索尼德吉对基底细胞癌的效果？

郭药师

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2025-01-21 16:55:12

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索尼德吉治疗基底细胞癌效果明显，可抑制疾病发展、提高客观缓解率，延长患者的无病生存期，延长生存时间。

索尼德吉药物介绍

基底细胞癌(BCC)是最常见的非黑色素瘤皮肤癌。如果不治疗，bcc可能会变得局部侵袭甚至转移。目前可用的治疗方法包括局部破坏、手术和辐射。晚期疾病的全身性治疗方案有限。Hedgehog (Hh)通路在大多数基底细胞癌和其他癌症中异常激活。

Hh通路抑制剂是抑制Hh通路异常激活的靶向药物，smoothened是其靶向成分。索尼德吉(sonidegib,LDE-225)是一种新型的smoothened抑制剂，最近获得了美国食品药品监督管理局的批准，可用于经手术或放射治疗后病情复发，以及不适合这两种治疗方案的局部晚期基底细胞癌成人患者。

治疗效果

根据BOLT的研究结果，Sonidegib可用于局部晚期基底细胞癌的治疗。然而，迄今尚无关于sonidegib的真实世界研究报道。采用观察性、回顾性、单中心研究（PaSoS研究）方法。本研究的主要目的是在真实世界中评估sonidegib治疗局部晚期基底细胞癌的疗效。次要目的包括使用方式、耐受性、肿瘤演变和停药后的管理。纳入接受sonidegib治疗的21例患者。

中位随访时间为18.7个月，中位暴露时间为7.0个月。客观缓解（OR）率为81.0％（17例），其中完全缓解（CR） 6例（29％），疾病控制率为100％。首次肿瘤缓解迅速，中位时间为2.3个月。9例患者在停用sonidegib后接受了手术，没有复发。所有患者均发生至少1次不良事件（AE）。

在这项迄今首次开展的真实世界试验中，sonidegib的疗效和安全性与之前的结果一致。综上所述，真实世界的证据证实了sonidegib作为局部晚期基底细胞癌一线治疗的疗效以及耐受性。

剂量选择

晚期基底细胞癌(BCC)患者的治疗选择非常有限。Sonidegib可选择性抑制Hedgehog通路依赖性肿瘤的生长，可用于治疗不适合手术或放疗的局部晚期BCC患者。BOLT临床试验评估sonidegib治疗晚期或转移性基底细胞癌的疗效/效力。以1∶2的比例将患者随机分组，分别接受每日200mg或800mg口服sonidegib治疗，并根据疾病、组织学亚型和地理区域进行分层。

主要疗效分析显示，200mg组18例患者和800mg组35例患者显示了客观缓解(中央审查委员会)，对应于各自类别的43%。在接受200mg和800mg sonidegib治疗的患者中，分别有93%(39例患者)和80%(74例患者)达到了疾病控制。试验中最常见的不良事件为肌肉痉挛、脱发、味觉障碍、恶心、血肌酸激酶升高和疲劳。相比之下，200mg sonidegib组患者的不良事件少于800mg sonidegib组患者。

因此，使用200mg剂量的sonidegib的益处超过了相关风险，可以推断，选择较小强度的剂量是明智的。