所有三项研究均显示,接受Exondys 51治疗的患者呼吸功能下降显著减缓,并且在所研究的疾病的所有阶段都是一致的。渐进性肺衰竭需要使用无创和有创通气,这是DMD进展的关键里程碑,会显著影响生活质量。通过增加肌营养不良蛋白的产生,Exondys 51可能保护呼吸肌、减缓肺功能下降,最终对发病率和死亡率产生积极影响。
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