
Olezarsen、Tryngolza
适用于成年(≥18岁)家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)患者,降低甘油三酯(TG)水平,以及成年重度高甘油三酯血症(sHTG,...[ 详情 ]
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Tryngolza(Olezarsen)适用于成人患者,作为饮食控制的辅助治疗。
用于降低经基因诊断确诊的FCS成人患者的空腹甘油三酯(TG)水平。
FCS为罕见的常染色体隐性遗传病,患者因脂蛋白脂酶通路严重缺陷导致乳糜微粒持续蓄积,TG常显著升高(通常>880mg/dL),Tryngolza可通过抑制apoC-III合成改善脂质清除。
用于降低空腹TG≥500mg/dL的sHTG成人患者的TG水平,同时降低急性胰腺炎的发病风险。
sHTG患者多合并糖尿病、代谢综合征或遗传性脂代谢异常,胰腺炎风险随TG升高而急剧增加,Tryngolza的获益在基线TG≥880mg/dL且有胰腺炎病史的高危亚组中尤为显著。
以上适应症均要求患者在用药期间坚持规范的医学营养治疗(低脂饮食),FCS患者每日脂肪摄入量需控制在20克以内,sHTG患者亦需优化饮食结构。Tryngolza不可替代饮食管理,而是作为重要补充。
参考资料: FDA说明书获批于2026年6月24日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=218614