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儿童肝窦阻塞综合征使用去纤苷(Defibrotide)效果好吗？

一般情况下，去纤苷最长能用60天。根据去纤苷的药物说明书可知，去纤苷最少需要用药治疗21天。如果用药21天后肝小静脉闭塞病的体征和症状没有解决，需要继续使用去纤苷治疗，直至肝小静脉闭塞病解决或最长治疗60天。去纤苷的使用时间可以根据患者的具体情况和治疗反应来调整，而且去纤苷是否长期用药需要在医生的指导下，结合患者的具体情况进行分析。去纤苷适用于有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。长期使用去纤苷可能会增加出血风险，尤其是有出血倾向的患者，因此用药期间注意监测，并及时告知医生处理。

去纤苷应常温保存。去纤苷需要储存在20°C-25°C(68°F-77°F)的常温环境中，允许偏差在15°C-30°C(59°F-86°F)之间，具体的存放温度可以参见美国药典控制的室温，不可以冷冻，以免导致药物失效。去纤苷是一种供单个患者使用的透明玻璃小瓶中，是一种用于静脉输注的透明、浅黄色至棕色、无菌、不含防腐剂的溶液。每个小瓶包含200mg/2.5ml(浓度为80mg/ml)的去纤苷，每盒里面有10个小瓶。

去纤苷用药后吸收最好的时间是每次输注结束时。去纤苷静脉给药后，去纤苷的血浆浓度峰值大约出现在每次输注结束时，此时药物吸收最好。去纤苷与人血浆蛋白高度结合(平均93%)，分布体积为8.1-9.1升去纤苷代谢和随后的尿液排泄可能是主要的消除途径，估计去纤苷的消除半衰期小于2小时。在VOD患者中，在连续5天每6小时6.25mg/kg的初始和多剂量给药后，观察到类似的血浆浓度分布。因此，多剂量给药后不会出现蓄积。为了确保药物效果和安全性，医生会根据患者的具体情况和治疗反应调整输注时间和频率，通常在2小时内持续静脉输注去纤苷。

去纤苷2024年在中国的参考价格是38500元-39500元一盒。去纤苷是爵士制药Jazz Pharmaceuticals(JAZZ)生产的药物，目前在中国的参考价格大约在38500元-39500元之间，价格比较昂贵，而且需要自费购买。去纤苷适用于治疗患有肝小静脉闭塞病(VOD)的成人和儿童患者，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植后出现肾功能或肺功能障碍(HSCT)。以上价格仅供参考，去纤苷需要在医生的指导下用药，以免用药不当对身体造成危害。

土耳其版的去纤苷(Defibrotide)21505元一盒。去纤苷(Defibrotide)是从哺乳动物肺提取的一种多聚脱氧核糖核酸钠盐，具有一定的纤维蛋白溶解和抗血栓活性,能促使前列腺环素样物产生,并从血管组织内释放到循环中，临床用于治疗重度肝小静脉闭塞症。截至目前2023年12月22日，去纤苷(Defibrotide)还没有在中国上市，因此患者在国内的药店及医院药房并不能购买到此药。据了解，土耳其版的去纤苷(Defibrotide)，爱尔兰生物制药公司爵士制药Jazz Pharmaceuticals(JAZZ)生产的去纤苷(Defibrotide)，一盒的参考价约为21505元左右。此外，去纤苷(Defibrotide)已上市的国家有美国、德国、和韩国、日本、加拿大、法国。

去纤苷(Defibrotide)是FDA批准的首种用于治疗重度肝小静脉闭塞症的药物。去纤苷(Defibrotide)是一种多脱氧核糖核苷酸盐，美国FDA于2016年3月30日批准去纤苷(Defibrotide)用于治疗成人和儿童接受造血干细胞移植后发生的重度肝小静脉闭塞症(通常并发肾、肺功能异常)。这是FDA批准的首种用于治疗重度肝小静脉闭塞症的药物。研究表明，去纤苷(Defibrotide)能够改善移植后肝静脉闭塞症/重症肝静脉闭塞症(VOD/sVOD)患者的移植后100天生存率和完全缓解率，出血及低血压是最常见的不良事件。 

