一盒的价格大约在38500元-39000元之间。去纤苷(Defibrotide)原研药的价格因地区、市场供需、汇率波动等因素而有所不同。在中国，去纤苷(Defibrotide)暂时尚未获批上市，而且市场上没有官方认可的去纤苷仿制药。由于缺乏官方批准的仿制药，建议患者咨询医生或专业医疗人员，获取更多关于去纤苷使用的信息和指导。

去纤苷(Defibrotide)全新购买方式包括以下几种途径。1、医院药房或药店：患者可以直接前往去纤苷(Defibrotide)上市国家的医院药房或者是实体药店中购买，是比较可靠的途径。2、线上药店：一些合法的在线药店或医药平台可能提供去纤苷的销售服务，患者可以通过搜索引擎或者医药电商平台找到相关的售卖网站，并根据需求选择购买。3、药品供应商：去纤苷(Defibrotide)的药品供应商可能会提供销售服务，患者可以与供应商联系，了解购买渠道和价格等信息。由于去纤苷(Defibrotide)的价格可能受到多种因素影响，具体价格应以实际购买时为准，并咨询客服获得最新价格信息。

去纤苷(Defibrotide)比较靠谱的购买渠道可以参考以下几种。1、医院药房：患者可以前往去纤苷(Defibrotide)上市国家的医院药房购买去纤苷，通常是比较直接且可靠的购药途径。2、药店：在去纤苷(Defibrotide)的药店中可能会售卖该药物，可以出示医生开具的处方3、在线药店：一些合法的在线药店或医药平台可能提供(Defibrotide)的销售服务。4、医疗服务机构：国内有一些医疗服务机构能够帮助购买国内暂时没有上市的药物，可以咨询他们了解是否能够买到(Defibrotide)。购买(Defibrotide)时注意检查药品的包装和标签是否完整、清晰，查看药品上的批号和生产日期，并确保与正规渠道购买的药品一致。

目前了解到，爵士制药Jazz Pharmaceuticals(JAZZ)生产的去纤苷(Defibrotide)2024年的最新价格大约是38500元-39000元一盒，价格还是比较昂贵的，而且以上价格仅供参考，需要按照患者实际购买时的价格为准，患者在购买去纤苷(Defibrotide)前可以咨询专业医药咨询服务以获得最新的价格信息。由于去纤苷(Defibrotide)目前在中国尚未上市，患者可能需要通过出国购买、选择医疗服务机构等方式购买，建议通过合法、正规的渠道购买药物，确保购买到合法、真实和高质量的药品。

去纤苷(Defibrotide)目前只有1种版本，暂时没有其他版本。爱尔兰生物制药公司爵士制药Jazz Pharmaceuticals(JAZZ)研发生产的去纤苷价格大约是38500元一盒，价格比较昂贵，需自费购药，购药压力比较大。去纤苷(Defibrotide)的价格因地区、市场供需、汇率波动等因素而有所不同，在购买前可以咨询专业医药咨询服务以获得最新的价格信息。去纤苷适用于有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(HSOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗，该药物需要在专业医生的指导下用药。

去纤苷孕妇一般不可以用。孕妇使用去纤苷存在潜在风险，去纤苷具有抗凝和纤溶作用，可能对胎儿的血液循环和凝血机制造成影响，增加出血风险或导致其他未知的不良反应，因此不建议孕妇使用去纤苷。如果是病情需要，孕妇在使用去纤苷前应咨询医生，并进行全面的风险评估。另外，去纤苷可能通过乳汁传递给婴儿，由于婴儿的凝血机制尚未发育完善，接受含有去纤苷的乳汁可能会增加其出血风险。哺乳期女性在使用去纤苷治疗期间，不建议进行母乳喂养，以免对婴儿健康造成危害。

去纤苷的有效期一般是24个月。去纤苷的有效期通常标注在其药品说明书和标签上，具体时间取决于药品的存储条件和生产批次，通常情况下是24个月。需要按照去纤苷的储存条件进行保存，超出有效期后则不可以继续用药。去纤苷的储存条件建议为20°C-25°C(68°F-77°F)，允许在15°C-30°C(59°F-86°F)之间偏移。在室温储存时，应在4小时内使用稀释好的去纤苷。药品开封后使用期限会缩短，通常建议在开封后一定时间内使用完毕，去纤苷的具体开封后使用期限，建议咨询医生或药品供应商以获取更准确的信息。

