伏索利肽(VOXZOGO)的治疗效果
伏索利肽的疗效在一项为期52周的随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验中得到了验证。
伏索利肽在治疗软骨发育不全儿童患者中显示出显著的疗效，能够显著提高年化生长速度和身高标准差评分。尽管存在一些注射部位反应和血压下降等不良反应，但其总体安全性良好。
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参考资料： FDA说明书，FDA更新于2024年11月4日，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=214938
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