导读：阿西米尼(Asciminib)作为一种激酶抑制剂，展现了对abl-激酶活性的强大抑制能力，为慢性期Ph+ CML患者带来了显著的治疗效果。最近，该药物加速获批，针对那些经过两种或以上酪氨酸激酶抑制剂治疗仍未见效的CML患者，提供了新的治疗选择。同时，阿西米尼也适用于成人T3151突变的Ph+ CML-CP患者，为这类特殊人群带来了治疗希望。作用机制阿西米尼是一种针对ABL/BCR混合基因的ABL基因编码的AKI的抑制剂。它通过结合ABL肉豆蔻酰囊，有效抑制特异性靶向BCR-ABL的 STAMP药物，进而将BCR-ABL锁定为非活性构象。BCR-ABL1融合蛋白能激活ABL蛋白激酶活性，而阿西米尼在体外和动物CML模型中均展现出对野生型BCR-ABL及多种激酶突变体（包括T315I突变）的显著抑制作用。这一特性使得阿西米尼成为治疗慢性髓性白血病（CML）的有力武器。治疗效果Asciminib单药治疗作为一个临床Ⅰ期试验( NCTO2081378)的一部分在对≥2种 TKI耐药/难治或TKI不耐受性的Ph +CML-CL或CML-AP患者中进行了评估。在该试验中,Asciminib对无T315I突变的CML-CP患者的疗效与在ASCEM-BLⅢ期试验(NCTO3106779)中观察到的疗效一致,分别有36%和95%的患者在第12个月前达到或维持主要分子学反应率(MMR) ,54 %和87%的患者达到或维持完全细胞遗传学缓解率(CCyR)。对于国际标准化 BCR-ABL1转录本水平≤1% (BCR-ABL1 5≤1%)的CML-CP患者,Asciminib单药治疗具有良好的疗效(例如在可评估患者中48周MMR达到50%。

Scemblix是一种口服药物，用于治疗某些类型的慢性粒细胞白血病(CML)，它是一种靶向抗癌治疗。Scemblix每天服用一次或两次很方便，但可能会引起轻微的过敏反应，如皮疹、肿胀和喘息。Scemblix药物介绍Scemblix是一种一流的STAMP抑制剂，适用于治疗成年患者的慢性粒细胞白血病（CML）。Scemblix的功效与作用Scemblix是一种口服有效的Abelson非受体酪氨酸激酶/断点簇区域(ABL/BCR)：ABL1酪氨酸激酶抑制剂。Scemblix通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋来抑制BCR:ABL1融合蛋白的ABL1激酶活性。Scemblix是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），它会阻断体内一种称为BCR-ABL酪氨酸激酶的蛋白质，这种蛋白质存在于CML等癌细胞上，而不存在于正常健康细胞上。它导致癌细胞生长和繁殖。通过阻断这种蛋白质，Scemblix可以杀死癌细胞并阻止其扩散。Scemblix的治疗效果Scemblix是一种口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI），用作费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（CML）的三线治疗选择慢性期。2021年10月，美国食品和药物管理局批准阿西米尼(Scemblix)作为第一个通过变构结合专门针对ABL1肉豆蔻酰口袋(STAMP)的TKI，作为慢性期(CP)-CML患者的三线选择。Scemblix由于在第24周达到其主要终点而获得加速批准，这表明使用Scemblix的患者的主要分子缓解率为25.5%，而接受bosutinib的患者的主要分子缓解率为13.2%。此外，使用Scemblix的患者获得了更高的完全细胞遗传学缓解率（40.8%），而使用博舒替尼（bosutinib）的完全细胞遗传学缓解率为24.2%。结论：Scemblix是一种独特的靶向TKI，无论突变状态如何，它为临床医生为CP-CML成人患者提供了额外的三线及后续治疗选择，并为携带T315I突变的患者提供了第二种TKI治疗选择。Scemblix的副作用接受Scemblix治疗的患者中观察到的最常见不良反应和实验室异常如下：1、肌肉骨骼：肌肉骨骼疼痛、肢体疼痛、下颌疼痛、关节痛等。2、感染：上呼吸道感染。3、胃部不适：腹泻、恶心、食欲减退等。4、全身反应：皮疹、疲劳等。5、其他指标：甘油三酯升高、血小板计数减少。副作用处理方式1、皮疹：保持皮肤清洁干燥，避免热水浴和粗糙物质摩擦皮肤，可使用温和无刺激性的皮肤护理产品。必要时使用抗过敏药物、皮肤激素类药膏或者口服药物缓解。2、食欲减退：少食多餐，选择高蛋白、高热量且口感佳的食物，避免油腻和难以消化的食物。3、肌肉骨骼疼痛：可使用布洛芬可用于轻至中度疼痛的缓解，适度的热敷、冷敷或轻度运动可能有助于缓解肌肉骨骼疼痛，但具体方式应在康复医师或物理治疗师指导下进行。总结建议患者在医生的指导下使用Scemblix，并且密切监测不良反应，定期复查，同时，患者应该积极配合医生的各项监测和护理工作，以维护良好的生活质量。相关热文推荐：奥贝胆酸能降低肝脏胆汁酸吗？

