Exondys 51（eteplirsen）的耐药相关
Eteplirsen被设计成与肌营养不良蛋白前mRNA的外显子51结合，导致在具有适合外显子51的基因突变的患者的mRNA加工过程中排除该外显子。外显子跳跃旨在允许产生内部截短的肌营养不良蛋白，其在研究2和研究3中进行评估。
许多患者会问，服用Eteplirsen会产生耐药现象吗？
由于每个患者的体质以及病情进展不同，所以每个患者产生耐药的时间以及表现也不相同，当患者出现耐药现象时，应第一时间向相关医生咨询，更改或更换治疗方案。
更多关于Eteplirsen的耐药，请咨询医伴旅
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药品别称
Exondys 51，eteplirsen
适应人群
存在DMD基因的突变可接受外显子51跳跃的Duchenne型肌营养不良症(DMD)成人患者。
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