




Tazemetostat代表了一种全新的治疗方法,特别是针对不适合根治性手术的晚期或转移性上皮样肉瘤患者,这是肉瘤首款被批准的表观遗传药物。
在一项纳入了62名上皮样肉瘤患者的2期试验中,所有的患者都是晚期转移性或局部晚期的患者,这些患者通过基因检测后证实存在INI1基因丢失。患者每天两次口服tazemetostat800 mg,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。结果显示:总客观缓解率(ORR)为15%,其中1.6%的患者完全缓解,部分缓解率为13%。有67%的患者即使肿瘤没有明显缩小,病情也没有再继续恶化,持续响应超过半年甚至更长。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年08月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=211723