去纤苷目前只有原研药，暂时没有仿制药版本，也无法得知去纤苷仿制药的价格。去纤苷原研药是由爱尔兰爵士制药（JAZZ）生产的，规格为200mg/2.5mL/盒。去纤苷原研药的价格比较昂贵，一盒的价格大约是38500元-38800元。目前市场上尚未发现明确的去纤苷仿制药版本，但已有制药公司尝试推出仿制版本，以降低药品价格，但只有真正经过严苛的质检和监管环节、并具备了良好口碑的药厂方可切入市场，因此建议患者和家属不要盲目相信目前的仿制药。去纤苷的药品价格可能因地区、购买渠道、汇率等因素有所不同。如果需要获取最新的价格信息，建议联系药品供应商或正规医疗机构。同时，购买时请确保选择正规可靠的渠道，并在医生的指导下使用。

去纤苷是由爱尔兰生物制药公司爵士制药Jazz Pharmaceuticals(JAZZ)研发生产的药物，目前了解到的价格大约是38500元-38900元一盒，价格比较昂贵。需要注意的是去纤苷价格可能会受到多种因素的影响，如汇率浮动、市场需求和供应情况等，因此具体价格可能会有所变动。为了获取最准确的价格信息，建议患者或医疗机构直接联系相关的药品供应商或药店。去纤苷目前尚未在我国上市，如果需要购买该药物，可能需要前往已经上市国家的医院或者是药店中购买，也可通过国内的医疗服务机构购买。

目前了解到去纤苷只有一种版本。去纤苷由爱尔兰爵士制药（JAZZ）生产，市场上主要存在一个版本，规格为每盒包含200ng的药物，总体积为2.5ml。去纤苷目前在中国尚未上市，也没有纳入医保报销范围，但是已在德国、加拿大、美国、韩国、法国等国家上市。去纤苷由意大利Gentium SpA公司开发，是一种多组分生化药，主要成分是分子量集中在15~30kDa的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物。去纤苷主要用于治疗造血干细胞移植(HSCT)后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝脏VOD/SOS，该药物需要在医生的指导下用药。

一般情况下，去纤苷最长能用60天。根据去纤苷的药物说明书可知，去纤苷最少需要用药治疗21天。如果用药21天后肝小静脉闭塞病的体征和症状没有解决，需要继续使用去纤苷治疗，直至肝小静脉闭塞病解决或最长治疗60天。去纤苷的使用时间可以根据患者的具体情况和治疗反应来调整，而且去纤苷是否长期用药需要在医生的指导下，结合患者的具体情况进行分析。去纤苷适用于有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。长期使用去纤苷可能会增加出血风险，尤其是有出血倾向的患者，因此用药期间注意监测，并及时告知医生处理。

去纤苷应常温保存。去纤苷需要储存在20°C-25°C(68°F-77°F)的常温环境中，允许偏差在15°C-30°C(59°F-86°F)之间，具体的存放温度可以参见美国药典控制的室温，不可以冷冻，以免导致药物失效。去纤苷是一种供单个患者使用的透明玻璃小瓶中，是一种用于静脉输注的透明、浅黄色至棕色、无菌、不含防腐剂的溶液。每个小瓶包含200mg/2.5ml(浓度为80mg/ml)的去纤苷，每盒里面有10个小瓶。

去纤苷用药后吸收最好的时间是每次输注结束时。去纤苷静脉给药后，去纤苷的血浆浓度峰值大约出现在每次输注结束时，此时药物吸收最好。去纤苷与人血浆蛋白高度结合(平均93%)，分布体积为8.1-9.1升去纤苷代谢和随后的尿液排泄可能是主要的消除途径，估计去纤苷的消除半衰期小于2小时。在VOD患者中，在连续5天每6小时6.25mg/kg的初始和多剂量给药后，观察到类似的血浆浓度分布。因此，多剂量给药后不会出现蓄积。为了确保药物效果和安全性，医生会根据患者的具体情况和治疗反应调整输注时间和频率，通常在2小时内持续静脉输注去纤苷。

去纤苷2024年在中国的参考价格是38500元-39500元一盒。去纤苷是爵士制药Jazz Pharmaceuticals(JAZZ)生产的药物，目前在中国的参考价格大约在38500元-39500元之间，价格比较昂贵，而且需要自费购买。去纤苷适用于治疗患有肝小静脉闭塞病(VOD)的成人和儿童患者，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植后出现肾功能或肺功能障碍(HSCT)。以上价格仅供参考，去纤苷需要在医生的指导下用药，以免用药不当对身体造成危害。

土耳其版的去纤苷(Defibrotide)21505元一盒。去纤苷(Defibrotide)是从哺乳动物肺提取的一种多聚脱氧核糖核酸钠盐，具有一定的纤维蛋白溶解和抗血栓活性,能促使前列腺环素样物产生,并从血管组织内释放到循环中，临床用于治疗重度肝小静脉闭塞症。截至目前2023年12月22日，去纤苷(Defibrotide)还没有在中国上市，因此患者在国内的药店及医院药房并不能购买到此药。据了解，土耳其版的去纤苷(Defibrotide)，爱尔兰生物制药公司爵士制药Jazz Pharmaceuticals(JAZZ)生产的去纤苷(Defibrotide)，一盒的参考价约为21505元左右。此外，去纤苷(Defibrotide)已上市的国家有美国、德国、和韩国、日本、加拿大、法国。