阿西米尼治疗白血病的服药注意事项主要包括骨髓抑制、胰腺毒性、高血压、过敏反应、心血管毒性、胚胎-胎儿毒性、药物相互作用、避免哺乳等，其他注意事项可以咨询医生进行明确。阿西米尼适合哪类人群阿西米尼也叫做Scemblix(asciminib)，是一种处方药，用于治疗成人：1、处于慢性期 (CP) 的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病 (Ph+ CML)，之前接受过 2 种或多种酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗2、具有 T315I 突变的 CP 中 Ph+ CML目前尚不清楚阿西米尼对儿童是否安全有效。阿西米尼治疗白血病的服药注意事项1、骨髓抑制：阿西米尼可能导致血小板减少、贫血、中性粒细胞减少，在治疗期间需要定期监测全血细胞计数，并根据医生的指导减少剂量、暂时停用或永久停用阿西米尼。2、胰腺毒性：阿西米尼可引起胰腺炎，用药期间每个月都应评估血清脂肪酶和淀粉酶水平，监测患者胰腺炎症的症状，有胰腺炎病史的患者应更频繁的监测。3、高血压：使用标准抗高血压治疗监测和管理高血压，如果出现3级或更高的高血压，根据高血压的持续情况暂时停用、减少剂量或永久停药。4、过敏反应：包括皮疹、水肿和支气管痉挛，出现过敏反应后应暂时停止、减少剂量，同时进行抗过敏治疗。5、心血管毒性：比如缺血性心脏、动脉血栓形成、栓塞疾病、心力衰竭，用药期间监测有心血管危险因素史的患者的心血管体征和症状。6、胚胎-胎儿毒性：告知具有生殖潜力的女性阿西米尼对胎儿的潜在风险，在开始治疗前，检查具有生殖潜力的雌性的妊娠状态。7、药物相互作用：告知医生你正在使用的所有药物，包括处方药、非处方药、维生素和草药补充剂，因为阿西米尼可能与其他药物发生相互作用。8、避免哺乳：阿西米尼可能对胎儿造成伤害，应避免在服用阿西米尼期间哺乳。阿西米尼治疗白血病的疗效阿西米尼是第一个针对慢性期 Ph+ CML 的治疗方法，在临床试验中与博舒替尼相比，显示出优异的疗效例如缓解率 。在一项针对慢性期Ph+CML既往使用2种或多种TKI治疗无反应或不耐受的患者的临床研究中，24周时使用阿西米尼达到主要分子缓解 (MMR)的患者数量几乎是博舒替尼的两倍。阿西米尼的结果为25%，而博舒替尼的结果为13%，24周时使用阿西米尼达到MMR的患者数量几乎是使用博舒替尼患者的两倍。近40%的患者在96周时达到MMR。在同一临床研究中，先前接受过2种或多种TKI治疗的慢性期Ph+CML患者：使用阿西米尼在近2年（96 周）时达到MMR的患者数量是博舒替尼的两倍多，阿西米尼的结果为38%，而博舒替尼的结果为16%。阿西米尼的用药指南阿西米尼的推荐剂量为80mg-200mg，治疗不同的白血病类型，其服用剂量也不一样。服用阿西米尼前至少2小时和服用后1小时内避免进食。温馨提示：以上用量和给药参考来源于美国FDA药品说明书，用法用量仅供参考，具体需要以医嘱为准。总结每个患者使用阿西米尼的情况可能会有所不同，建议遵循医生提供的具体指导。用药期间注意补充营养，以高蛋白、高热量、易消化的食物为主，避免接触对骨髓造血系统有害的因素，如射线、染发剂、油漆等。相关热文推荐：Isturisa(osilodrostat)的功效与作用及特殊人群用药？

阿西米尼治疗白血病不能用医保报销。阿西米尼截止到2024年2月27日还没有在中国上市，国内的医院药房买不到，也没有纳入医保目录，不能使用医保报销。对于需要使用阿西米尼治疗的患者，可能需要考虑其他支付方式，主要包括以下几方面：1、海外购买：患者或其家属可以前往已经上市的国家和地区（如美国、欧洲等）购买。这通常需要在当地医院看诊，凭借医生处方在正规药房购买。2、线上药店：一些正规的在线药店可能提供阿西米尼的销售服务。购买时，请确保药店具有合法的药品经营许可证，并提供正规的发票和药品说明书。3、海外医疗服务机构：患者可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取阿西米尼。这些机构通常可以提供在线咨询服务，并帮助患者从海外购买药物，然后将药物邮寄到国内。选择这种方式时，应确保机构的正规性和可靠性，以保证药品的真实性和质量。4、海外代购：有些患者可能会选择通过代购的方式从国外购买阿西米尼。然而，这种方式存在一定的风险，包括药品的真实性和合法性问题，因此需要谨慎选择。阿西米尼治疗白血病的效果怎么样阿西米尼是首款特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）的BCR::ABL1抑制剂，已在全球获批用于治疗既往接受过≥2种酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）治疗的费城染色体阳性慢性髓性白血病（CML-CP）成人患者。在 ASCEMBL 中，既往接受过≥2 种 TKIs 治疗的 CML-CP 患者按 2:1 随机分配（根据基线主要细胞遗传学反应 [MCyR] 进行分层）至阿西米尼 40 毫克，每天两次或博舒替尼 500 毫克，每天一次。与之前公布的主要分析结果一致，在中位随访 2.3 年后，阿西米尼继续显示出优于博舒替尼的疗效、安全性和耐受性。更多关于安全性的内容可以点击：阿西米尼（Scemblix）治疗白血病需要注意什么，这篇文章有详细介绍。第96周时的主要分子反应率（MMR）（关键次要终点）为：阿希米尼37.6%，博舒替尼15.8%；调整基线MCyR后，两组间的MMR率差异为21.7%。与博舒替尼相比，阿西米尼发生的≥3级不良事件（AEs）（56.4% vs 68.4%）和导致中断治疗的AEs（7.7% vs 26.3%）更少。与博舒替尼相比，使用阿西米尼的患者中有更高比例的患者仍在接受治疗，并随着时间的推移继续获益，这支持阿西米尼作为既往接受过≥2种TKIs治疗的CML-CP患者的标准治疗方案。阿西米尼用药注意事项1、阿西米尼治疗可导致各种形式的骨髓抑制，包括血小板减少症和中性粒细胞减少症。2、在整个治疗过程中，患者应接受频繁的实验室监测，并且可能需要根据观察到的影响的严重程度调整剂量。3、患者还可能经历胰腺和/或心血管毒性，这两者都需要频繁监测，并且可能需要根据处方信息调整剂量。4、告诉您的医生和药剂师您在服用阿西尼布期间正在服用或计划服用哪些其他处方药和非处方药、维生素、营养补充剂和草药产品。5、服用阿西米尼期间以及最后一次服药后 1 周内不要母乳喂养。相关热文推荐：达拉非尼用后出现了严重的发热反应怎么处理? 