导读：索尼德吉（Sonidegib）是一种用于治疗基底细胞癌的药物，是一种SMO拮抗剂，能够抑制刺猬信号通路，从而阻止肿瘤细胞的生长和扩散。这篇文章主要讲了索尼德吉的治疗效果、上市情况、购买方式等内容。治疗效果1、抑制肿瘤生长：索尼德吉通过抑制Hedgehog信号通路（一条活跃于基底细胞癌的分子通路）来阻止或减少癌变组织的生长。这一机制直接针对基底细胞癌的生物学特性，从而实现了对肿瘤的抑制作用。2、临床试验结果：在一项国际多中心、随机、双盲2期研究中（BOLT研究），评估了磷酸索尼德吉在不适合局部治疗的局部晚期基底细胞癌或转移性基底细胞癌成人患者中的疗效和安全性。经中心审查委员会评定的数据显示，磷酸索尼德吉200mg剂量组客观缓解率（ORR）为58%，其中完全缓解率（CR）为5%，部分缓解率（PR）为53%。这一结果表明，索尼德吉在相当大比例的患者中实现了肿瘤缩减或消失。3、治疗效果的持久性：在上述研究中，达到缓解的患者中，有大约一半的患者肿瘤缩减持续了6个月或更长。这显示了索尼德吉治疗效果的持久性，为患者提供了长期的生存获益。4、安全性和耐受性：除了显著的治疗效果外，索尼德吉还显示出良好的安全性和耐受性。在临床试验中，大多数患者能够耐受治疗并维持治疗效果。上市情况索尼德吉很早就被美国FDA审批通过，用于基底细胞癌的治疗。在中国，磷酸索立德吉胶囊（奥昔朵）也于2021年7月23日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，用于治疗晚期BCC。这些批准进一步证实了索尼德吉在治疗基底细胞癌方面的有效性和安全性。购买方式1、正规医疗机构和药房：患者可以通过正规医疗机构和药房获取索尼德吉。2、海外医疗服务机构：患者也可以通过国内专业的海外医疗服务机构的帮助获取药物，药品可以直接邮寄到家。3、在线药店：患者也可以通过在线药店购买索尼德吉，但必须确保这些在线药店是经过官方授权的，并且药品来源可靠。4、医院药房：医院药房是购买索尼德吉的常见途径之一，可以提供方便快捷的购买方式。索尼德吉作为一种靶向治疗药物，在治疗基底细胞癌方面显示出了较好的疗效和耐受性。然而，具体的治疗效果可能因个体差异而异，医生会根据患者的具体情况来评估和决定治疗方案。

索尼德吉是一种抗肿瘤药，可以抑制一种称为SMO的跨膜蛋白，可阻止刺猬通路发挥作用。用于治疗手术和放射治疗后或不适合手术或放射治疗的局部晚期复发性基底细胞癌（BCC），索尼德吉疗效显著，在30个月的数据分析中，索尼德吉的缓解持续时间中位数为26.1个月。索尼德吉药物概述Hedgehog抑制剂是晚期基底细胞癌患者有希望的替代疗法。索尼德吉是一种口服平滑(SMO)拮抗剂，适用于治疗手术或放疗后复发的局部晚期基底细胞癌(laBCC)成年患者，或不适合手术或放疗的患者。欧盟委员会也于2015年8月批准了索尼德吉用于相同的适应症。已经进行了多项研究和随机对照试验来评估这种新分子的有效性、安全性和耐受性，该新分子已表现出良好的缓解率（44%）。妊娠或哺乳期妇女禁用索尼吉布，以免引起不良事件，导致发育中胎儿死亡或严重出生缺陷。索尼德吉的药理作用索尼德吉属于一类联苯甲酰胺，是通过体外高通量筛选发现的SMO拮抗剂。索尼德吉是Hedgehog通路的抑制剂。它结合并抑制Smoothened，这是一种参与Hedgehog信号转导的跨膜蛋白，在干细胞维持和组织修复中发挥着关键作用。