去纤苷(Defibrotide)是FDA批准的首种用于治疗重度肝小静脉闭塞症的药物。去纤苷(Defibrotide)是一种多脱氧核糖核苷酸盐，美国FDA于2016年3月30日批准去纤苷(Defibrotide)用于治疗成人和儿童接受造血干细胞移植后发生的重度肝小静脉闭塞症(通常并发肾、肺功能异常)。这是FDA批准的首种用于治疗重度肝小静脉闭塞症的药物。研究表明，去纤苷(Defibrotide)能够改善移植后肝静脉闭塞症/重症肝静脉闭塞症(VOD/sVOD)患者的移植后100天生存率和完全缓解率，出血及低血压是最常见的不良事件。 

去纤苷(Defibrotide)已被证明具有抗血栓形成、抗炎和抗缺血的作用。去纤苷(Defibrotide)是源自猪粘膜DNA的单链寡脱氧核糖核苷酸混合物的钠盐，是一种多聚核糖核苷酸，主要作用于内皮细胞并产生多种生物学效应。去纤苷(Defibrotide)具有抗血栓形成、促纤维蛋白溶解和内皮抗炎作用。去纤苷(Defibrotide)的这些作用和确定的安全性使其成为治疗涉及内皮功能障碍的病毒和感染后综合征的强有力的候选药物。临床实验证实去纤苷(Defibrotide)可以有效预防及治疗肝小静脉闭塞症。最近，在一些动物实验中，去纤苷(Defibrotide)表现出了抗肿瘤及抗血管新生的活性。

去纤苷(Defibrotide)在治疗过程中可能会损伤血管。 去纤苷(Defibrotide)是一种抗凝和抗炎药物，通过阻止血小板聚集和纤维蛋白形成，帮助恢复血管内皮的正常功能，从而改善血流。但去纤苷(Defibrotide)在治疗过程中也会损害肝脏血管的内壁，导致血栓的形成和血管阻塞。 此外，去纤苷(Defibrotide)还可能引起出血、过敏反应等副作用。因此，在使用去纤苷(Defibrotide)治疗时，患者需要严格遵循医生的建议和用药指导，以确保安全和有效性。对于存在肝脏疾病或凝血障碍的患者，应谨慎使用。

不能。 去纤苷(Defibrotide)是国外研制的防治血栓疾病的新药。去纤苷(Defibrotide)不仅有抗血栓、促纤维蛋白溶解等活性，对心肌梗死后心脏功能也有一定的保护作用。 去纤苷(Defibrotide)的给药方式为静脉输注，对成人和儿童患者的推荐剂量为每6小时6.5g/kg，2小时静脉输注完毕。如果按照推荐剂量的一半使用，达不到治疗所需的剂量，会使去纤苷(Defibrotide)的治疗效果下降，并且治疗周期延长，甚至疾病出现进展。因此使用去纤苷(Defibrotide)治疗必须在医生的指导下按照正确剂量使用，患者不可私自调整剂量。 如果在去纤苷(Defibrotide)治疗期间，患者出现了不能耐受的不良反应，应及时咨询医生，在医生的评估下调整剂量，或者暂停去纤苷(Defibrotide)治疗，不良反应好转后恢复给药。

稀释后的去纤苷(Defibrotide)溶液根据放置方式的不同，可放置4小时或者24小时。1、室温：由于小瓶不含抗菌防腐剂，仅供单个患者使用。如果储存在室温下，最长可放置4小时，患者应在4小时内使用稀释的去纤苷(Defibrotide)溶液。2、冷藏：如果储存在冷藏条件下，应在24小时内使用稀释的去纤苷(Defibrotide)溶液。如果冷藏，一次最多可制备四剂去纤苷(Defibrotide)溶液。制备去纤苷(Defibrotide)溶液时，需要根据患者的体重计算出所需的剂量和小瓶数，在从小瓶中取出该量，并将其添加到每剂含有0.9%氯化钠注射液或5%葡萄糖注射液的输液袋中，使最终浓度为4mg/mL至20mg/mL，轻轻混合输液溶液。患者应在2小时内使用稀释溶液，如果不能立即使用，稀释后的去纤苷(Defibrotide)溶液最长在冷藏下放置一天。如果放置时间过长，应避免使用，以免药物性状发生改变，影响药效 ，甚至引起不良反应。