参考文献Hochhaus A, Réa D, Boquimpani C, Minami Y, Cortes JE, Hughes TP, Apperley JF, Lomaia E, Voloshin S, Turkina A, Kim DW, Abdo A, Fogliatto LM, le Coutre P, Sasaki K, Kim DDH, Saussele S, Annunziata M, Chaudhri N, Chee L, García-Gutiérrez V, Kapoor S, Allepuz A, Quenet S, Bédoucha V, Mauro MJ. Asciminib vs bosutinib in chronic-phase chronic myeloid leukemia previously treated with at least two tyrosine kinase inhibitors: longer-term follow-up of ASCEMBL. Leukemia. 2023 Mar;37(3):617-626. doi: 10.1038/s41375-023-01829-9. Epub 2023 Jan 30. PMID: 36717654; PMCID: PMC9991909.

阿西米尼一种用于治疗成人费城染色体阳性慢性粒细胞白血病的药物，是一种新型“特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋”（STAMP）BCR-ABL 1抑制剂，由诺华公司开发，用于治疗血液系统恶性肿瘤，包括费城染色体阳性（Ph+）慢性髓性白血病（CML）。阿西米尼药物介绍阿西米尼是一种口服小分子选择性变构抑制剂，靶向BCR-ABL1酪氨酸激酶的肉豆蔻酰口袋，商品名称为Scemblix，英文名称为asciminib。阿西米尼对许多单一催化位点突变（如T315I）有活性，这些突变赋予了对结合BCR-abl1 ATP结合位点的常规酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）的耐药性。2021年10月29日，美国食品药品监督管理局加速批准阿西米尼用于治疗既往接受过两种或多种酪氨酸治疗的慢性期 (CP) 费城染色体阳性慢性粒细胞白血病 (Ph+ CML) 患者激酶抑制剂 (TKI)，并批准阿西米尼用于治疗 T315I 突变CP中Ph+CML成人患者。阿西米尼用法用量对于既往接受过两种或两种以上TKI治疗的CP Ph+CML患者，阿西米尼的推荐剂量为每天一次，每天大约同一时间口服80mg，或每天两次，每次40mg，间隔大约12小时。对于携带T315I突变的CP中Ph+CML患者，推荐的阿西米尼剂量为200mg，每天服用两次，用药间隔大约12小时。阿西米尼副作用阿西米尼最常见的不良反应是肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、上呼吸道感染、皮疹和腹泻。最常见的实验室异常是中性粒细胞计数、甘油三酯增加和血红蛋白减少以及肌酸激酶、血小板计数减少、脂肪酶和淀粉酶增加、丙氨酸转氨酶。治疗效果在ASCEMBL中，既往接受过≥2次TKIs治疗的CML-CP患者以2:1的比例随机（根据基线主要细胞遗传学反应【MCyR】分层）接受阿西米尼40mg每日两次或博舒替尼500mg每日一次治疗。与之前发表的初步分析相符合，经过2.3年的中位随访期，阿西米尼仍表现出比博舒替尼更有效、更安全、更易耐受的优点。第96周的主要分子反应（MMR）率阿西米尼为37.6%，而博舒替尼为15.8%；在对基线MCyR进行调整后，两组之间的MMR率差异为21.7%。与博舒替尼相比，阿西米尼发生的≥3级不良事件（AE）较少和导致治疗中断的AE。与博舒替尼相比，接受阿西米尼治疗的患者比例更高，并随着时间的推移继续获益，这支持阿西米尼作为既往接受≥2次TKIs治疗的CML-CP患者的标准治疗方案。总结阿西米尼是一种酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)，它用于患有T315I突变的癌症或接受至少两种其他酪氨酸激酶抑制剂治疗的癌症的患者。阿西米尼可阻断 BCR::ABL 融合蛋白，这可能有助于阻止癌细胞生长并可能杀死它们。相关热文推荐：曲美替尼联合达拉非尼治疗能维持多久？

阿西米尼(asciminib)截至2024年2月4日还没有在内地上市，因此暂时无法在国内直接买到，但是可通过医院、诊所、线下药房、在线药房、医疗服务机构、参与临床试验、出国、咨询病友、添加病友群等途径进行购买，基本能够买到。阿西米尼的作用机制阿西米尼/Scemblix(asciminib)是第一个也是唯一一个与ABL肉豆蔻酰口袋结合的抑制剂，肉豆蔻酰口袋是激酶结构域的一个独特位点，在非 CML 患者中通常由 ABL1 的肉豆蔻酰化N末端占据。在体外或CML动物模型中进行的研究中，阿西米尼显示出针对野生型 BCR::ABL1和激酶的几种突变形式（包括 T315I 突变）的活性。阿西米尼(asciminib)在哪里可以买到1、医院：可以前往中国台湾的医院就诊，然后再当地医院治疗，并开具阿西米尼的医疗处方，就能够买到阿西米尼。2、诊所：可以前往中国台湾的诊所就诊，然后开具阿西米尼的医疗处方，也能够买到阿西米尼。3、线下药房：可以前往中国台湾的线下药房，咨询他们的药剂师明确是否能够买到阿西米尼，可以多跑几个4、在线药房：可以在互联网上查找一些售卖阿西米尼的在线药房，然后直接下单购买。5、医疗服务机构：在国内有一些医疗服务机构与各个国家药厂合作，能够提供全球找药、购药等医疗服务，而且药物版本和类型比较全面，通常可以买到阿西米尼，可以咨询客服人员了解是否能够买到阿西米尼，以及价格是多少，确定买药后一般是通过邮寄的方式获取药物。