奥马索龙(Omaveloxolone)作为Nrf2通路激活剂，针对遗传性神经退行性疾病弗里德赖希共济失调开展临床应用，适用范围有明确年龄与疾病限定。

目标疾病

用于弗里德赖希共济失调，该疾病属于遗传性、进行性加重的神经退行性病变，会损害患者协调、运动功能，常合并心肌病变。本药作用机制为激活Nrf2氧化应激通路，确切治病分子靶点尚未完全阐明。

适用年龄人群

仅限16周岁及以上青少年以及成人。16周岁以下未成年人，暂无充分临床试验证据支撑安全有效性，不推荐开展药物干预。临床研究全部入组受试者均为16‑40岁区间患者。

使用前提

奥马索龙属于处方治疗药物，不可用于其他类型共济失调；用药前需要完成肝功能、BNP、血脂全套基线筛查，排除用药高风险因素后方可启动治疗。不可作为单纯对症支持替代方案。

奥马索龙仅针对满足年龄条件的弗里德赖希共济失调人群，必须经由专科医师综合评估后使用，不可自行判断启动药物干预。