贝罗司他胶囊（berotralstat）的治疗效果
在关键的3期APeX-2试验中，Berotralstat（150mg，每日1次）可显著减少患者24周内HAE发作次数，并且持续至第48周。完成48周试验患者的HAE发作频率显著减少，从基线平均2.9次/月，降至平均1次/月。完成另一项长期开放标签APeX-S研究患者HAE发作频率降低至平均0.8次/月。
Berotralstat在两项研究中安全性和耐受性良好，与安慰剂组相比，最常见的不良反应是胃肠道反应。通常在接受治疗早期发生率较高，之后逐渐减少，患者通常都能自行缓解。
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