6、参与临床试验：有一些国内的大型医院或医疗机构可能正在进行关于阿西米尼的临床试验，可以了解当地医院或医疗机构是否有关于阿西米尼的临床招募。如果符合招募条件，可以参与试验，然后直接获取阿西米尼。7、出国：可以前往美国等国家进行海外就医，可以直接获取阿西米尼，或者是直接在国外的药店中购买阿西米尼，但是出国购药的花费成本比较大，来回路费就是很大的开销。8、咨询病友：可以咨询身边或网上认识的白血病病友，问问他们都是从哪些途径买到阿西米尼的，还能够了解在购买流程。9、添加病友群：在网上添加靠谱的白血病病友群，咨询群里的成员是否购买过阿西米尼，以及如何购买、价格区间等。阿西米尼的价格1、40mg*60片：一盒的参考价格大约在2970元-3500元之间，另外的参考价格大约在88425元-90000元之间。2、20mg*60片：一盒的参考价格大约在88425元-90000元之间。阿西米尼的疗效在一项多中心、随机、主动对照、开放标签研究中，评估阿西米尼与第二代TKI比较剂博舒替尼相比的疗效和安全性。研究显示，经过28个月的中位随访，接受阿西米尼治疗患者的中位治疗持续时间为24个月，接受博舒替尼治疗的患者为7个月。与博舒替尼相比，阿西米尼在第96周时的MMR率增加了一倍多，为38% ，博舒替尼组为6%。几乎所有达到MMR的阿西米尼患者都将其维持超过16个月（97%的概率）。总结建议在购买阿西米尼时，联系当地医疗机构或通过官方渠道获取最新、最准确的信息。相关热文推荐：舒沃替尼在国内哪里能买到？

阿西米尼（asciminib）2024年的价格阿西米尼（asciminib）截止到2024年1月11日还没有在中国大陆地区上市，目前了解到的价格如下：阿西米尼规格40 mg*60片的价格大概是2970元左右一盒，但价格受多种因素影响不固定。阿西米尼（asciminib）的漏服剂量处理每日一次给药方案:如果错过阿西米尼(asciminib)剂量超过约12小时，则跳过该剂量并按计划服用下一剂量。每日两次给药方案:如果错过阿西米尼(asciminib)剂量超过约6小时，则跳过该剂量并按计划服用下一剂量。既往接受过两次或两次以上tki治疗的CP-CML患者的剂量调整：第一次剂量减少，每天一次，每次40毫克；或每天两次，每次20毫克；后续用药：无法耐受40 mg每日一次或20 mg每日两次的患者应永久停用阿西米尼(asciminib)。T315I突变的Ph+ CML-CP患者的剂量调整：第一次剂量减少，每日两次，每次160毫克；后续用药：无法耐受每日两次160 mg的患者应永久停用阿西米尼(asciminib)。阿西米尼（asciminib）的作用疗效阿西米尼（asciminib）是一种激酶抑制剂，可以延长患者的生存期，提高患者的生活质量，通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）有效抑制BCR-ABL1癌蛋白激酶活性，可以用于费城染色体阳性慢性髓性白血病（Ph+CML），慢性期（CP），既往接受过两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂（tki）治疗的患者。阿西米尼（asciminib）的治疗效果在一项1期剂量递增研究（NCT02081378）中，招募了141名慢性期慢性髓性白血病（CML）患者和9名加速期慢性髓性白血病（CML）患者，阿西米尼（asciminib）每天给药一次或两次（剂量为10至200毫克）。中位随访时间为 14 个月。试验结果患者接受了大量预处理；70％的患者（150 例患者中有 105 例）至少接受过三种 TKIs 治疗。阿西米尼（asciminib）的最大耐受剂量尚未达到。在慢性期CML患者中，34例（92％）血液学复发患者获得了完全血液学应答；31例（54％）基线时未获得完全细胞遗传学应答的患者获得了完全细胞遗传学应答。在可以进行评估的患者中，有48％的患者在12个月前获得或维持了主要分子反应，其中包括14例被认为对波那替尼耐药或副作用不可接受的患者中的8例（57％）。基线突变为T315I的5名患者（28％）在12个月时获得或维持了主要分子反应。临床反应是持久的；44 例患者中有 40 例保持了主要分子反应。试验结论阿西米尼（asciminib）对TKIs耐药或副作用不可接受的重度预处理CML患者（包括波纳替尼治疗失败的患者和T315I突变的患者）具有活性。相关热文推荐：布加替尼(布格替尼)服用注意事项是什么? 参考文献Hughes TP, Mauro MJ, Cortes JE, Minami H, Rea D, DeAngelo DJ, Breccia M, Goh YT, Talpaz M, Hochhaus A, le Coutre P, Ottmann O, Heinrich MC, Steegmann JL, Deininger MWN, Janssen JJWM, Mahon FX, Minami Y, Yeung D, Ross DM, Tallman MS, Park JH, Druker BJ, Hynds D, Duan Y, Meille C, Hourcade-Potelleret F, Vanasse KG, Lang F, Kim DW. Asciminib in Chronic Myeloid Leukemia after ABL Kinase Inhibitor Failure. N Engl J Med. 2019 Dec 12;381(24):2315-2326. doi: 10.1056/NEJMoa1902328. PMID: 31826340; PMCID: PMC7724923.