索尼德吉对于基底细胞癌的效果索尼德吉在II期BOLT临床试验中证明其疗效后，被批准用于治疗晚期基底细胞癌(aBCC)。此后，又完成了更多临床试验来评估索尼德吉在aBCC治疗中的疗效。BOLT研究包括接受索尼德吉治疗的患者的长期随访数据。这是一项多中心、随机、双盲研究，患者每天服用200或800毫克索尼德吉。超过50%的患者在200mg研究组中看到了客观反应，而800mg研究组中的反应较低。在94名患有索尼德吉并对药物有反应的患者中，有18人病情进展或死亡，而一半以上的反应持续了6个月以上。更重要的是，80%的索尼德吉患者表现出并保持了客观缓解。本研究对患者的长期随访表明，200mg索尼德吉比800mg具有更好的治疗效果，并且在治疗索尼德吉方面保持了延长的疗效。研究表明，索尼德吉具有治疗aBCC和其他可能的癌症类型的潜力。有证据表明，索尼德吉与其他药物联合治疗可能更有效。总结索尼德吉是口服给药，患者应在专业医生的指导下用药，如果出现严重的肌肉骨骼不良反应，应在医生的指导下调整索尼吉布的剂量。日常避免长时间暴晒或阳光直射，避免接触过多的X线或紫外线，可多补充维生素，如维生素C等。相关热文推荐：考比替尼联合维莫非尼治疗黑色素瘤的效果好吗？

索尼德吉靶向药治疗期间可能会引起肌肉痉挛、脱发、疲劳、恶心、腹泻、食欲下降、头痛等副作用，患者可通过调整饮食、对症治疗、调整治疗方案等方法缓解不适。索尼德吉靶向药副作用1、肌肉痉挛：索尼德吉治疗期间患者可能会出现肌肉痉挛、手脚抽筋的症状。2、脱发：长期治疗的患者可能会出现脱发症状。3、味觉障碍（味觉异常）：此药还可能影响味觉，导致患者出现味觉障碍。4、疲劳：患者可表现为疲劳、乏力。5、恶心：索尼德吉治疗可能会刺激胃肠道，导致患者出现恶心、呕吐等不适。6、肌肉骨骼疼痛：可表现为关节痛等。7、腹泻：患者使用索尼德吉治疗还可引起腹泻症状。8、体重减轻：表现为体重下降、消瘦。9、食欲不振：索尼德吉治疗可能会影响患者的胃口，引起食欲不振、食欲下降的情况。10、其他副作用：例如肌痛（肌肉疼痛）、腹痛、头痛、瘙痒症等。副作用持续时间由于每个患者对药物的反应不同、体内药物蓄积量不同等，因此并不能确定副作用的持续时间。随着索尼德吉半衰期的衰退，有些患者的副作用会随着治疗逐渐减弱，但有些患者对的副作用比较严重，可能会持续2-3周，甚至停药后才逐渐消失。副作用处理措施1、肌肉和关节疼痛：对于轻至中度疼痛，可以使用布洛芬、萘普生等非处方止痛药缓解。若疼痛严重，应及时咨询医生，通过调整治疗方案或给予更强效的镇痛药物缓解。2、疲劳：建议患者早睡早起，避免熬夜，避免过度劳累，保持充足的睡眠。适当进行轻度体力活动，如散步或瑜伽，但避免过度劳累。3、恶心：餐后服用索尼德吉可能有助于减少恶心感。如果恶心症状严重，建议患者遵医嘱使用抗恶心药物，比如5-HT3受体拮抗剂，避免食用油腻或刺激性食物。4、皮疹：患者应保持皮肤清洁湿润，使用无刺激性的润肤霜或乳液。出现皮疹或瘙痒时，可咨询医生是否使用外用皮质类固醇药膏。5、脱发：一般停药后会逐渐恢复。患者可以考虑使用柔软、舒适的帽子或头巾保护头皮。6、味觉改变：建议改变饮食习惯，尝试不同口味的食物，避免过于辛辣或刺激性食物。多吃水果蔬菜，保持口腔卫生。注意事项1、在动物生殖研究中，当母体暴露量低于人类推荐剂量 200 mg 时，索尼德吉具有胚胎毒性、胎儿毒性和致畸性。