伏立诺他的治疗效果

研究一

在一项开放标签、单臂、多中心、非随机研究(NCT00091559)中，74例晚期CTCL病患者接受了唑仑扎治疗，剂量为400 mg，每日一次。主要终点是晚期CTCL病(IIB期及以后)患者口服ZOLINZA治疗皮肤病的应答率，这些患者在两种全身治疗中或之后患有进行性、持续性或复发性疾病。纳入的患者应接受过贝沙罗汀治疗，对贝沙罗汀不耐受或不是贝沙罗汀候选药物。由研究者使用改良的严重程度加权评估工具(SWAT)对皮肤病的程度进行定量评估。研究者使用患者手掌作为“标尺”，分别测量了12个身体区域内斑块、斑块和肿瘤的总体表面积(%TBSA)受累百分比。将每种病变类型的总%TBSA乘以严重程度加权因子(1 =斑块，2 =斑块，4 =肿瘤)，并求和以得出SWAT评分。疗效以完全临床缓解(CCR)或部分缓解(PR)衡量，其中完全临床缓解(CCR)定义为无疾病证据，部分缓解(PR)定义为SWAT皮肤评估评分较基线下降≥50%。CCR和PR都必须至少维持4周。

次要疗效终点包括应答持续时间、进展时间和客观应答时间。

该人群接受过三种既往治疗的中位值(范围1至12)。

在所有接受ZOLINZA治疗的患者中，总体客观有效率为29.7% (22/74，95% CI[19.7-41.5%])。在IIB期和更高CTCL期患者中，总体客观应答率为29.5%(18/61)。一名IIB·CTCL期患者实现了CCR。总体人群以及IIB期和CTCL期以上患者的中位应答时间分别为55天和56天(范围为28-171天)。然而，在极少数情况下，患者需要长达6个月的时间才能对ZOLINZA产生客观反应。

研究二

在一项非盲、非随机研究中，评估了ZOLINZA，以确定对至少一种治疗方案难治或不耐受的CTCL病患者的应答率。在本研究中，33名患者被分配到3个队列中的一个:队列1，400 mg，每日一次；队列2，300 mg，每日两次，3天/周；或队列3，300 mg，每日两次，持续14天，然后休息7天(诱导)。在队列3中，如果未观察到至少部分缓解，则患者服用维持方案200 mg，每日两次。主要疗效终点(客观反应)采用7点医师全球评估(PGA)量表进行测量。研究者根据总体临床印象评估总体疾病相对于基线的改善或恶化。还评估了指数和非指数皮肤病变以及皮肤肿瘤、淋巴结和所有其他疾病表现，并将其纳入总体临床印象。CCR要求100%清除所有发现，PR要求疾病发现至少改善50%。

中位年龄为67.0岁(范围为26.0至82.0岁)。55%的患者为男性，45%的患者为女性。15%的患者为IA、IB或IIA·CTCL期，85%的患者为IIB、III、IVA或IVB·CTCL期。既往系统治疗的中位次数为4次(范围为0.0至11.0)。

在接受治疗的所有患者中，总体客观应答率为24.2% (8/33)，IIB期或更高分期疾病患者为25% (7/28)，塞扎里综合征患者为36.4% (4/11)。队列1、队列2和队列3的总体应答率分别为30.8%、9.1%和33.3%。300 mg每日两次方案的毒性高于400 mg每日一次方案，且没有额外的临床益处。未观察到CCR。

在对研究治疗有反应的8名患者中，中位反应时间为83.5天(范围为25-153天)。中位应答持续时间为106天(范围为66-136天)。中位进展时间为211.5天(范围为94-255天)。