阿西米尼(asciminib)治疗白血病一年费用是36135‬元、90337.5‬元、2151675‬元、1075837.5元、5379187.5元、2689593.75‬元，费用主要与治疗的白血病类型、药物价格有关。截止2023年12月，阿西米尼(asciminib)还没有在中国内地上市，需要自费购买。阿西米尼的剂型和规格1、20mg薄膜包衣片剂：淡黄色，非红色，圆形，双凸，边缘有斜面，薄膜包衣片剂一面上刻有“20”，另一面刻有“Novartis”标志。2、40mg薄膜包衣片剂：紫白色，非红色，圆形，双凸，边缘有斜面，薄膜包衣片剂一面上刻有“40”，另一面刻有“Novartis”标志。用法用量1、Ph+CML(CP)：推荐剂量是80mg，每天一次或40mg，每天服用2次。2、出现T315I突变的CP中Ph+ CML：推荐剂量是200mg，每天服用2次。阿西米尼治疗白血病一年的剂量按照一年365天计算治疗白血病一年的剂量。1、Ph+CML(CP)：80mg*365=29200‬mg。2、出现T315I突变的CP中Ph+ CML：200mg*365=73000‬mg。阿西米尼的价格1、香港版：规格是40mg*60片，参考的零售价大约是2970元，平均一片的价格是49.5‬元。2、原研版：20mg*60片与40mg*60片的参考零售价相同，都是88425元左右一盒，平均一片的价格是1473.75元。阿西米尼治疗白血病一年的费用一、香港版：1、Ph+CML(CP)：一年需要服用730片，也就是12盒多一点，具体到片数的费用是：730*49.5‬=36135‬元，购买药物时需要购买3盒，也就是需要花费：2970*3=8910元。2、出现T315I突变的CP中Ph+ CML：一年需要服用1825‬片，也就是30盒多一点，具体到片数的费用是：1825*49.5‬=90337.5‬元，购买药物时需要购买31盒，也就是需要花费：2970*31=92070‬元。二、原研版：1、Ph+CML(CP)：(1)20mg*60片：一年需要服用1460片，也就是24盒多一点，具体到片数的费用是：1460*1473.75=2151675‬元，购买药物时需要购买25盒，也就是需要花费：25*88425=2210625‬元。(2)40mg*60片：一年需要服用730片，也就是12盒多一点，具体到片数的费用是：730*1473.75=1075837.5元，购买药物时需要购买3盒，也就是需要花费：88425*3=265275‬元。2、出现T315I突变的CP中Ph+ CML：(1)20mg*60片：一年需要服用3650片，也就是接近61盒，具体到片数的费用是：3650*1473.75=5,379,187.5元，购买药物时需要购买61盒，也就是需要花费：88425*61=5393925元。(2)40mg*60片：一年需要服用1825‬片，也就是30盒多一点，具体到片数的费用是：1825*1473.75‬=2689593.75‬元，购买药物时需要购买31盒，也就是需要花费：88425*31=2741175元。购药方式1、可以前往已经上市的地区，比如中国台湾购买，也可出国前往已经上市的国家购买，比如美国、英国、法国等。2、可以通过国内的海外医疗服务机构帮助购买阿西米尼，通过邮寄快递的方式就能够拿到药物。相关热文推荐：阿西米尼(asciminib)用法用量,不良反应剂量调整？

上市信息和适应症2021年10月，美国FDA批准STAMP抑制剂阿西米尼(asciminib)上市，用于治疗慢性髓系白血病（CML）的2种不同适应症。用法用量1、之前接受过两次或多次tki治疗的费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+ CML)，慢性期(CP)阿西米尼的推荐剂量为80mg，每天用药一次，也可以服用40mg，每天服用两次，间隔用药时间是12小时左右。2、T315I突变的Ph+ CML-CP阿西米尼的推荐剂量为为200 mg，每天用药2次，服药时间同样需要间隔12小时左右。阿西米尼需要在空腹状态下服用，至少在服用前2小时和服用后1小时内不可进食。调整用药后的具体剂量1、之前接受过两次或多次tki治疗的费城染色体阳性慢性髓性白血病：第一次减少剂量到40mg，每天用药一次，或20mg，每天用药两次。如果无法耐受40mg每日一次，或20mg每日两次治疗的患者，永久停用阿西米尼。2、T315I突变的Ph+ CML-CP：第一次减少剂量到160mg，每天用药两次。对于无法耐受160mg，每日两次的患者，永久停用阿西米尼。不良反应剂量调整一、血小板减少症或中性粒细胞减少症ANC小于1.0x10^9/L，或PLT小于50x10^9/L：暂时停止用药，直至ANC大于或等于1x10^9/L或PLT大于或等于50x10^9/L。2周内恢复按起始剂量恢复给药，2周后恢复按减少剂量服用阿西米尼。对于复发性严重血小板减少症和/或中性粒细胞减少症，暂停治疗，直至消退至ANC大于或等于1x10^9/L且PLT大于或等于50×10^9/L，然后以减少的剂量恢复。二、无症状淀粉酶或脂肪酶升高暂停用药，直至浓度降至1.5xULN以下。恢复后以减少的剂量使用阿西米尼治疗。如果再次发生，则永久停用阿西米尼。