治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的特效药大盘点 五款你了解几款？

杜氏肌肉营养不良症是具有遗传性的肌肉萎缩症，是透过性连锁式隐性遗传型态传播的，患者多为男性，该疾病会导致患者纤维无力、萎缩。少部分病人会影响心脏以及智力。目前尚无治愈方法，通过药物可以有效控制症状，改善患者生活质量。那么治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的常用药物有哪几款？你了解几款？

治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的5款特效药

1 Exondys 51（Eteplirsen）

Exondys 51反作为义寡核苷酸，用于治疗Duchenne型肌营养不良症（DMD）患者。

临床试验中，服用Exondys 51的患者，通过增加肌营养不良蛋白的产生，可能保护呼吸肌、减缓肺功能下降，最终对发病率和死亡率产生积极影响。

2、Translarna（Ataluren）阿塔鲁伦

Translarna用于治疗五岁以上，可以行走的杜氏肌营养不良（nmDMD）儿童患者。

Translarna是唯一获批治疗杜氏肌营养不良症的根本病因药物，可以有效维持肌肉功能，缓解疾病进展。

3、Vyondys 53（Golodirsen）

Vyondys 53适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者。

在一项临床研究中，患者使用Vyondys 53进行长达48周的治疗，有效的提高了抗肌萎缩蛋白的平均水平。

4、Viltepso（Viltolarsen）

Viltepso用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症（DMD）治疗。

在针对4~18岁杜氏肌营养不良症患者研究中，使用Viltepso治疗，患者抗肌萎缩蛋白水平增长十倍，恢复到正常水平。

5、Amondys 45 （Casimersen）

适用于患有确诊的DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。

在一项对照实验中，发现适用Amondys 45组与安慰剂组相比，抗肌萎缩蛋白水平提高水平明显。