2、孕妇服用索尼德吉可能会导致胚胎-胎儿死亡或严重的出生缺陷。3、女性患者在使用索尼德吉治疗期间以及最后一次用药后至少20个月内应采取有效的避孕措施。4、应建议有女性伴侣的男性患者在接受索尼德吉治疗期间以及最后一次给药后至少8个月内使用避孕套，即使在输精管结扎术后也是如此，以避免怀孕女性或有生育潜力的女性潜在的药物暴露。5、应建议患者在服用索尼德吉期间以及最后一次服用索尼德吉后至少 20 个月内不要捐献血液或血液制品，因为他们的血液或血液制品可能会被捐献给具有生殖潜力的女性。6、索尼德吉和其他抑制刺猬通路的药物可能会出现肌肉骨骼不良反应，并伴有血清肌酸激酶（CK）升高。7、在开始使用索尼德吉之前应测量基线血清CK和肌酐水平。8、对于出现肌肉骨骼不良反应且血清CK升高超过正常上限2.5倍的患者，应至少每周测量一次血清肌酐和CK水平，直至临床体征和症状消失。9、面对肌肉骨骼不良反应或血清CK升高，可能需要暂时中断剂量或停药。总结索尼德吉治疗期间应定期复查，家属可积极帮助患者清理伤口，避免继发感染。注意观察皮肤病变部位的状况，如发现溃烂、红肿、疼痛等异常变化，及时就医。相关热文推荐：索尼德吉的药理作用以及对基底细胞癌的效果？

索尼德吉(Sonidegib)的适应证为基底细胞癌，推荐剂量为口服200mg，每日一次，发生不良反应时需要调整药物剂量，在治疗过程中也要注意胚胎-胎儿毒性、肌肉骨骼不良反应、骨骺过早融合等事项。关于索尼德吉(Sonidegib)索尼德吉(sonidegib)是由瑞士诺华公司研发的用于治疗局部晚期基底细胞癌(BCC)药物,于2015年6月30日在瑞士批准上市。同年7月24日美国食品和药品监督管理局(FDA)加速批准了该药物用于经手术或放射治疗后病情复发,以及不适合这两种治疗方案的局部晚期基底细胞癌成人患者。商品名为Odomzo,该药为口服胶囊剂,规格为200mg。索尼德吉(Sonidegib)适应证ODOMZO(sonidegib)适用于手术或放疗后复发的局部晚期基底细胞癌(BCC)成年患者，或不适于手术或放疗的患者。基底细胞癌(BCC)是最常见的皮肤恶性肿瘤。近年来,国外及国内部分发达地区的学者对当地皮肤肿瘤进行研究分析发现,BCC发病率逐年，上升,并且有年轻化趋势，该肿瘤生长缓慢,恶性程度较低,但随着病程进展,病变可呈侵袭性生长，造成局部组织破坏，导致毁容甚至影响组织器官功能,晚期可能发生转移。索尼德吉用法用量1、ODOMZO的推荐剂量为200mg，每日一次，空腹口服，至少在饭前1小时或饭后2小时服用，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。2、在开始给所有患者使用ODOMZO之前，获取血清肌酸激酶(CK)水平和肾功能测试结果。3、如果错过了一剂ODOMZO，则使用下一剂计划剂量继续给药。索尼德吉不良反应剂量调整1、中断ODOMZO的时间（1）严重或不可耐受的肌肉骨骼不良反应。（2）首次出现的血清CK升高在正常值上限的2.5至10倍之间(ULN)。（3）复发性血清CK升高在2.5至5倍ULN之间。在临床体征和症状消失后，恢复每天200mg的ODOMZO2、永久停止ODOMZO（1）血清CK升高超过ULN的2.5倍，肾功能恶化。（2）血清CK升高大于10倍ULN。（3）复发性血清CK升高大于5倍ULN。