尼替西农的适应症有哪些？

在线

查找十次，不如咨询一次！

真人客服

即问即答

一分钟内回复

尼替西农(Nitisinone)是一种4-羟基苯丙酮酸双加氧酶(4-HPPD)的可逆性竞争抑制剂，通过干预酪氨酸代谢途径发挥作用。

尼替西农(Nitisinone)用于治疗遗传性酪氨酸血症Ⅰ型(HT-1)，这是一种罕见的常染色体隐性遗传代谢病，由于延胡索酰乙酰乙酸水解酶(FAH)缺陷，导致毒性代谢物(如琥珀酰丙酮)积累，引起进行性肝、肾和神经系统损害。

参考资料： FDA说明书获批于2019年5月17日，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021232

[免责声明] 本页面内容来自公开渠道（如FDA官网、Drugs官网、原研药厂官网等），仅供持有医疗专业资质的人员用于医学药学研究参考，不构成任何治疗建议或药品推荐。所涉药品可能未在中国大陆获批上市，不适用于中国境内销售和使用。如需治疗，请咨询正规医疗机构。本站不提供药品销售或代购服务。

相关药品

临床招募