如果无症状淀粉酶或脂肪酶长时间未恢复，需要永久停用阿西米尼，并立即进行检查排除胰腺炎。三、其他不良反应暂停用药，直至恢复至1级或以下，恢复后以减少的剂量开始使用阿西米尼治疗，如果未恢复，需要永久停用阿西米尼。阿西米尼的不良反应1、肌肉骨骼和结缔组织疾病：肌肉骨骼疼痛、关节痛。2、感染性疾病：上呼吸道感染。3、胃肠系统疾病：腹泻、恶心、腹痛、结肠炎。4、神经系统疾病：头痛。5、全身疾病：疲劳、乏力。6、皮肤和皮下组织疾病：皮疹、斑丘疹、痤疮样皮炎、脓疱性皮疹、湿疹、皮炎、皮肤脱落、剥脱性皮炎全身性、药疹、多形性红斑、皮疹红斑。总结阿西米尼(asciminib)需要在有治疗经验的医师指导下进行服用，不可以擅自服用，以免药不对症引起不必要的副作用或者是影响原有病情的治疗。相关热文推荐：百瑞斯明(Besremi)副作用,制备给药,药物相互作用？

阿西米尼(asciminib)商品名为Scemblix，是一种新型STAMP抑制剂，已于2021年10月29日经FDA受限制批准上市，用于治疗既往接受过至少2种TKI治疗的Ph+CML-CP患者或伴有T315I突变的Ph+CML-CP患者。关于阿西米尼(asciminib)阿西米尼(asciminib)是一种口服给药的小分子选择性变构抑制剂，靶向BCR-ABL1酪氨酸激酶的肉豆蔻酰口袋，由诺华制药研发，主要用于费城染色体阳性（Ph+）慢性粒细胞白血病（CML）。临床研究显示，Asciminib对耐药或不耐受其他的BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂的CML患者疗效显著，且耐受性较好。用法用量1、先前接受过两次或多次tki治疗的Ph+CML-CP患者：阿西米尼(asciminib)的建议的剂量是每天1次，每次80毫克，或者每天2次，每次40毫克，大约间隔12个小时。2、T315I突变的Ph+CML-CP患者：阿西米尼(asciminib)的建议每天2次，每次200mg，间隔12小时。推荐剂量的阿西米尼(asciminib)可在不进食的情况下口服。至少在使用阿西米尼(asciminib)之前2个小时和使用阿西米尼(asciminib)一个小时之内不要吃东西。副作用1、常见不良反应：疲劳、恶心、头痛、上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、皮疹和腹泻。2、实验室异常：最常见的实验室检测异常(≥20%)为中性粒细胞计数减少、血小板计数减少、脂肪酶增加、淀粉酶增加、天冬氨酸转氨酶(AST)增加、甘油三酯增加、尿酸增加和淋巴细胞计数减少、血红蛋白减少、肌酸激酶增加、丙氨酸转氨酶(ALT)增加。副作用处理措施1、疲劳：建议患者治疗期间注意休息，保持充足睡眠，避免劳累。2、恶心：患者可在医生的指导下适量服用维生素B₆，可在一定程度上缓解恶心，进食后避免剧烈运动或卧床休息，可静坐片刻。应选择清淡、易消化的食物，如鸡蛋羹等半流质饮食。3、头痛：头痛患者应保证有足够的休息，尤其是年老体弱的患者，应卧床休息。4、上呼吸道感染：对症治疗主要是应用药物镇痛，患者可在患者可在医生的指导下进行对症治疗，例如发热、头痛患者可在医师明确诊断下，服用解热镇痛药缓解症状。5、肌肉骨骼疼痛：建议患者治疗期间避免磕碰，可适当进行运动，必要时可使用镇痛药物缓解。6、皮疹：皮疹患者可使用炉甘石洗剂等药物缓解瘙痒，若皮疹、瘙痒严重，可使用苯海拉明、西替利嗪等药物缓解症状。7、腹泻：腹泻的患者应注意腹部保暖，同时避免进食寒凉食物，避免加重腹泻症状。治疗效果慢性期慢性髓性白血病(CML-CP)患者对≥2种酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)耐药/不耐受，由于疾病生物学和当前疗法的疗效和/或安全性不足，其预后不良的风险很高。阿西米尼(asciminib)是第一个靶向ABL酪氨酸激酶的BCR-ABL1抑制剂，有望解决现有TKIs耐药/耐药问题。在这项3期开放性研究中，既往接受≥2次TKIs治疗的CML-CP患者被随机(2:1)接受阿西米尼(asciminib)40mg每日两次与bosutinib500mg每日一次的治疗。随机化根据基线时的主要细胞遗传学反应(MCyR)状态进行分层。本研究的首要目标是对24周时阿西米尼(asciminib)与bosutinib的主要分子应答（MMR）比率进行对比。共有233名患者被随机分配到asciminib组(n=157)或bosutinib组(n=76)。中位随访时间为14.9个月。第24周时，阿西米尼(asciminib)组的MMR率为25.5%，bosutinib组为13.2%。对基线MCyR进行调整后，治疗组之间的MMR率差异为12.2%。阿西米尼(asciminib)的3级及3级以上的不良事件发生率（50.6%对60.5%）低于博舒替尼。该研究显示阿西米尼(asciminib)的疗效优于bosutinib，且具有良好的安全性。这些结果支持使用阿西米尼(asciminib)作为CML-CP患者的一种新疗法，这些CML-CP患者对≥2次既往TKIs治疗有抵抗/不耐受。相关热文推荐：卡博替尼(Cabozantinib)和赛沃替尼有何区别？