去纤苷(Defibrotide)已被证明具有抗血栓形成、抗炎和抗缺血的作用。去纤苷(Defibrotide)是源自猪粘膜DNA的单链寡脱氧核糖核苷酸混合物的钠盐，是一种多聚核糖核苷酸，主要作用于内皮细胞并产生多种生物学效应。去纤苷(Defibrotide)具有抗血栓形成、促纤维蛋白溶解和内皮抗炎作用。去纤苷(Defibrotide)的这些作用和确定的安全性使其成为治疗涉及内皮功能障碍的病毒和感染后综合征的强有力的候选药物。临床实验证实去纤苷(Defibrotide)可以有效预防及治疗肝小静脉闭塞症。最近，在一些动物实验中，去纤苷(Defibrotide)表现出了抗肿瘤及抗血管新生的活性。

去纤苷(Defibrotide)在治疗过程中可能会损伤血管。 去纤苷(Defibrotide)是一种抗凝和抗炎药物，通过阻止血小板聚集和纤维蛋白形成，帮助恢复血管内皮的正常功能，从而改善血流。但去纤苷(Defibrotide)在治疗过程中也会损害肝脏血管的内壁，导致血栓的形成和血管阻塞。 此外，去纤苷(Defibrotide)还可能引起出血、过敏反应等副作用。因此，在使用去纤苷(Defibrotide)治疗时，患者需要严格遵循医生的建议和用药指导，以确保安全和有效性。对于存在肝脏疾病或凝血障碍的患者，应谨慎使用。

不能。 去纤苷(Defibrotide)是国外研制的防治血栓疾病的新药。去纤苷(Defibrotide)不仅有抗血栓、促纤维蛋白溶解等活性，对心肌梗死后心脏功能也有一定的保护作用。 去纤苷(Defibrotide)的给药方式为静脉输注，对成人和儿童患者的推荐剂量为每6小时6.5g/kg，2小时静脉输注完毕。如果按照推荐剂量的一半使用，达不到治疗所需的剂量，会使去纤苷(Defibrotide)的治疗效果下降，并且治疗周期延长，甚至疾病出现进展。因此使用去纤苷(Defibrotide)治疗必须在医生的指导下按照正确剂量使用，患者不可私自调整剂量。 如果在去纤苷(Defibrotide)治疗期间，患者出现了不能耐受的不良反应，应及时咨询医生，在医生的评估下调整剂量，或者暂停去纤苷(Defibrotide)治疗，不良反应好转后恢复给药。

稀释后的去纤苷(Defibrotide)溶液根据放置方式的不同，可放置4小时或者24小时。1、室温：由于小瓶不含抗菌防腐剂，仅供单个患者使用。如果储存在室温下，最长可放置4小时，患者应在4小时内使用稀释的去纤苷(Defibrotide)溶液。2、冷藏：如果储存在冷藏条件下，应在24小时内使用稀释的去纤苷(Defibrotide)溶液。如果冷藏，一次最多可制备四剂去纤苷(Defibrotide)溶液。制备去纤苷(Defibrotide)溶液时，需要根据患者的体重计算出所需的剂量和小瓶数，在从小瓶中取出该量，并将其添加到每剂含有0.9%氯化钠注射液或5%葡萄糖注射液的输液袋中，使最终浓度为4mg/mL至20mg/mL，轻轻混合输液溶液。患者应在2小时内使用稀释溶液，如果不能立即使用，稀释后的去纤苷(Defibrotide)溶液最长在冷藏下放置一天。如果放置时间过长，应避免使用，以免药物性状发生改变，影响药效 ，甚至引起不良反应。

2023去纤苷(Defibrotide)21505元左右一盒。爱尔兰生物制药公司爵士制药Jazz Pharmaceuticals(JAZZ)版本的去纤苷(Defibrotide)，参考价约为21505元一盒。去纤苷(Defibrotide)是一种多脱氧核糖核苷酸盐，具有一定的纤维蛋白溶解和抗血栓活性，能促使前列腺环素样物产生，并从血管组织内释放到循环中。去纤苷(Defibrotide)于2013年10月在欧盟、2016年3月在美国、2020年7月在澳大利亚获批用于医疗用途。去纤苷(Defibrotide)是FDA批准的第一种治疗重症肝小静脉闭塞病，一种罕见且危及生命的肝脏疾病。但截至目前2023年12月1日，去纤苷(Defibrotide)还没有在中国上市，因此患者在中国的药店及医院不能购买到此药，有购药需求的患者可咨询医伴旅客服了详细药物信息。

