奥格西韦奥（商品名：Ogsiveo）是由美国SpringWorks公司研发的全球首款针对进展性硬纤维瘤（韧带样纤维瘤病）的靶向药物。作为γ分泌酶抑制剂，它通过阻断Notch信号通路抑制肿瘤生长，适用于无法手术或肿瘤持续进展的成年患者。奥格西韦奥适应症奥格西韦奥适用于需要接受全身治疗、病情处于进展期的成人韧带样纤维瘤病（硬纤维瘤）患者。奥格西韦奥用法用量1、推荐剂量奥格西韦奥推荐剂量为150mg，口服，每日两次，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。每次150mg剂量可由3片50mg片剂或1片150mg片剂组成。奥格西韦奥可与食物同服或空腹服用。指导患者整片吞服，服药前不得掰开、压碎或咀嚼。若患者发生呕吐或漏服一剂，应按预定时间服用下一剂，无需补服。2、不良反应的剂量调整针对部分重度不良反应的推荐剂量调整见表1。对于其他重度不良反应、危及生命的不良反应，或持续无法耐受的2级不良反应，暂停用药直至恢复至≤1级或基线水平。在权衡潜在获益与不良反应复发可能性后，可以100mg、每日两次的剂量重新开始。若减量后再次出现重度或危及生命的不良反应，永久停药。奥格西韦奥不良反应最常见（＞15%）的不良反应为：腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。最常见的实验室异常（≥15%）为：血磷降低、尿糖升高、尿蛋白升高、天冬氨酸氨基转移酶（AST）升高、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高和血钾降低。奥格西韦奥禁忌症尚不明确。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。奥格西韦奥注意事项1、腹泻奥格西韦奥治疗可能发生腹泻，部分病例较严重。在DeFi研究中，奥格西韦奥治疗患者腹泻发生率为84%，其中3级事件占16%。首次腹泻事件的中位发生时间为9天（范围：2～434天）。需监测患者并使用止泻药处理，按建议调整剂量。2、卵巢毒性奥格西韦奥可能损害女性生殖功能与生育力，影响取决于治疗时长、治疗时性腺功能状态等。奥格西韦奥对生育力的长期影响尚不明确。开始治疗前，应告知患者卵巢毒性风险。监测患者月经周期变化及雌激素缺乏症状（潮热、盗汗、阴道干涩等）。3、肝毒性在DeFi研究中，奥格西韦奥治疗患者ALT、AST升高发生率分别为30%、33%；3级ALT/AST升高（＞5×ULN）发生率分别为6%、2.9%。定期监测肝功能，并按建议调整剂量。4、非黑色素瘤皮肤癌奥格西韦奥治疗患者可能发生新发非黑色素瘤皮肤癌。在DeFi研究中，皮肤鳞状细胞癌、基底细胞癌发生率分别为2.9%、1.4%。治疗前及治疗期间常规进行皮肤科评估。5、电解质异常奥格西韦奥可导致电解质异常。在DeFi研究中，包括低磷血症（65%）、低钾血症（22%）；20%患者血磷＜2mg/dL，1.4%患者出现3级低钾血症。定期监测血磷、血钾，必要时补充，并按建议调整剂量。6、胚胎‑胎儿毒性基于动物研究结果及作用机制，孕妇使用奥格西韦奥可造成胎儿伤害。妊娠大鼠器官形成期口服奥格西韦奥，在母体暴露量低于临床推荐剂量（150mg、每日两次）暴露量时，即出现胚胎‑胎儿毒性与死亡。告知孕妇对胎儿的潜在风险。建议育龄期女性及男性伴侣在治疗期间及末次给药后1周内采取有效避孕措施。奥格西韦奥特殊人群用药1、妊娠期用药基于动物实验及作用机制，奥格西韦奥用于孕妇可造成胎儿损害或妊娠丢失。妊娠大鼠器官形成期口服奥格西韦奥，在母体暴露量低于临床150mg每日两次剂量时，即出现胚胎‑胎儿毒性与死亡。尚无孕妇使用数据。应告知孕妇本品对胎儿的潜在风险。2、哺乳期用药尚无奥格西韦奥或其代谢产物是否经人乳分泌、对母乳喂养婴儿及乳汁产量影响的数据。由于可能对母乳喂养婴儿造成严重不良反应，建议女性在奥格西韦奥治疗期间及末次给药后1周内不要母乳喂养。3、育龄期女性与男性奥格西韦奥可造成胎儿损害。妊娠检测育龄期女性在启动奥格西韦奥治疗前需确认妊娠状态。避孕女性：治疗期间及末次给药后1周内采取有效避孕。男性：有育龄期女性伴侣的男性，治疗期间及末次给药后1周内采取有效避孕。不孕动物实验显示，奥格西韦奥可损害女性与男性生育力，干扰卵泡发育与精子发生，可导致卵巢萎缩。4、儿科用药奥格西韦奥在儿科患者中的安全性与有效性尚未确立。有骨骺尚未闭合的儿科患者使用后出现骨骺疾病（骨骺生长板增宽）的报告。5、老年用药DeFi研究中，接受奥格西韦奥治疗的患者中仅3例（4%）≥65岁，无≥75岁患者。纳入老年患者数量不足，无法判定老年患者与年轻成人反应是否存在差异。奥格西韦奥药物相互作用1、其他药物对奥格西韦奥的影响强效或中效CYP3A抑制剂临床影响：奥格西韦奥为CYP3A底物。强效或中效CYP3A抑制剂会增加奥格西韦奥暴露量，可能升高奥格西韦奥不良反应风险。预防或管理：避免奥格西韦奥与强效/中效CYP3A抑制剂合用，包括西柚制品、苦橙、杨桃。强效或中效CYP3A诱导剂临床影响：强效或中效CYP3A诱导剂会降低奥格西韦奥血药暴露量，可能降低奥格西韦奥疗效。预防或管理：避免合用。胃酸中和/抑酸药物临床影响：奥格西韦奥在pH≥6时溶解度低，抑酸药可能降低其血药暴露量，导致疗效下降。预防或管理：避免与质子泵抑制剂（PPI）、H2受体拮抗剂合用。若必须合用抗酸剂，需与奥格西韦奥间隔2小时（奥格西韦奥提前2小时或延后2小时）。2、奥格西韦奥对其他药物的影响某些CYP3A底物临床影响：奥格西韦奥会增加CYP3A底物发严重不良反应格西韦奥会降低。奥格西韦奥药物过量由于奥格西韦奥蛋白结合率高，预计无法通过透析清除。

奥格西韦奥(Ogsiveo)在发挥疗效的同时也会引起一系列不良反应。奥格西韦奥(Ogsiveo)的副作用1、常见副作用(1)、消化系统：腹泻、恶心、口腔炎、腹痛。(2)、皮肤及其附属器：皮疹、脱发。(3)、生殖系统：卵巢毒性。(4)、全身性反应：疲劳。(5)、其他：头痛、咳嗽、上呼吸道感染、呼吸困难。(6)、实验室检查异常：包括血磷降低、尿糖升高、尿蛋白升高、转氨酶升高、血钾降低。2、严重副作用(1)、重度腹泻：约16%的患者发生3级腹泻，持续3天以上且经最大程度对症治疗仍未缓解者，需暂停用药。(2)、卵巢毒性：奥格西韦奥可导致月经周期改变、雌激素缺乏症状，可能影响生育能力。(3)、肝毒性：3级ALT或AST升高（>5倍正常上限），需定期监测肝功能。(4)、非黑色素瘤皮肤癌：包括皮肤鳞状细胞癌和基底细胞癌，治疗期间应定期进行皮肤科检查。(5)、电解质紊乱：血磷<2mg/dL者占20%，3级低血钾发生率为1.4%。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。奥格西韦奥(Ogsiveo)副作用缓解方法1、腹泻管理遵医嘱进行对症治疗，保持充分饮水，预防脱水。若持续≥3天且用药后未改善，应告知医生，可能需将剂量减至100mg每日两次。2、肝酶升高处理2级升高（3-5倍正常上限）：暂停用药，待恢复至<3倍或基线水平后，以100mg每日两次重启。3级及以上（≥5倍）：永久停药。3、低磷血症与低钾血症持续≥3天且补充治疗效果不佳时，暂停用药。恢复至≤1级或基线后，以100mg每日两次重启。4、皮疹与口腔炎可采取剂量中断或减量（减至100mg每日两次），必要时给予对症支持治疗。5、卵巢毒性治疗前告知有生育潜力女性潜在风险，治疗期间监测月经周期变化及雌激素缺乏症状。奥格西韦奥(Ogsiveo)的药代动力学1、吸收生物利用度19%，达峰时间1.5小时，食物对吸收无显著影响。2、分布蛋白结合率99.6%，表观分布容积1430L。3、代谢主要经CYP3A4代谢(85%)。4、排泄粪便(38%)、尿液(17%)、呼气(9.7%)，半衰期约23小时。