阿西米尼 (Scemblix)适用于白血病患者，根据不同类型的白血病患者，该药的用法用量并不相同，碰到一些不良反应时需要调整阿西尼米的用药剂量。 关于阿西米尼阿西米尼(Scemblix)是诺华公司研发的口服小分子肉豆蔻酰口袋(STAMP)变构抑制剂,2020年3月被欧洲药品管理局(EMA)授予罕见药资格,用于治疗慢性髓系白血病(CML)。 2021年2月阿西米尼被美国食品药品管理局(FDA)授予2个突破性药物资格认定,并于2021年10月29日通过加速审批上市,用于既往接受过2种及以上TKI治疗的慢性期(CP)Ph+CML和携带T315基因突变的Ph+CML CP患者。阿西米尼适应证SCEMBLIX适用于治疗患有以下疾病的成人患者: 1、费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+ CML)，慢性期(CP)，既往接受过两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂(tki)治疗。2、出现T315I突变的CP中Ph+ CML。 阿西米尼用法用量1、先前接受过两次或多次tki治疗的Ph+ CML-CP患者的推荐剂量 SCEMBLIX的推荐剂量为80 mg口服，每日一次，每天服药时间大致相同，或40 mg口服，每日两次，间隔约12小时。推荐剂量的SCEMBLIX可在不进食的情况下口服。至少在服用SCEMBLIX前2小时和服用SCEMBLIX后1小时内避免进食。只要观察到临床获益或直到出现不可接受的毒性，就继续使用SCEMBLIX治疗。2、2T315I突变的Ph+ CML-CP患者的推荐剂量SCEMBLIX的推荐剂量为200 mg，口服，每日两次，间隔约12小时。推荐剂量的SCEMBLIX可在不进食的情况下口服。至少在服用SCEMBLIX前2小时和服用SCEMBLIX后1小时内避免进食。阿西米尼剂量调整1、先前接受过两种或多种tki治疗的Ph+ CML-CP患者的剂量调整为了管理不良反应，按表1所述减少SCEMBLIX剂量。2、T315I突变的Ph+ CML-CP患者的剂量调整：为控制不良反应，按表1所述减少SCEMBLIX剂量。表1：不良反应SCEMBLIX的推荐减量剂量减少 之前接受过两次或多次tki治疗的CP-CML患者的剂量 出现T315I突变的Ph+ CML-CP患者的剂量 第一· 40 mg，每日一次或· 20毫克，每日两次 160毫克，每日两次 后续还原对于无法耐受40 mg每日一次或20 mg每日两次治疗的患者，永久停用SCEMBLIX。对于无法耐受160 mg每日两次的患者，永久停用SCEMBLIX。表2显示了用于管理选定不良反应的建议剂量调整。表2:为管理不良反应而修改SCEMBLIX剂量不良反应 剂量调整血小板减少症和/或中性粒细胞减少症ANC小于1.0 x 109/L和/或PLT小于50 x 109/L扣留SCEMBLIX，直至溶解至ANC大于或等于1 x 109/L和/或PLT大于或等于50 x 109/L。如果解决:·2周内:按起始剂量恢复SCEMBLIX。·2周后:恢复按减少剂量服用SCEMBLIX。对于复发性严重血小板减少症和/或中性粒细胞减少症，暂停SCEMBLIX治疗，直至消退至ANC大于或等于1 x 109/L且PLT大于或等于50×109/L，然后以减少的剂量恢复。无症状淀粉酶和/或脂肪酶升高海拔高度大于2.0 x ULN扣留SCEMBLIX，直至浓度降至1.5 x ULN以下。如果解决:· 以减少的剂量恢复SCEMBLIX。如果事件以减少的剂量再次发生，则永久停用SCEMBLIX。如果未解决:永久停用SCEMBLIX。进行诊断测试以排除胰腺炎。非血液学不良反应31级或以上 暂停SCEMBLIX，直至恢复至1级或以下。如果解决:· 以减少的剂量恢复SCEMBLIX。如果未解决:·永久停用SCEMBLIX。热文推荐：艾伏尼布(Tibsovo)有哪些药物相互作用？

阿西米尼是一种针对BCR-ABL1 ATP结合位点突变的STAMP抑制剂，可有效缓解TKIs对CML的抗性，降低其对TKIs的敏感性，提高疗效，改善患者的预后。阿西米尼治疗白血病效果明显，可以提高患者的生活质量。阿西米尼可用于费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+ CML)，慢性期(CP)，既往接受过两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂(tki)治疗；以及出现T315I突变的CP中Ph+ CML患者。 阿西米尼治疗白血病的试验数据 阿西米尼被批准用于既往接受过≥2种酪氨酸激酶抑制剂或存在T315I突变的费城染色体阳性慢性期慢性髓性白血病（CML-CP）患者。 一项开放标签、1期、非随机试验（NCT02081378）的最新结果，该试验评估了115例无T315I的CML-CP患者接受阿西米尼单药治疗的安全性、耐受性和抗白血病活性。 试验结果 经过大约4年的中位暴露后，69.6%的患者仍在使用阿西米尼。 根据数据截断，在基线时未出现指定反应的患者中，61.3%的患者BCR::ABL1≤1%，61.6%的患者≤0.1%（主要分子反应[MMR]），33.7%的患者国际评分≤0.01%。