（4）复发性严重或不可耐受的肌肉骨骼不良反应。索尼德吉的注意事项1、胚胎-胎儿毒性孕妇服用ODOMZO会导致胚胎-胎儿死亡或严重的出生缺陷。在动物生殖研究中，当母体暴露剂量低于推荐的人类剂量200mg时，sonidegib具有胚胎毒性、胎儿毒性和致畸作用。处理措施：（1）女性：在开始ODOMZO治疗之前，验证具有生殖潜力的女性的妊娠状态。告知孕妇对胎儿的潜在风险。建议女性在使用ODOMZO治疗期间以及最后一次给药后至少20个月内使用有效的避孕措施。（2）男性：建议有女性伴侣的男性患者使用避孕套，即使在输精管结扎术后，在使用ODOMZO治疗期间以及在最后一次给药后至少8个月内使用，以避免怀孕女性或具有生殖能力的女性暴露于潜在的药物中。（3）捐血：建议患者在服用ODOMZO期间以及最后一剂ODOMZO后至少20个月内不要献血或血制品，因为他们的血液或血制品可能会输给具有生殖能力的女性。2、肌肉骨骼不良反应ODOMZO和其他抑制hedgehog(Hh)途径的药物会出现肌肉骨骼不良反应，可能伴有血清肌酸激酶(CK)升高。处理措施：（1）在开始使用ODOMZO之前、治疗期间定期以及根据临床指征(例如，如果报告了肌肉症状)，获取基线血清CK和肌酐水平。（2）对于同时出现血清CK升高超过2.5倍ULN的肌肉骨骼不良反应患者，至少每周获取一次血清肌酐和CK水平，直至临床体征和症状消失。（3）根据症状的严重程度，肌肉骨骼不良反应或血清CK升高可能需要暂时中断或停用剂量，告知开始使用ODOMZO治疗的患者肌肉相关不良反应的风险。（4）建议患者及时报告治疗期间出现的任何新的无法解释的肌肉疼痛、压痛或无力，或在停用ODOMZO后持续出现的肌肉疼痛、压痛或无力。3、骨骺过早融合据报道，在暴露于ODOMZO和其他Hh途径抑制剂的儿科患者中，骨骺过早融合。尽管停药，但在接受其他Hh途径抑制剂的儿科患者中，仍有骨骺融合进展的病例报告。ODOMZO不适用于儿科患者。热文推荐：曲美替尼(Mekinist)2023医保报销后多少钱？

索尼德吉治疗基底细胞癌效果明显，可抑制疾病发展、提高客观缓解率，延长患者的无病生存期，延长生存时间。 索尼德吉药物介绍 基底细胞癌(BCC)是最常见的非黑色素瘤皮肤癌。如果不治疗，bcc可能会变得局部侵袭甚至转移。目前可用的治疗方法包括局部破坏、手术和辐射。晚期疾病的全身性治疗方案有限。Hedgehog (Hh)通路在大多数基底细胞癌和其他癌症中异常激活。 Hh通路抑制剂是抑制Hh通路异常激活的靶向药物，smoothened是其靶向成分。索尼德吉(sonidegib,LDE-225)是一种新型的smoothened抑制剂，最近获得了美国食品药品监督管理局的批准，可用于经手术或放射治疗后病情复发，以及不适合这两种治疗方案的局部晚期基底细胞癌成人患者。 治疗效果 根据BOLT的研究结果，Sonidegib可用于局部晚期基底细胞癌的治疗。然而，迄今尚无关于sonidegib的真实世界研究报道。采用观察性、回顾性、单中心研究（PaSoS研究）方法。本研究的主要目的是在真实世界中评估sonidegib治疗局部晚期基底细胞癌的疗效。次要目的包括使用方式、耐受性、肿瘤演变和停药后的管理。纳入接受sonidegib治疗的21例患者。 中位随访时间为18.7个月，中位暴露时间为7.0个月。客观缓解（OR）率为81.0％（17例），其中完全缓解（CR） 6例（29％），疾病控制率为100％。