奥格西韦奥(Ogsiveo)用药期间需注意卵巢毒性、肝毒性、电解质异常等。奥格西韦奥(Ogsiveo)用药前注意事项1、确认适应症与禁忌奥格西韦奥仅适用于需要全身治疗的成人进展性硬纤维瘤患者。目前无明确禁忌症，但使用前需评估患者是否符合适应症要求。2、妊娠状态核查对于有生育能力的女性，用药前必须进行妊娠检测，确认未怀孕后方可开始治疗。3、基础健康状况评估用药前应完成肝功能、肾功能、电解质基线检测，并进行皮肤科检查，以排除潜在的非黑色素瘤皮肤癌风险。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。奥格西韦奥(Ogsiveo)用药期间注意事项1、严格执行给药方式每日两次，每次150毫克，可随餐或空腹服用。片剂需整片吞服，不可掰开、压碎或咀嚼。2、避免特定合并用药治疗期间应避免使用质子泵抑制剂和H2受体拮抗剂，以免因胃酸减少导致药物溶解度下降、吸收减少。3、密切监测不良反应需定期监测肝功能（ALT、AST）、血磷、血钾及尿常规，出现以下情况需及时处理：(1)、腹泻：持续3天以上且抗腹泻药无效时，需暂停用药并考虑减量。(2)、卵巢毒性：有生育能力的女性可能出现月经周期改变、潮热、夜汗等症状，提示雌激素缺乏。(3)、肝毒性：ALT或AST升高常见，超过正常上限5倍时需永久停药。(4)、皮肤病变：治疗期间应定期进行皮肤检查，注意新发或变化中的皮损。(5)、电解质异常：低磷血症常见（65%），低钾血症亦需关注，必要时补充。奥格西韦奥(Ogsiveo)用药后注意事项1、生育力影响奥格西韦奥可能对女性卵巢功能和男性生育能力，造成可逆或不可逆的影响，如果停药后存在生育需求或月经周期持续异常，应及时咨询专科医生进行评估。2、不可擅自恢复用药若因不良反应减量或停药后需重新治疗，应由医生根据复发风险与临床获益综合判断，不可自行恢复原剂量。

奥格西韦奥(Ogsiveo)是一种口服γ分泌酶抑制剂，于2023年获得美国食品药品监督管理局批准上市，用于需系统治疗的成人进展性硬纤维瘤患者。奥格西韦奥(Ogsiveo)的功效与作用奥格西韦奥适用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者。奥格西韦奥(Ogsiveo)的用法用量1、推荐剂量奥格西韦奥的推荐剂量为150毫克，每日两次口服，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。150毫克剂量可由三片50毫克片剂或一片150毫克片剂组成。药物可与食物同服或空腹服用，但应整片吞服，不可掰开、压碎或咀嚼。2、漏服或呕吐处理若患者漏服或服药后呕吐，应按时服用下一次剂量，不可额外补服。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。奥格西韦奥(Ogsiveo)的不良反应1、常见不良反应在临床试验中，发生率≥15%且较安慰剂组高5%以上的不良反应包括：腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。2、常见实验室异常发生率≥15%的实验室异常包括：磷酸盐降低、尿糖升高、尿蛋白升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、丙氨酸氨基转移酶升高和钾降低。3、严重不良反应约20%的患者发生严重不良反应，最常见为卵巢毒性。因不良反应导致永久停药的比例为20%，主要原因为腹泻、卵巢毒性、肝酶升高。4、需警惕的严重风险奥格西韦奥可能引起严重腹泻、卵巢功能损害、肝毒性、新发非黑色素瘤皮肤癌、电解质紊乱（低磷、低钾）及胚胎-胎儿毒性。奥格西韦奥(Ogsiveo)的禁忌症奥格西韦奥目前无明确禁忌症。

2023年11月27日，SpringWorksTherapeutics,Inc.是一家专注于严重罕见病和癌症的临床阶段生物制药公司，今日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准奥格西韦奥(Ogsiveo)，一种口服γ分泌酶抑制剂，用于治疗需要全身性治疗的进展性硬纤维瘤成人患者。此前，FDA已授予nirogacestat用于治疗硬纤维瘤的突破性疗法认定、快速通道认定和孤儿药认定。SpringWorks首席执行官SaqibIslam表示：“我们的团队很荣幸能为硬纤维瘤患者带来首个获得FDA批准的疗法。这个群体一直在等待一种有效的治疗方法，不仅能缩小他们的肿瘤，还能显著改善疼痛，而疼痛是硬纤维瘤患者报告的最令人衰弱的症状。”“我们对广泛的适应症标签感到满意，该标签涵盖了所有进展期成人患者，并特别提到了疼痛的改善，我们相信奥格西韦奥(Ogsiveo)有潜力成为这些罹患破坏性肿瘤患者的新标准治疗。这对硬纤维瘤群体来说是一个分水岭般的时刻，我们想向参与让奥格西韦奥(Ogsiveo)在美国上市这一历程的患者、家属、研究者和倡导组织致以谢意。”硬纤维瘤是局部侵袭性和浸润性的软组织肿瘤，可导致显著的并发症。此外，当重要结构受到影响时，硬纤维瘤可能危及生命。尽管硬纤维瘤不会转移，但它们通常对现有的标签外全身性治疗无效，且手术切除后的复发率高达77%。硬纤维瘤专家和治疗指南现在建议，对于大多数需要治疗的肿瘤部位，应将全身性治疗作为一线干预手段，而非手术。纽约市纪念斯隆凯特琳癌症中心(MSK)的肉瘤内科肿瘤学家、3期DeFi试验的研究者MrinalM.Gounder医学博士表示：“硬纤维瘤可能对人们的生活产生重大影响，并且由于其侵袭性和高复发率而难以管理。奥格西韦奥(Ogsiveo)是一种高度创新的疗法，其疗效数据显示出有意义的抗肿瘤活性和硬纤维瘤症状的显著改善。”“作为一名主治医生，在DeFi试验中看到奥格西韦奥(Ogsiveo)在主要终点和所有关键次要终点上均取得了统计学显著且具有临床意义的改善，同时具有可控的安全性特征，这令人鼓舞。此次批准对患者而言代表着一项重要的治疗进展。”FDA对奥格西韦奥(Ogsiveo)的批准基于3期DeFi试验的结果，该结果发表在2023年3月9日的《新英格兰医学杂志》上。