去纤苷可以改善肝功能衰竭。 去纤苷能够抑制血小板聚集和降低血液黏稠度，可以改善微循环，从而对肝功能衰竭具有一定的改善作用。 去纤苷可以减少血液凝块的形成，从而改善肝脏的血液循环，有助于减少肝小静脉闭塞病引起的肝功能损伤，对于肝功能衰竭的患者来说是有益的。 需要注意的是，去纤苷并不能直接修复受损的肝细胞或改善肝脏的结构。因此，对于肝功能衰竭的治疗，需要综合考虑患者的具体情况，在医生的指导下进行综合治疗，并不能单纯依靠去纤苷治疗肝功能衰竭。

去纤苷的输注时间是2小时。 去纤苷(Defibrotide)的推荐剂量为6.25mg/kg每6小时给予，作为一个2-小时静脉输注。因此，输注时间应该是2小时。2小时的输注时间是基于药物的药代动力学和临床试验结果，以达到最佳的治疗效果和安全性。 如果去纤苷(Defibrotide)输注时间过长或过短，可能会影响药物的疗效和安全性。因此，建议严格遵守医生的建议和药物说明书的指导用药，以确保正确的输注时间和剂量，更好地治疗疾病。

大部分情况下，去纤苷不能按推荐的量减半使用。 去纤苷(Defibrotide)是一种处方药，通常用于治疗肝小静脉闭塞病(VOD)。药物说明书中明确指出，去纤苷(Defibrotide)的推荐用药剂量是每6小时给予6.25mg/kg，静脉输注2小时，通常需要按照药物说明书或者是医嘱使用，不可以将剂量减半使用，减半使用药物可能会影响原有的治疗效果和安全性，起不到原有的治疗效果。 使用去纤苷(Defibrotide)至少治疗21天，如果用药21天后肝小静脉闭塞病的体征和症状没有缓解，可继续治疗直到缓解。

可以从购买途径、包装外观等方法辨别去纤苷的真假： 1、购买途径：尽量选择正规的药店或医院购买去纤苷，以减少假药的风险。避免在不可靠的渠道购买药物，如街头小摊或在线非正规渠道。 2、包装外观：仔细观察去纤苷药品包装的外观是否与正品一致，注意包装上的字体、颜色、印刷质量等细节。 3、包装密封：检查去纤苷包装是否完好无损，封口是否严密。真正的药品包装应该有完整的封口和安全性标识。 4、药品标签：仔细检查药品标签上的信息，正品的去纤苷包装信息全面，包括药品名称、成分、生产厂商、批号、有效期等。如果有任何拼写错误、模糊不清或不清楚的地方，可能是假药的标志。 5、药物外观：真正的去纤苷通常具有特定的颜色、形状和标记。如果药片的颜色、形状或标记与正品有明显差异，可能是假药。 6、扫描二维码：一些药品包装上会有二维码，可以使用手机扫描二维码，查看药品的真伪信息。 7、药品信息查询：可以在去纤苷生产厂商的官方网站上查询药品的真伪信息。一些药品生产商提供了在线验证系统，可以输入药品的相关信息进行验证。 如果患者怀疑购买到了假药，建议立即停止使用，以免假冒伪劣产品危害身体健康。