首次肿瘤缓解迅速，中位时间为2.3个月。9例患者在停用sonidegib后接受了手术，没有复发。所有患者均发生至少1次不良事件（AE）。 在这项迄今首次开展的真实世界试验中，sonidegib的疗效和安全性与之前的结果一致。综上所述，真实世界的证据证实了sonidegib作为局部晚期基底细胞癌一线治疗的疗效以及耐受性。 剂量选择 晚期基底细胞癌(BCC)患者的治疗选择非常有限。Sonidegib可选择性抑制Hedgehog通路依赖性肿瘤的生长，可用于治疗不适合手术或放疗的局部晚期BCC患者。BOLT临床试验评估sonidegib治疗晚期或转移性基底细胞癌的疗效/效力。以1∶2的比例将患者随机分组，分别接受每日200mg或800mg口服sonidegib治疗，并根据疾病、组织学亚型和地理区域进行分层。 主要疗效分析显示，200mg组18例患者和800mg组35例患者显示了客观缓解(中央审查委员会)，对应于各自类别的43%。在接受200mg和800mg sonidegib治疗的患者中，分别有93%(39例患者)和80%(74例患者)达到了疾病控制。试验中最常见的不良事件为肌肉痉挛、脱发、味觉障碍、恶心、血肌酸激酶升高和疲劳。相比之下，200mg sonidegib组患者的不良事件少于800mg sonidegib组患者。因此，使用200mg剂量的sonidegib的益处超过了相关风险，可以推断，选择较小强度的剂量是明智的。

皮肤癌是一种恶性肿瘤,基底细胞癌约占非黑色素瘤皮肤癌的80%。美国国家癌症研究所预测,非黑色素瘤皮肤癌的病例数将逐年增加。局部晚期基底细胞皮肤癌虽然尚未扩散至其他部位,但无法用局部治疗手段根治。索尼德吉(Sonidegib)是诺华公司研制的一种通过减少或截断癌症病变生长的刺猬信号通路的抑制剂,该产品于2015年获得美国食品药品管理局( FDA)批准上市,为局部晚期基底细胞癌患者提供了一种新的非侵入性治疗方案。那么，索尼德吉对基地细胞癌的效果如何？ 索尼德吉对基地细胞癌的效果 根据BOLT研究的结果，Sonidegib是一种刺猬途径抑制剂，适用于治疗局部晚期基底细胞癌。然而，迄今为止，还没有关于sonidegib的真实世界研究的报道。 进行了一项观察性、回顾性、单中心研究（PaSoS研究）。主要目的是评估sonidegib在现实世界中治疗局部晚期基底细胞癌的疗效。次要目标包括使用方式、耐受性、肿瘤演变和停药后的管理。 从21年2018月至2021年18月，共纳入了7例接受索尼德吉治疗的患者。中位随访时间为7.0个月，中位暴露时间为81.0个月。客观缓解（OR）率为17.6%（n = 29），包括100例（2%）完全缓解（CR）患者。疾病控制率为3%。首次肿瘤反应迅速，中位时间为43.1个月。14例（67%）患者在停用索尼德吉后接受了手术，未观察到复发。所有患者都经历了至少8次不良事件（AE）。肌肉痉挛是最常见的AE（n = 38; 12%），其次是味觉障碍和脱发。 小结 sonidegib在这项迄今为止的首次真实试验中的疗效和安全性与先前的结果一致。总体而言，真实世界证据证实了索尼德吉作为局部晚期基底细胞癌一线治疗的有效性和耐受性。 相关热文推荐：阿昔替尼靶向药效果怎么样？ https://www.1blv.com/newsDetail/120253.html