奥格西韦奥(Ogsiveo)达到了改善无进展生存期(PFS)的主要终点，与安慰剂相比显示出统计学显著的改善，疾病进展风险降低了71%（风险比(HR)=0.29(95%CI:0.15,0.55)；p<0.001）。奥格西韦奥(Ogsiveo)组的中位PFS尚未达到，而安慰剂组为15.1个月。基于RECISTv1.1标准的确认客观缓解率(ORR)在奥格西韦奥(Ogsiveo)组为41%，而安慰剂组为8%（p<0.001）；奥格西韦奥(Ogsiveo)组的完全缓解率为7%，而安慰剂组为0%。奥格西韦奥(Ogsiveo)组的中位首次缓解时间为5.6个月，安慰剂组为11.1个月。无论基线特征（包括性别、肿瘤位置、肿瘤单发或多发、治疗状态、既往治疗、突变状态和家族性腺瘤性息肉病史）如何，PFS和ORR的改善均有利于奥格西韦奥(Ogsiveo)。⁷'⁸奥格西韦奥(Ogsiveo)还显示出在患者报告结局(PRO)方面的早期且持续的改善，包括疼痛(p<0.001)、硬纤维瘤特异性症状(p<0.001)、身体/角色功能(p<0.001)以及整体健康相关生活质量(p≤0.01)。奥格西韦奥(Ogsiveo)表现出可控的安全性和耐受性特征。在接受奥格西韦奥(Ogsiveo)治疗的患者中报告的最常见不良事件（>15%）为腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。请参阅下文的重要安全信息，包括与腹泻、卵巢毒性、肝毒性、非黑色素瘤皮肤癌、电解质异常和胚胎-胎儿毒性相关的警告与注意事项。硬纤维瘤研究基金会名誉执行董事兼联合创始人JeanneWhiting表示：“今天是硬纤维瘤群体非凡的一天。此次批准是患者群体、学术界和生物制药行业之间通力合作的结晶，他们以坚韧和执着共同推动有前景的科学进展。”“我们期望，既然现在已有获批的有效治疗方法，患者及其家人将受益于对硬纤维瘤认识的提高、更快的诊断以及更好的治疗结果。”关于奥格西韦奥(Ogsiveo)奥格西韦奥(Ogsiveo)是一种口服、选择性、小分子γ分泌酶抑制剂，在美国被批准用于治疗需要全身性治疗的进展性硬纤维瘤成人患者。奥格西韦奥(Ogsiveo)未获准在美国用于任何其他适应症，也未获任何其他卫生当局批准在任何其他司法管辖区用于任何适应症。SpringWorks还在评估nirogacestat作为卵巢颗粒细胞瘤患者的潜在治疗方法，并作为多项B细胞成熟因子(BCMA)联合治疗方案的一部分，用于多发性骨髓瘤患者，这些合作是与业界和学术界的领导者共同进行的。重要安全信息警告与注意事项腹泻：84%接受奥格西韦奥(Ogsiveo)治疗的患者发生腹泻。16%的患者发生3级事件。监测患者并使用止泻药物进行管理。按建议调整剂量。卵巢毒性：接受奥格西韦奥(Ogsiveo)治疗的患者可能会损害女性生殖功能和生育能力。对生育能力的影响可能取决于治疗持续时间、治疗时性腺功能状态等因素。对生育能力的长期影响尚未确定。在开始治疗前，告知患者卵巢毒性的潜在风险。监测患者月经周期规律性的变化或雌激素缺乏症状的出现，包括潮热、盗汗和阴道干燥。肝毒性：分别有30%和33%的患者出现ALT或AST升高。分别有6%和2.9%的患者出现3级ALT或AST升高（>5×ULN）。定期监测肝功能检查，并按建议调整剂量。非黑色素瘤皮肤癌：分别有2.9%和1.4%的患者出现新的皮肤鳞状细胞癌和基底细胞癌。在开始奥格西韦奥(Ogsiveo)治疗前和治疗期间定期进行皮肤科评估。电解质异常：在接受奥格西韦奥(Ogsiveo)治疗的患者中发生磷酸盐降低（65%）和钾降低（22%）。20%的患者出现磷酸盐<2mg/dL。1.4%的患者出现3级钾降低。定期监测磷酸盐和钾水平，并根据需要进行补充。按建议调整剂量。胚胎-胎儿毒性：在器官形成期对大鼠口服给予nirogacestat，在母体暴露量低于推荐剂量150mg每日两次的人体暴露量时，导致了胚胎-胎儿毒性。告知孕妇对胎儿的潜在风险。告知有生育能力的女性和男性，在奥格西韦奥(Ogsiveo)治疗期间及最后一次给药后1周内使用有效的避孕措施。不良反应最常见（≥15%）的不良反应为腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。发生在≥2%患者中的严重不良反应为卵巢毒性（4%）。最常见的实验室检查异常（≥15%）为磷酸盐降低、尿糖升高、尿蛋白升高、AST升高、ALT升高和钾降低。药物相互作用CYP3A抑制剂和诱导剂：避免与强效或中效CYP3A抑制剂（包括葡萄柚制品、塞维利亚柑橘和杨桃）以及强效或中效CYP3A诱导剂同时使用。胃酸减少剂：避免与质子泵抑制剂和H2受体拮抗剂同时使用。如果无法避免同时使用，奥格西韦奥(Ogsiveo)可与抗酸药错开时间服用（例如，在抗酸药使用前2小时或后2小时服用奥格西韦奥(Ogsiveo)）。在治疗前和治疗期间，请查阅完整的处方信息以了解重要的药物相互作用。关于硬纤维瘤硬纤维瘤（有时被称为侵袭性纤维瘤病或硬纤维样纤维瘤病）是罕见的、侵袭性的、局部浸润性软组织肿瘤，可能很严重、使人衰弱，并且在罕见情况下（当重要结构受到影响时）可能危及生命。硬纤维瘤最常在20至44岁的患者中被诊断，女性患病率是男性的两到三倍。据估计，美国每年有1,000至1,650例新诊断病例。尽管硬纤维瘤不会转移，但手术切除后的复发率高达77%。硬纤维瘤专家和治疗指南现在建议，对于大多数需要治疗的肿瘤部位，应将全身性治疗作为一线干预手段，而非手术。

除了预期效果外，奥格西韦奥(Ogsiveo)还可能引起一些副作用，尽管并非所有这些副作用都会发生，但如果发生，可能需要医疗处理。奥格西韦奥(Ogsiveo)副作用奥格西韦奥最常见的药物不良反应（发生率≥15%）：腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染、呼吸困难。面向医疗保健专业人员的副作用管理1、一般不良事件在15%或以上的患者中发生的最常见反应/实验室检查异常包括：腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染、呼吸困难、磷酸盐降低、尿糖升高、尿蛋白升高、天冬氨酸氨基转移酶（AST）升高、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高和钾降低。2、皮肤科(1)、非常常见（发生率在10%或以上）：皮疹（68%）、脱发（19%）。(1)、发生率未报告：化脓性汗腺炎、毛囊炎。3、内分泌科(1)、非常常见（发生率在10%或以上）：卵巢毒性（75%）。(2)、卵巢毒性包括卵巢功能衰竭、早绝经、闭经和绝经。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。4、胃肠道非常常见（发生率在10%或以上）：腹泻（84%）、恶心（54%）、口腔炎（39%）、腹痛（22%）。5、肝脏非常常见（发生率在10%或以上）：天冬氨酸氨基转移酶（AST）升高（33%）、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高（30%）。6、代谢非常常见（发生率在10%或以上）：磷酸盐降低（65%）、钾降低（22%）。7、肿瘤科发生率未报告：非黑色素瘤皮肤癌。8、其他(1)、非常常见（发生率在10%或以上）：疲劳（54%）。(2)、发生率未报告：流感样疾病。9、肾脏非常常见（发生率在10%或以上）：尿糖升高（51%）、尿蛋白升高（40%）。10、呼吸系统(1)、非常常见（发生率在10%或以上）：咳嗽（20%）、上呼吸道感染（17%）、呼吸困难（16%）。(2)、发生率未报告：鼻出血。11、神经系统非常常见（发生率在10%或以上）：头痛（30%）。