去纤苷的副作用如下： 1、出血：去纤苷的主要作用是抑制凝血过程，因此可能会增加出血的风险。这包括鼻出血、内出血（例如胃肠道出血等）和皮肤出血（例如淤血、瘀斑等）。严重出血可能需要紧急医疗干预。 2、恶心和消化不良：使用去纤苷治疗，一些患者可能会出现恶心、上腹不适或消化不良的症状。 3、胃肠道症状：去纤苷可能引起胃肠道症状，如胃灼热、胀气、腹泻或便秘。 4、头晕和乏力：一些患者可能会感到头晕或乏力。 5、过敏反应：少数患者可能对去纤苷或其成分过敏，出现过敏反应，如皮疹、荨麻疹、呼吸困难等。严重过敏反应可能需要立即求医。 若患者出现以上副作用，可通过以下措施进行处理： 1、出血：如果出现不正常或过多的出血，请立即就医。医生可能会根据出血的严重程度采取相应的措施，例如停止使用去纤苷、补充凝血因子、输血等。 2、恶心和消化不良：如果患者出现恶心、上腹不适或消化不良的症状，可以尝试缓解症状的方法，例如分次进食、避免油腻食物、避免食用大量食物等。如果症状持续或加重，请咨询医生。 3、胃肠道症状：如果患者在治疗期间出现胃灼热、胀气、腹泻或便秘等胃肠道症状，可以尝试调整饮食习惯，增加膳食纤维摄入量，保持充足的水分摄入。如果症状持续或严重，可及时到医院就诊，在医生的指导下进行处理。

去纤苷是抗凝药。 去纤苷是一种多核苷酸，具有抗血栓形成、促纤维蛋白溶解和内皮抗炎作用。 除抗血栓、促纤维蛋白溶解外，去纤苷对心肌梗死后心脏功能也有一定的保护作用，且无毒副作用。目前，针对心血管疾病的发病机制尚不清楚。 临床实验证明，去纤苷对肝脏小静脉阻塞有较好的防治作用。在一些动物实验中，去纤苷表现出了抗肿瘤及抗血管新生的活性。 若患者需要使用去纤苷治疗，应提前咨询医生，在医生的指导下正确用药治疗。

去纤苷不需要冷藏。 1、未开封的去纤苷/去纤维钠注射液需要储存在20°C-25°C（68°F-77°F）的环境下。 2、允许的储存温度范围为15°C至30°C（59°F至86°F），根据美国药典规定的室温范围。 3、请根据药物包装上的说明进行存储，因为具体的保存温度可能因品牌、制剂或其他因素而有所不同。 当涉及到混合药物后的储存时，请注意以下事项： 1、如果混合后的药物需要储存在冰箱中，请在24小时内使用。 2、如果将混合后的药物保存在室温下，则必须在4小时内使用。 最好的做法是仔细阅读药物包装上的说明，并遵循医生或药师给出的具体用药指导。这样可以确保你正确储存和使用去纤苷。如果你有任何疑问，请咨询医生或药师。

去纤苷/去纤维钠 是一种抗凝药物，主要用于治疗肝静脉闭塞性疾病（veno-occlusive disease, VOD）。它通过调节内皮细胞功能，增加纤溶活性，从而起到抗凝作用。 去纤苷的主要成分为非极化亚甲基双胍二硫酸盐，具有抗凝血和纤溶活性。它的作用机制是通过增加内皮细胞表面的溶酶体膜微区域，促进纤溶活性的增强。这可以减少血液凝块的形成，预防和治疗血栓相关疾病。 需要注意的是，去纤苷与抗排异药物是不同的药物类别。抗排异药物主要用于抑制免疫系统对异种组织或器官的排斥反应，一般用于器官移植手术后的免疫抑制治疗。与抗排异药物不同，去纤苷主要是一种抗凝药物，用于治疗特定的血栓相关疾病。

一般需要至少21天的治疗时间才能逐渐见效。去纤苷（Defibrotide）的药效因个人情况而异，一般来说，它的治疗效果需要一定的时间。在治疗肝静脉闭塞性疾病（veno-occlusive disease, VOD）的情况下，需要21天左右。 在使用去纤苷治疗期间，医生通常会在治疗开始后进行定期的评估和监测，以判断药物的疗效。如果在21天后患者的体征和症状没有明显改善，医生可能会继续推荐继续用药，直到无法从中获益为止，或者按照最长用药时间60天进行治疗。 需要强调的是，每个人对药物的反应可能会有所不同，因此具体的治疗时间可能会有所不同。在使用去纤苷或任何药物之前，请咨询医生以获得个性化的建议和指导。