伏索利肽(Vosoritide)是一种重组C型利钠肽(CNP)类似物，可促进软骨细胞增殖与分化，增加生长板宽度，从而改善软骨发育不全(ACH)患者的线性生长。
药品称呼
通用名称：伏索利肽、Vosoritide
商品名称：Voxzogo
适应靶点
分子靶点：利钠肽受体B（NPR-B）
作用通路：抑制FGFR3介导的MAPK信号通路(RAF-1/ERK1/2)，促进软骨内骨生长。
适应症和适应人群
适应症：用于开放骨骺的软骨发育不全（ACH）儿童患者，以增加线性生长。
适用人群：5岁及以上儿童（体重≥3kg），需持续监测骨骺闭合情况。
规格与性状
规格：0.56mg*1瓶/盒；
性状：白色至黄色冻干粉末，复溶后为无色至淡黄色澄明液体。
主要成分
活性成分：伏索利肽。
用法用量
推荐剂量基于患者的实际体重，每日皮下注射一次伏索利肽。使用前需重构药物，注射体积同时取决于患者体重和重构后伏索利肽的浓度。
建议您阅读伏索利肽用药指南完整内容，在医生的指导下使用。推荐文章：伏索利肽(Voxzogo)的用法用量。
不良反应
1.常见反应(>10%)
注射部位红斑/肿胀/荨麻疹、呕吐、关节痛、低血压、胃肠炎。
2.严重反应
短暂性低血压(伴头晕、乏力、恶心)。
3.实验室异常
碱性磷酸酶升高(17%vs安慰剂7%)。
4.上市后报告
多毛症(皮肤不良反应)。
注意事项
1.低血压风险
已有短暂血压降低的报告。应指导患者在给药前充分水化并摄入充足食物，以降低低血压及相关症状(头晕、疲劳、恶心)的风险。
2.重构与储存
重构后的药物需在3小时内使用，不得冷冻，室温储存后不得放回冰箱，需记录室温储存开始日期。
3.注射部位
需轮换注射部位，避免连续两天在同一区域注射，不得注射于异常部位(发红、肿胀等)。
4.监测
定期监测生长及骨骺情况，及时调整剂量或停药。
特殊人群用药
【孕妇】根据临床前动物研究，孕期给予伏索利肽(分别相当于人用剂量的14倍至200倍)未显示胚胎毒性或致畸作用；由于缺乏足够的孕妇临床数据，孕妇使用时应在充分评估潜在益处与风险后谨慎决策。
【哺乳期女性】当前暂无充分数据证明伏索利肽是否分泌入母乳及对婴儿的影响；因动物研究显示药物可在乳汁中检测到。哺乳期妇女应综合评估母乳喂养的益处与潜在风险，必要时咨询专业医师。
【具有生殖潜力的男性和女性】动物生育能力研究中，伏索利肽未显示对雄性或雌性大鼠生殖功能的不利影响；但鉴于临床数据有限，对于具有生殖潜力的患者，使用时仍需谨慎，并进行个体化风险评估。
【儿童使用】伏索利肽主要用于侏儒症儿童，其安全性和有效性已在5岁及以上患者中得到确立，同时部分数据支持4.4个月至5岁以下患者使用。用药应严格遵循医生指导，定期监测生长发育情况。
【老年人使用】关于老年人使用伏索利肽的安全性和有效性，目前临床数据较少，故老年人用药风险与益处尚未明确(说明书中尚未明确)。
【肾功能损害】对于肾功能正常(eGFR≥60mL/min/1.73m²)的患者，无需调整剂量；对于肾功能受损(eGFR<60mL/min/1.73m²)的患者，不推荐使用伏索利肽。
禁忌症
伏索利肽说明书中未列明任何禁忌症。
药物相互作用
体外研究显示，治疗浓度的伏索利肽不会抑制或诱导细胞色素P450酶，也不太可能抑制人类药物摄取或外排转运体(如OAT1、OAT3、OCT1、OCT2、OATP1B1、OATP1B3、MATE1、MATE2-K、BCRP、P-gp、BSEP)，预计不会影响这些转运体的底物药物。目前尚未开展伏索利肽的体内药物相互作用临床研究。
药物过量
尚不明确。
药代动力学
吸收：皮下给药后15分钟达峰浓度（Tₘₐₓ），生物利用度未明确。
分布：表观分布容积约2880-3020mL/kg。
代谢：经肽酶降解为小分子片段，无活性代谢产物。
排泄：半衰期21-28分钟，表观清除率79.4-104mL/min/kg。
贮存方法
伏索利肽冻干粉及配套预充稀释用注射器应储存在2℃至8℃的冰箱内，严禁冷冻；亦可在室温(20℃至25℃)下保存最长90天，但一旦置于室温，则不得返回冰箱。
配制后药液在室温下保存时间不得超过3小时，超过时限须弃用。
研发企业
美国BioMarin(美国拜玛林)