奥格西韦奥(Ogsiveo)需整片吞服，不可掰开、碾碎或咀嚼，可与食物同服或空腹服用。奥格西韦奥(Ogsiveo)的用法用量1、推荐剂量奥格西韦奥的推荐剂量为150mg，每日两次口服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。2、服药方式指导患者整片吞服奥格西韦奥片剂，不要在吞咽前掰开、压碎或咀嚼。奥格西韦奥可与食物同服或不同服。3、呕吐或漏服处理如果患者呕吐或漏服一剂，应指导患者在预定时间服用下一剂。奥格西韦奥(Ogsiveo)的针对不良反应的剂量调整1、腹泻对于尽管采取了最大限度的药物治疗，但仍持续≥3天的3级或4级腹泻，应暂停使用奥格西韦奥，直至腹泻缓解至≤1级或基线水平，然后以100mg每日两次的剂量重新开始用药。2、ALT或AST升高对于2级（≥3至5倍正常上限）ALT或AST升高，应暂停使用奥格西韦奥，直至ALT、AST或两者均恢复至<3倍正常上限或基线水平，然后以100mg每日两次的剂量重新开始用药。对于3级或4级（>5倍正常上限）ALT或AST升高，应永久停药。3、低磷血症对于尽管采取了最大限度的替代疗法，但仍持续≥3天的3级或4级低磷血症，应暂停使用奥格西韦奥，直至缓解至≤1级或基线水平，然后以100mg每日两次的剂量重新开始用药。4、低钾血症对于尽管采取了最大限度的替代疗法，但仍出现的3级或4级低钾血症，应暂停使用奥格西韦奥，直至缓解至≤1级或基线水平，然后以100mg每日两次的剂量重新开始用药。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。奥格西韦奥(Ogsiveo)的特殊人群用药1、妊娠基于动物研究结果及其作用机制，奥格西韦奥在给孕妇服用时可能导致胎儿损害或妊娠失败。在大鼠器官形成期间口服给予奥格西韦奥，在母体暴露量低于推荐剂量150mg每日两次的人体暴露量时，即导致了胚胎-胎儿毒性和胚胎-胎儿死亡。目前尚无关于孕妇使用奥格西韦奥的数据。应告知孕妇对胎儿的潜在风险。2、哺乳期尚无关于奥格西韦奥或其代谢物在人乳中的存在、或对母乳喂养婴儿的影响、或对产奶量的影响的数据。由于母乳喂养婴儿可能发生严重不良反应，建议女性在奥格西韦奥治疗期间和末次给药后1周内不要哺乳。3、有生育能力的女性和男性奥格西韦奥在给孕妇服用时可能导致胎儿损害。妊娠检测在开始奥格西韦奥治疗前，应验证有生育能力女性的妊娠状态。避孕女性：建议有生育能力的女性在奥格西韦奥治疗期间和末次给药后1周内使用有效的避孕措施。男性：建议有生育能力女性伴侣的男性在奥格西韦奥治疗期间和末次给药后1周内使用有效的避孕措施。不孕不育根据动物研究结果，奥格西韦奥可能损害女性和男性的生育能力。非临床研究表明，奥格西韦奥可干扰卵泡发生和精子发生，导致的变化包括卵巢萎缩。4、儿童用药奥格西韦奥在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。在接受奥格西韦奥治疗的骨骺未闭合的儿科患者中，有骨骺疾病（表现为骨骺生长板增宽）的报告。5、老年用药在DeFi研究中，接受奥格西韦奥治疗的患者总数中，有3名（4%）患者年龄在65岁及以上，没有患者年龄在75岁及以上。奥格西韦奥的临床研究未包含足够数量的65岁及以上患者，无法确定他们的反应是否与年轻成年患者不同。

奥格西韦奥(Ogsiveo)于2023年11月27日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗需系统性治疗的成人进展性硬纤维瘤。奥格西韦奥(Ogsiveo)是什么药奥格西韦奥是一种口服、选择性的γ-分泌酶抑制剂，可用于治疗需要全身性治疗的进展性硬纤维瘤成人患者。硬纤维瘤是一种罕见的侵袭性软组织肿瘤。有时也被称为侵袭性纤维瘤病或硬纤维样纤维瘤病，这类软组织肿瘤可能很严重，使人衰弱，在极少数情况下甚至危及生命。奥格西韦奥(Ogsiveo)的作用机制奥格西韦奥(Ogsiveo)通过抑制γ-分泌酶发挥作用，γ-分泌酶是一种能够切割多种跨膜蛋白复合物（包括Notch）的酶，而Notch被认为在激活促进硬纤维瘤生长的通路中发挥作用。奥格西韦奥(Ogsiveo)如何用药1、剂量推荐剂量为150mg口服，每日两次。如果出现副作用，医疗保健提供者可能会更改剂量、暂时停止或永久停止治疗。2、服药方式可与食物同服或空腹服用。整片吞服，请勿掰开、压碎或咀嚼药片。如果服用抗酸药，请在服用抗酸药前2小时或后2小时服用奥格西韦奥。3、漏服一剂会怎样如果漏服一剂或在服用一剂奥格西韦奥后呕吐，请在常规时间服用下一剂。请勿一次服用两剂以弥补漏服的剂量。4、服用奥格西韦奥期间应避免什么在奥格西韦奥治疗期间，避免食用或饮用葡萄柚制品、塞维利亚柑橘和杨桃。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。奥格西韦奥(Ogsiveo)的注意事项1、腹泻很常见，在临床试验中发生于84%的患者；其中16%的患者报告了3级事件（严重腹泻）。首次出现腹泻的中位时间为9天（范围：2至434天）。如果您出现任何腹泻症状，请告知您的医疗保健提供者。您可能需要使用止泻药治疗，如果腹泻严重，可能需要调整您的用药剂量。2、奥格西韦奥可能影响女性生育能力和月经周期。如果您发现月经周期有任何变化，或出现雌激素缺乏症状（如潮热、盗汗和阴道干燥），请告知您的医生。3、奥格西韦可能导致肝毒性，在临床试验中，接受奥格西韦奥治疗的患者中，有30%和33%出现了丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）升高，部分患者的升高幅度达到正常值上限的5倍。您的医生会定期监测您的肝功能指标，并根据建议调整您的剂量。4、接受奥格西韦奥治疗的患者可能出现新的非黑色素瘤皮肤癌；试验报告显示，皮肤鳞状细胞癌的发生率为2.9%，基底细胞癌的发生率为1.4%。在开始治疗前和整个治疗期间应定期进行皮肤癌检查。5、接受奥格西韦奥治疗的患者可能出现电解质异常，例如磷酸盐和钾水平降低。