去纤苷治疗效果可靠吗？

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在一项2期试验中纳入了75例患者，结果显示：移植后存活100天的患者占44%，在3期试验中纳入了102例患者，移植后100天存活率为占38%，在额外351例患者的扩大型试验中移植后存活100天占45%，这些试验中所有患者均在造血干细胞移植（HSCT）后被诊断为肝静脉闭塞病（HVOD）且伴有肾脏或肺功能紊乱。而预计未经去纤苷治疗的严重肝静脉闭塞病（HVOD）患者的100天生存率为21%-31%。由此可知，去纤苷的治疗肝静脉闭塞病（HVOD）的效果显著，该药品的使用有效延长了患者的生存时长，对患者的病情有积极作用。

参考资料： FDA说明书，FDA更新于2016年6月30日，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114

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