您的医疗保健提供者会定期监测您的磷酸盐和钾水平，并根据需要进行补充和调整剂量。6、奥格西韦奥在孕妇中使用会对胎儿造成伤害，有生育能力的女性和男性在治疗期间及治疗后一周内必须使用有效的避孕措施。7、服用前告知医生是否存在以下情况：患有肝病。脱水或有电解质问题。有皮肤癌病史。已怀孕或计划怀孕。奥格西韦奥(Ogsiveo)的副作用1、严重副作用(1)、腹泻：腹泻在治疗期间很常见，有时可能很严重。您的医疗保健提供者可能会建议您多喝水，或嘱咐您服用止泻药。如果您腹泻持续数天，且服用止泻药后未见好转，请立即告知您的医疗保健提供者。(2)、卵巢问题：有生育能力的女性在治疗期间可能出现卵巢问题和月经周期改变。奥格西韦奥可能影响生育能力，进而影响您怀孕的能力。如果您有任何月经周期改变或出现潮热、盗汗、阴道干燥等情况，请告知您的医疗保健提供者。(3)、肝脏问题：奥格西韦奥可能导致肝酶升高。您的医疗保健提供者会在您开始治疗前及治疗期间通过血液检查监测您的肝功能。(4)、新的非黑色素瘤皮肤癌：如果您有患皮肤癌的风险，您的医疗保健提供者会在奥格西韦奥治疗前和治疗期间为您进行皮肤检查。如果您有任何新的或变化的皮肤病变，请告知您的医疗保健提供者。(5)、电解质（盐分）问题：您的医疗保健提供者会在治疗期间通过血液检查监测您的磷酸盐和钾水平，必要时可能会给您药物以治疗低磷酸盐或低钾。如果您出现任何肌肉疼痛或无力，请告知您的医疗保健提供者。2、最常见副作用腹泻、卵巢问题、皮疹、恶心、疲劳、口腔溃疡（口腔炎）、头痛、腹部（胃部）疼痛、咳嗽、脱发（秃发症）、上呼吸道感染和呼吸急促（呼吸困难）。在15%或更多患者中发生的最常见实验室检查异常包括：磷酸盐降低、尿糖升高、尿蛋白升高、AST升高、ALT升高和钾降低。奥格西韦奥(Ogsiveo)的特殊人群用药1、有生育能力的女性医疗保健提供者会在患者开始治疗前进行妊娠测试，在治疗期间及最后一次给药后1周内应使用有效的避孕措施。请与医疗保健提供者讨论适合的避孕方法。如果意外怀孕，请停止服用奥格西韦奥并立即告知医疗保健提供者。伴侣有生育能力的男性在服用奥格西韦奥治疗期间，及最后一次给药后1周内应使用有效的避孕措施。2、哺乳目前尚不清楚奥格西韦奥是否会进入母乳，在治疗期间及最后一次给药后1周内请勿哺乳。奥格西韦奥(Ogsiveo)的药物相互作用告知医疗保健提供者您正在服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素以及草药补充剂。应避免：强效或中效CYP3A抑制剂，例如葡萄柚汁、红霉素、酮康唑、克拉霉素和维拉帕米。强效或中效CYP3A诱导剂，例如糖皮质激素、利福平、卡马西平、苯巴比妥和苯妥英。质子泵抑制剂（PPI）和H2受体拮抗剂。如果不确定自己是否正在服用上述某种药物，请咨询医疗保健提供者。如果服用抗酸药，请在服用抗酸药前2小时或后2小时服用奥格西韦奥。奥格西韦奥(Ogsiveo)储存在室温68°F至77°F（20°C至25°C）之间储存，置于儿童接触不到的地方。奥格西韦奥(Ogsiveo)的成分活性成分：nirogacestat。非活性成分：一水乳糖、硬脂酸镁、微晶纤维素、A型淀粉乙醇酸钠。薄膜包衣成分：FD&C黄色6号/日落黄FCF铝色淀、甘油单辛癸酸酯1型/单双甘油酯、氧化铁黄、聚乙二醇（PEG）聚乙烯醇接枝共聚物、部分水解的聚乙烯醇、滑石粉、二氧化钛。

奥格西韦奥(Ogsiveo)由美国生物制药公司SpringWorks研发，是一款靶向γ分泌酶的小分子抑制剂，用于治疗需系统性治疗的成人进展性硬纤维瘤。奥格西韦奥(Ogsiveo)的适应症奥格西韦奥适用于需要全身治疗的、疾病出现进展的硬纤维瘤成年患者。奥格西韦奥(Ogsiveo)的用法用量1、推荐剂量奥格西韦奥的推荐剂量为150mg，每日两次口服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。奥格西韦奥的每剂150mg剂量由三片50mg片剂或一片150mg片剂组成。奥格西韦奥可与食物同服或不同服。指导患者整片吞服奥格西韦奥片剂，不要在吞咽前掰开、压碎或咀嚼。2、呕吐或漏服处理如果患者呕吐或漏服一剂，应指导患者在预定时间服用下一剂。3、针对不良反应的剂量调整针对选定的严重不良反应，奥格西韦奥的推荐剂量调整总结如下。对于其他严重不良反应、危及生命的不良反应或持续不可耐受的2级不良事件，应暂停用药，直至不良反应缓解至≤1级或基线水平。仅在考虑潜在获益和不良反应复发的可能性后，以100mg每日两次的剂量重新开始用药。如果在减量后再次尝试用药时出现严重或危及生命的不良反应复发，则永久停用奥格西韦奥。(1)、腹泻：对于尽管采取了最大限度的药物治疗，但仍持续≥3天的3级或4级腹泻，应暂停使用奥格西韦奥，直至腹泻缓解至≤1级或基线水平，然后以100mg每日两次的剂量重新开始用药。(2)、ALT或AST升高：对于2级（≥3至5倍正常上限）ALT或AST升高，应暂停使用奥格西韦奥，直至ALT、AST或两者均恢复至<3倍正常上限或基线水平，然后以100mg每日两次的剂量重新开始用药。对于3级或4级（>5倍正常上限）ALT或AST升高，应永久停药。(3)、低磷血症：对于尽管采取了最大限度的替代疗法，但仍持续≥3天的3级或4级低磷血症，应暂停使用奥格西韦奥，直至缓解至≤1级或基线水平，然后以100mg每日两次的剂量重新开始用药。(4)、低钾血症：对于尽管采取了最大限度的替代疗法，但仍出现的3级或4级低钾血症，应暂停使用奥格西韦奥，直至缓解至≤1级或基线水平，然后以100mg每日两次的剂量重新开始用药。4、剂型和规格(1)、50mg片剂为圆形、橙色、薄膜包衣片，一面刻有“50”字样。每片50mg片剂含50mg奥格西韦奥。(2)、100mg片剂为圆形、浅橙色、薄膜包衣片，一面刻有“100”字样。每片100mg片剂含100mg奥格西韦奥。(3)、150mg片剂为椭圆形、橙黄色、薄膜包衣片，一面刻有“150”字样。每片150mg片剂含150mg奥格西韦奥。奥格西韦奥(Ogsiveo)的禁忌症无。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。奥格西韦奥(Ogsiveo)的注意事项1、腹泻接受奥格西韦奥治疗的患者可能发生腹泻，有时可能很严重。在DeFi研究中，接受奥格西韦奥治疗的患者中，84%发生腹泻，其中16%的患者发生3级事件。接受奥格西韦奥治疗的患者首次发生腹泻事件的中位时间为9天（范围：2至434天）。应监测患者，并使用止泻药物进行管理。按建议调整剂量。2、卵巢毒性接受奥格西韦奥治疗的患者，其女性生殖功能和生育能力可能受损。对生育能力的影响可能取决于多种因素，包括治疗持续时间和治疗时的性腺功能状态。奥格西韦奥对生育能力的长期影响尚未确定。在开始奥格西韦奥治疗前，应告知患者卵巢毒性的潜在风险。监测患者月经周期规律性的变化或雌激素缺乏症状（包括潮热、盗汗和阴道干燥）的出现。3、肝毒性在DeFi研究中，接受奥格西韦奥的患者中，分别有30%和33%出现ALT或AST升高。分别有6%和2.9%的患者出现3级ALT或AST升高（>5倍正常上限）。应定期监测肝功能检查，并按建议调整剂量。4、非黑色素瘤皮肤癌接受奥格西韦奥治疗的患者可能发生新的非黑色素瘤皮肤癌。在DeFi研究中，分别有2.9%和1.4%的患者发生皮肤鳞状细胞癌和基底细胞癌。应在开始奥格西韦奥治疗前和治疗期间定期进行皮肤科评估。5、电解质异常接受奥格西韦奥治疗的患者可能发生电解质异常。在DeFi研究中，这些异常包括磷酸盐降低（65%）和钾降低（22%）。20%接受奥格西韦奥的患者出现磷酸盐<2mg/dL。1.4%的患者出现3级钾降低。应定期监测磷酸盐和钾水平，并根据需要补充。按建议调整剂量。6、胚胎-胎儿毒性根据动物研究结果及其作用机制，奥格西韦奥在给孕妇服用时可能对胎儿造成伤害。在器官形成期间对大鼠口服给予奥格西韦奥，在母体暴露量低于推荐剂量150mg每日两次的人体暴露量时，即导致了胚胎-胎儿毒性和死亡。应告知孕妇对胎儿的潜在风险。建议有生育能力的女性和男性在奥格西韦奥治疗期间和末次给药后1周内使用有效的避孕措施。奥格西韦奥(Ogsiveo)的不良反应因不良反应而永久停用奥格西韦奥的患者占20%。导致≥2%的患者永久停用奥格西韦奥的不良反应为腹泻、卵巢毒性、ALT升高和AST升高。因不良反应而中断奥格西韦奥给药的患者占51%。在≥2%的患者中需要中断给药的不良反应包括腹泻、皮疹、口腔炎、低磷血症、疲劳、毛囊炎、恶心和卵巢毒性。因不良反应而减少奥格西韦奥剂量的患者占42%。在≥2%的患者中需要减少剂量的不良反应包括腹泻、皮疹、口腔炎、低磷血症、毛囊炎、化脓性汗腺炎和卵巢毒性。在接受奥格西韦奥治疗的患者中，最常见的不良反应（发生率≥15%且与安慰剂组相差≥5%）为腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。总结了DeFi研究中发生的不良反应。不良反应包括多个相关复合术语。卵巢毒性的研究者评估包括卵巢功能衰竭、过早绝经、闭经和绝经。计算百分比时，分母为各治疗组中有生育能力的女性人数（奥格西韦奥组N=36，安慰剂组N=37）。在DeFi研究中，接受奥格西韦奥治疗的患者中发生率<15%的临床相关不良反应包括非黑色素瘤皮肤癌、鼻衄、化脓性汗腺炎、毛囊炎和流感样疾病。奥格西韦奥(Ogsiveo)的药物相互作用1、其他药物对奥格西韦奥的影响(1)、强效或中效CYP3A抑制剂：奥格西韦奥是CYP3A的底物。强效或中效CYP3A抑制剂会增加奥格西韦奥的暴露量，这可能会增加奥格西韦奥不良反应的风险。应避免奥格西韦奥与强效或中效CYP3A抑制剂（包括葡萄柚制品、塞维利亚橙子和杨桃）同时使用。(2)、强效或中效CYP3A诱导剂：奥格西韦奥是CYP3A的底物。强效或中效CYP3A诱导剂会降低奥格西韦奥的血清暴露量，这可能会降低奥格西韦奥的有效性。应避免奥格西韦奥与强效或中效CYP3A诱导剂同时使用。(3)、胃酸减少剂：奥格西韦奥在pH≥6时溶解度较差。胃酸减少剂可能会降低奥格西韦奥的血清暴露量，这可能会降低奥格西韦奥的有效性。应避免与质子泵抑制剂和H2受体拮抗剂同时使用。如果无法避免同时使用，奥格西韦奥可与抗酸剂错开时间服用（例如，在抗酸剂使用前2小时或使用后2小时服用奥格西韦奥）。2、奥格西韦奥对其他药物的影响(1)、某些CYP3A底物：奥格西韦奥会增加CYP3A底物的暴露量，这可能会增加与这些底物相关的不良反应风险。应避免与那些浓度微小变化即可能导致严重不良反应的CYP3A底物同时使用。(2)、某些CYP2C19底物：奥格西韦奥会降低CYP2C19底物的暴露量，这可能会降低这些底物的疗效。除非CYP2C19底物的处方信息中另有建议，否则应避免与奥格西韦奥同时使用，因为CYP2C19底物浓度降低可能导致其疗效显著下降。奥格西韦奥(Ogsiveo)的特殊人群用药1、妊娠基于动物研究结果及其作用机制，奥格西韦奥在给孕妇服用时可能导致胎儿损害或妊娠失败。在大鼠器官形成期间口服给予奥格西韦奥，在母体暴露量低于推荐剂量150mg每日两次的人体暴露量时，即导致了胚胎-胎儿毒性和胚胎-胎儿死亡。目前尚无关于孕妇使用奥格西韦奥的数据。应告知孕妇对胎儿的潜在风险。2、哺乳期尚无关于奥格西韦奥或其代谢物在人乳中的存在、或对母乳喂养婴儿的影响、或对产奶量的影响的数据。由于母乳喂养婴儿可能发生严重不良反应，建议女性在奥格西韦奥治疗期间和末次给药后1周内不要哺乳。3、有生育能力的女性和男性奥格西韦奥在给孕妇服用时可能导致胎儿损害。妊娠检测在开始奥格西韦奥治疗前，应验证有生育能力女性的妊娠状态。避孕女性：建议有生育能力的女性在奥格西韦奥治疗期间和末次给药后1周内使用有效的避孕措施。男性：建议有生育能力女性伴侣的男性在奥格西韦奥治疗期间和末次给药后1周内使用有效的避孕措施。不孕不育根据动物研究结果，奥格西韦奥可能损害女性和男性的生育能力。非临床研究表明，奥格西韦奥可干扰卵泡发生和精子发生，导致的变化包括卵巢萎缩。4、儿童用药奥格西韦奥在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。在接受奥格西韦奥治疗的骨骺未闭合的儿科患者中，有骨骺疾病（表现为骨骺生长板增宽）的报告。5、老年用药在DeFi研究中，接受奥格西韦奥治疗的患者总数中，有3名（4%）患者年龄在65岁及以上，没有患者年龄在75岁及以上。奥格西韦奥的临床研究未包含足够数量的65岁及以上患者，无法确定他们的反应是否与年轻成年患者不同。奥格西韦奥(Ogsiveo)的的作用机制奥格西韦奥是一种γ分泌酶抑制剂，可阻断Notch受体的蛋白水解活化。当失调时，Notch可激活有助于肿瘤生长的通路。奥格西韦奥(Ogsiveo)的的药代动力学1、吸收达到Cmax的中位时间（最小值，最大值）为1.5(0.5,6.5)小时。绝对生物利用度为19%。食物效应（剂量归一化的几何均值比）：Cmax为93%，AUC为114%。2、分布血清蛋白结合率为99.6%。蛋白结合：人血清白蛋白为94.6%，α-1酸性糖蛋白为97.9%。表观分布容积均值为1430(65)L。3、消除表观系统清除率均值为45(58)L/hr。终末消除半衰期均值为23(37)hr。4、代谢主要途径是通过CYP3A4进行N-脱烷基化（85%）。次要途径包括通过CYP3A4、2C19、2C9和2D6代谢。5、排泄粪便中排泄38%，尿液中排泄17%（<1%为原型），呼出气中排泄9.7%。奥格西韦奥(Ogsiveo)的特定人群药代动力学基于年龄（18至80岁）、性别、种族（亚裔、黑人或非裔美国人、白人）或轻度或中度肾功能损害（eGFR≥41mL/min/1.73m²），未观察到奥格西韦奥药代动力学存在临床显著差异。肝功能损害的影响：与肝功能正常的受试者相比，中度肝功能损害（根据Child-PughB级或NCI-ODWGC组标准界定）的受试者中，平均AUC增加高达16%，平均Cmax降低高达39%。尚无足够数据描述严重肝功能损害患者中奥格西韦奥的药代动力学特征。奥格西韦奥(Ogsiveo)储存储存于20°C-25°C，允许在15°C-30°C之间波动，参见USP控制室温。温馨提示1、告知患者奥格西韦奥可能导致腹泻，可能很严重，如果出现持续性腹泻且对支持性治疗无反应，应联系其医疗保健提供者。2、告知有生育能力的女性，奥格西韦奥可能导致卵巢毒性并损害生育能力，且这些影响可能在停用奥格西韦奥后持续存在。建议患者如果出现卵巢毒性症状（包括潮热或月经不规律），应告知其医疗保健提供者。3、告知患者奥格西韦奥可能导致ALT或AST升高，其医疗保健提供者应定期监测肝转氨酶水平。4、告知患者奥格西韦奥可能导致新的非黑色素瘤皮肤癌，他们将被监测这些情况，如果皮肤上出现任何新的或变化的病变，应联系其医疗保健提供者。

奥格西韦奥是美国SpringWorks Therapeutics公司研发的一款靶向治疗药物，于2023年5月获批上市。该药物主要用于治疗进行性硬纤维瘤，为成年患者提供了新的治疗选择。本文将围绕奥格西韦奥的适应症、功效与作用以及禁忌症展开详细说明，帮助患者和医疗专业人员全面了解这一创新药物。奥格西韦奥的适应症奥格西韦奥具有明确的治疗范围，主要针对特定类型的肿瘤疾病，了解其适应症是合理用药的基础。主要适应症奥格西韦奥被批准用于需要全身治疗的进行性硬纤维瘤成年患者。硬纤维瘤是一种罕见的软组织肿瘤，虽然通常不会移，但可能对周围组织造成压迫和破坏。适用人群该药物适用于18岁及以上成年患者，特别是那些肿瘤持续进展或无法通过手术完全切除的病例。儿童患者的使用尚未获得批准。明确适应症有助于医生为患者制定精准的治疗方案，避免药物滥用。奥格西韦奥(药品图来自网络，仅供参考)奥格西韦奥的功效与作用奥格西韦奥通过独特的药理机制发挥治疗作用，为患者带来临床获益。作用机制作为γ-分泌酶抑制剂，奥格西韦奥通过阻断Notch信号通路发挥作用。这一通路在硬纤维瘤的发生发展中起关键作用，抑制该通路可有效控制肿瘤生长。临床效果临床试验数据显示，奥格西韦奥能显著延缓疾病进展，部分患者实现肿瘤缩小。患者的生活质量指标如疼痛程度和日常活动能力均有明显改善。奥格西韦奥的创新机制为硬纤维瘤治疗开辟了新途径。奥格西韦奥的禁忌症患者应明确禁忌症，特殊人群需特别注意用药风险。绝对禁忌症孕妇绝对禁止使用奥格西韦奥，因其具有明确的胚胎-胎儿毒性，可能导致胎儿畸形或流产，哺乳期妇女也应避免使用。相对禁忌症严重肝功能不全患者需谨慎使用，可能需要调整剂量，有生育需求的患者应在用药期间采取严格避孕措施。严格掌握禁忌症可最大限度降低用药风险。奥格西韦奥尚未中国上市，没有进入中国医保，市面上目前没有仿制药。患者需要通过其他渠道获取药物，比如海外购药、医疗服务机构等。

奥格西韦奥是一种针对进行性硬纤维瘤的靶向药物，由美国SpringWorks Therapeutics公司研发。该药物于2023年5月在美国上市，目前尚未在中国获批。本文将从用药指南、药代动力学以及特殊人群用药三个方面，详细介绍奥格西韦奥的使用方法和注意事项，帮助患者和医疗专业人员更好地了解这一药物。奥格西韦奥的用药指南奥格西韦奥的正确使用对药物发挥效果至关重要，患者需严格遵循医嘱用药。用法用量奥格西韦奥的推荐剂量为150mg，每日口服两次。药物需整片吞服，不可压碎或咀嚼。若漏服一剂，无需补服，应在下一剂时间正常服药。服药时间药物可在饭前或饭后服用，食物对其吸收影响较小。建议固定服药时间，以维持稳定的血药浓度。剂量调整出现严重不良反应时，需暂停用药直至症状缓解。重新用药时，剂量可能调整为100mg每日两次。若不良反应再次出现，需永久停药。奥格西韦奥(药品图来自网络，仅供参考)奥格西韦奥的药代动力学了解药物的代谢过程有助于预测其疗效和潜在相互作用。吸收与分布奥格西韦奥口服后吸收良好，与血浆蛋白结合率高，能够广泛分布于全身组织和器官。代谢途径药物主要通过肝脏代谢，依赖CYP3A4酶进行氧化和还原反应。代谢产物具有一定生物活性，但其具体作用尚不完全明确。排泄方式目前关于奥格西韦奥排泄途径的研究数据有限，推测可能通过胆汁和尿液排出体外。奥格西韦奥的特殊人群用药不同人群对药物的反应可能存在差异。孕妇及哺乳期妇女孕妇禁用奥格西韦奥，因其可能导致胎儿损伤。哺乳期妇女用药期间应暂停母乳喂养。育龄人群有生育能力的患者需在用药期间及停药后1周内采取有效避孕措施，药物可能对生育功能产生长期影响。老年及儿童患者65岁以上老年患者用药数据有限，需谨慎使用。儿童患者的安全性和有效性尚未确立，不推荐使用。奥格西韦奥为进行性硬纤维瘤患者提供了新的治疗选择，但其使用需严格遵循规范。患者应在医生指导下用药，并定期监测身体状况，及时调整治疗方案。

奥格西韦奥是一款针对进行性硬纤维细胞的全身治疗药物，该药物为美国SpringWorks Therapeutics公司研发，于2023年5月19日成功上市。该药物在2023年5月获批上市，为患者提供了新的治疗选择。与其他药物一样，奥格西韦奥也存在一定的副作用和用药注意事项。本文将详细介绍其副作用、注意事项及疗效，帮助患者和医生更好地了解这一药物。奥格西韦奥的副作用奥格西韦奥在治疗过程中可能引发多种副作用，患者需提前了解并做好应对准备，以下是一些常见和严重的副作用。常见副作用在临床试验中，患者报告了腹泻、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛等症状。这些反应通常为轻度至中度，可通过对症治疗或剂量调整缓解。严重副作用奥格西韦奥可能对卵巢功能、肝脏和皮肤造成影响。部分患者出现卵巢毒性，表现为月经周期紊乱或激素水平异常；肝毒性表现为ALT或AST升高；非黑色素瘤皮肤病变也有报道。严重时需暂停用药或永久停药。患者在使用过程中应定期监测身体指标，及时与医生沟通副作用情况。奥格西韦奥(药品图来自网络，仅供参考)奥格西韦奥的注意事项患者和医生需严格遵守用药注意事项，用药期间注意观察。特殊人群用药孕妇禁用奥格西韦奥，因其可能对胎儿造成伤害。哺乳期妇女需暂停母乳喂养。有生育需求的女性或男性应在用药期间及停药后1周内采取避孕措施。用药监测治疗期间需定期检查肝功能、电解质水平和皮肤状况。若出现腹泻、肝酶升高或皮肤病变，应及时干预并调整剂量。遵循医嘱和定期复查是降低用药风险的关键。奥格西韦奥的疗效奥格西韦奥的疗效已在临床试验中得到验证，为进行性硬纤维瘤患者提供了新的希望。作用机制奥格西韦奥通过靶向抑制nirogacestat发挥作用，干扰肿瘤细胞的生长信号通路，从而减缓或阻止疾病进展。临床数据研究显示，奥格西韦奥能显著缩小肿瘤体积或稳定病情。部分患者实现长期疾病控制，生活质量得到改善。尽管存在副作用，奥格西韦奥的疗效使其成为进行性硬纤维瘤的重要治疗选择。

奥格西韦奥是一种针对进行性硬纤维瘤的靶向药物，虽然其疗效显著，但在使用过程中可能出现多种副作用。了解这些副作用及其缓解方法，对于患者安全用药至关重要。本文将详细介绍奥格西韦奥的常见副作用、缓解措施以及禁忌症，帮助患者和家属更好地应对治疗过程中的挑战。奥格西韦奥的副作用奥格西韦奥在治疗过程中可能引发一系列副作用，这些反应因个体差异而表现不同。患者需密切关注身体变化，及时与医生沟通。常见副作用最常见的副作用包括腹泻、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛等。这些反应通常为轻度至中度，多数患者能够耐受。严重副作用部分患者可能出现卵巢毒性、肝中毒、电解质异常等严重不良反应，这些情况需立即就医，医生会根据症状调整用药方案。长期影响奥格西韦奥可能对生育能力产生长期影响，尤其是女性患者。用药期间需定期监测生殖功能，必要时采取保护措施。奥格西韦奥(药品图来自网络，仅供参考)奥格西韦奥的副作用如何缓解针对奥格西韦奥的副作用，患者可通过多种方法缓解症状，提高生活质量，以下是一些实用的缓解措施。腹泻的管理腹泻是奥格西韦奥的常见副作用，患者可通过调整饮食，避免辛辣、油腻食物，并适当补充水分。若症状严重，医生可能会建议使用止泻药物。皮疹的护理皮疹通常表现为皮肤干燥或瘙痒。患者应保持皮肤清洁，使用温和的护肤品，避免抓挠。若皮疹加重，需及时就医，医生可能会开具外用或口服药物。恶心与疲劳的应对恶心和疲劳可通过少食多餐、保持充足休息来缓解。必要时，医生会开具抗恶心药物，帮助患者减轻不适。奥格西韦奥的禁忌症奥格西韦奥并非适用于所有患者，某些情况下需严格禁用。了解禁忌症有助于避免不必要的风险。孕妇禁用奥格西韦奥对胎儿有潜在危害，孕妇绝对禁止使用。育龄期女性用药期间需采取有效避孕措施。哺乳期妇女慎用目前尚无数据表明奥格西韦奥是否通过乳汁分泌。为安全起见，哺乳期妇女应避免用药或在用药期间暂停哺乳。肝功能异常患者奥格西韦奥主要通过肝脏代谢，肝功能异常患者需谨慎使用。用药前需评估肝功能，必要时调整剂量或更换治疗方案。奥格西韦奥为进行性硬纤维瘤患者提供了新的治疗选择，但其副作用和禁忌症不容忽视。患者需在医生指导下用药，并密切关注身体反应，及时采取缓解措施。

奥格西韦奥是一种针对进行性硬纤维瘤的全身治疗药物，由美国SpringWorks Therapeutics公司研发，于2023年5月19日在美国上市。2025年，该药物的价格因地区和渠道不同而有所差异，但尚未在中国上市，也未纳入医保。本文将从价格、全球上市情况和用药准备三个方面，详细介绍奥格西韦奥的最新信息。2025年奥格西韦奥最新价格是多少钱一盒奥格西韦奥的价格是患者和家属关注的重点。由于该药物尚未在中国上市，国内患者获取的渠道有限，价格可能较高。国际市场价格美国SpringWorks Therapeutics公司研发，截至目前没明确价格，具体价格请咨询专业人士。中国市场的现状奥格西韦奥暂时未在中国获批上市，患者只能通过特殊渠道或海外购药获取。由于运输、关税等因素，实际到手价格可能比国际市场价格更高，具体费用需咨询专业机构。奥格西韦奥的高价与其研发成本和市场需求相关，未来若在中国上市并纳入医保，价格有望降低。奥格西韦奥(药品图来自网络，仅供参考)奥格西韦奥的全球上市情况奥格西韦奥的全球上市情况反映了其在不同地区的可及性。了解这些信息有助于患者规划治疗方案。美国市场奥格西韦奥于2023年5月19日在美国获批上市，成为首个针对进行性硬纤维瘤的全身治疗药物。SpringWorks Therapeutics公司负责其生产和销售，目前在美国市场供应稳定。其他国家和地区欧洲药品管理局（EMA）于2024年批准了奥格西韦奥的上市申请，部分欧洲国家已将其纳入医保。亚洲地区中，日本和韩国也在2024年底完成了审批，但中国尚未批准。全球范围内，奥格西韦奥的上市进度不一，患者需根据所在地区的政策选择治疗方案。奥格西韦奥的用药准备使用奥格西韦奥前，患者需充分了解其用药方法、注意事项及潜在风险。用药方法与剂量奥格西韦奥的推荐剂量为150mg，每日口服两次。片剂需整片吞服，不可压碎或咀嚼。若漏服或呕吐，应在下一剂时间正常服药，无需补服。不良反应管理常见不良反应包括腹泻、皮疹、恶心等。若出现严重副作用，需暂停用药并咨询医生。剂量调整应根据医生指导进行，不可自行更改。用药前，患者应与医生充分沟通，了解药物特性及自身健康状况，制定个性化治疗方案。

奥格西韦奥是一款由美国SpringWorks Therapeutics公司研发的靶向药物，主要用于需要全身治疗的进行性硬纤维细胞成年患者。该药物于2023年5月在美国上市，但目前尚未在中国获批上市，也未纳入中国医保目录。对于国内患者而言，获取奥格西韦奥存在一定难度，可能需要通过特殊渠道或海外购药。本文将围绕奥格西韦奥在国内的购买途径、用药注意事项等方面展开详细说明，帮助患者和家属更好地了解这一药物。奥格西韦奥国内能买到吗奥格西韦奥目前尚未在中国上市，国内正规医院和药店无法直接购买到这款药物。由于未纳入医保目录，患者也无法通过医保报销。对于急需用药的患者来说，了解药物的获取途径尤为重要。国内未上市的原因奥格西韦奥是一款新药，其研发和上市时间较短。中国药品监管部门对新药的审批流程较为严格，通常需要完成国内临床试验并提交相关数据后才能获批。目前，奥格西韦奥尚未完成这一流程，因此国内患者暂时无法通过正规渠道购买。仿制药的现状由于奥格西韦奥的专利保护，目前市面上尚未出现仿制药。患者需警惕虚假宣传，避免购买到假冒或无效产品。未来上市的可能性随着临床数据的积累和审批进度的推进，奥格西韦奥有望在未来几年内在中国上市。患者可关注相关动态，或通过专业医疗机构咨询最新进展。奥格西韦奥(药品图来自网络，仅供参考)奥格西韦奥在哪能买到尽管国内无法直接购买奥格西韦奥，但患者仍可通过一些特殊途径获取药物。以下是几种可能的购买方式。海外购药患者可通过海外医疗机构或药房购买奥格西韦奥，患者需联系具备资质的海外药房，并确保药物来源合法。购药时需提供处方和病历资料，并注意运输和储存条件。临床试验参与部分国内医疗机构可能开展奥格西韦奥的临床试验，患者可通过参与试验获得用药机会。这种方式不仅能够免费使用药物，还能为医学研究贡献力量。专业医疗机构的帮助一些国际医疗机构或跨境医疗平台可能提供奥格西韦奥的购药协助服务，患者可通过这些机构获取药物，同时获得专业的用药指导。奥格西韦奥的用药注意事项奥格西韦奥作为一种靶向药物，其使用需严格遵循医嘱，以下是患者在使用过程中需注意的事项。用法与用量奥格西韦奥的推荐剂量为150mg，每日口服两次。药物需整片吞服，不可压碎或咀嚼。若出现漏服或呕吐，应在下一剂时间正常服药，无需补服。不良反应管理常见不良反应包括腹泻、皮疹、恶心等。若出现严重不良反应，需暂停用药并及时就医。医生会根据情况调整剂量或更换治疗方案。特殊人群用药孕妇、哺乳期妇女及儿童需谨慎使用奥格西韦奥。用药前需充分评估风险，并采取必要的避孕措施。老年患者用药时也需密切监测身体状况。奥格西韦奥为进行性硬纤维瘤患者提供了新的治疗选择，但其在国内的获取仍存在一定限制。患者需通过合法途径购药，并严格遵循用药指导，以最大程度发挥药物疗效。