48/53名达到MMR的患者和19/20名在筛查时处于MMR的患者均保持了MMR，这支持了阿西米尼在这一人群中的长期安全性和有效性。 2021 年 10 月，美国食品和药物管理局批准了阿西米尼（asciminib，Scemblix）作为慢性期（CP）-CML 患者的三线选择，阿西米尼是首个通过异位结合专门靶向 ABL1 肉豆蔻酰口袋（STAMP）的 TKI。 阿西米尼在第24周达到了主要终点，显示服用阿西米尼的患者主要分子反应率为25.5%，而服用博舒替尼的患者主要分子反应率为13.2%，因此阿西米尼获得了加速批准。 此外，服用阿西米尼的患者获得完全细胞遗传学应答的比例较高，为40.8%，而服用博舒替尼的患者仅为24.2%。开具阿西米尼处方的临床医生应监测胰酶水平升高、高血压、心血管毒性（包括缺血和血栓栓塞）以及中性粒细胞和血小板数量减少等情况，因为这些情况可能需要中断治疗、减少剂量或中止治疗。 试验结论 阿西米尼是一种独特的靶向TKI，为临床医生提供了一种额外的三线及三线以上的治疗选择，无论突变状态如何，也为携带T315I突变的成人CP-CML患者提供了第二种TKI治疗选择。阿西米尼的用法用量 1、先前接受过两次或多次tki治疗的Ph+ CML-CP患者的推荐剂量： 阿西米尼80 mg口服，每日一次，或40 mg口服，每日两次，间隔约12小时。建议每天服药时间大致相同， 2、2T315I突变的Ph+ CML-CP患者的推荐剂量： 阿西米尼200 mg，口服，每日两次，间隔约12小时。 3、阿西米尼需要空腹用药，至少在服用阿西米尼前2小时和服用阿西米尼后1小时内避免进食。只要观察到临床获益，阿西米尼可以持续用药，直到出现不可接受的毒性。 建议患者在医生的指导下用药，对症治疗，不可随意更改剂量和用法，以免影响原有治疗。 相关热文推荐：拉罗替尼2023年是多少钱一盒? 参考文献 [1.]Mauro MJ, Hughes TP, Kim DW, Rea D, Cortes JE, Hochhaus A, Sasaki K, Breccia M, Talpaz M, Ottmann O, Minami H, Goh YT, DeAngelo DJ, Heinrich MC, Gómez-García de Soria V, le Coutre P, Mahon FX, Janssen JJWM, Deininger M, Shanmuganathan N, Geyer MB, Cacciatore S, Polydoros F, Agrawal N, Hoch M, Lang F. Asciminib monotherapy in patients with CML-CP without BCR::ABL1 T315I mutations treated with at least two prior TKIs: 4-year phase 1 safety and efficacy results. Leukemia. 2023 May;37(5):1048-1059. doi: 10.1038/s41375-023-01860-w. Epub 2023 Mar 22. PMID: 36949155; PMCID: PMC10169635.

服用阿西米尼后出现高血压需要对症处理。 在阿西米尼治疗期间，根据临床指示，使用标准抗高血压治疗监测和管理高血压； 对于3级或更高的高血压，根据高血压的持续情况，暂时停用、减少剂量或永久停用阿西米尼。 如果患者出现血压升高或高血压症状，包括意识模糊、头痛、头晕、胸痛或呼吸急促，请及时联系医生，在医生的指导下调整用药方案。 阿西米尼不良反应剂量调整 1、既往接受过两种或多种 TKI 治疗的 CP-CML 患者的剂量： 第一次减少剂量为40 毫克，每日一次或20 毫克，每日两次；后续减量对于不能耐受 40 mg、每日一次或 20 mg，每日两次的患者，永久停用阿西米尼。 2、具有 T315I 突变的 Ph+ CML-CP 患者的剂量： 第一次减少剂量为160 毫克，每日两次；对于不能耐受 160 mg、每日两次的患者，永久停用阿西米尼。 阿西米尼的副作用 阿西米尼的副作用常见的包括疲倦、恶心、皮疹、腹泻、鼻子、喉咙或鼻窦（上呼吸道）感染、肌肉、骨骼或关节疼痛、头痛、血小板计数、白细胞计数和红细胞计数降低、血脂（甘油三酯）水平升高、血肌酸激酶水平升高、血肝酶水平升高、胰酶（淀粉酶和脂肪酶）水平升高、血尿酸水平升高等，患者体质和病情不同，用药后的副作用表现也是不一样的。 阿西米尼的副作用处理 1、感染如果症状严重或持续时间较长，建议咨询医生并使用抗病毒药物进行治疗。如果是细菌感染，如肺炎或鼻窦炎，可能需要使用抗生素进行治疗。 2、肌肉、骨骼或关节疼痛可以尝试使用非处方药如布洛芬或醋酸可待因来减轻疼痛。如果疼痛严重或持续时间较长，建议咨询医生以确定疼痛的原因并给予相应治疗。 3、如果头痛严重或持续时间较长，建议咨询医生以确定头痛的原因并给予相应治疗。 4、疲倦可能是由于感染、缺乏睡眠或压力过大所导致的。建议保证充足的睡眠和休息，减轻压力，并适当进行锻炼以增强体质。 5、清淡饮食可以缓解消化道反应，在恶心严重时，可以尝试使用止吐药。 6、皮疹需注意保持皮肤清洁，避免抓挠。在皮疹严重时，可以尝试使用抗组胺药或局部止痒药。 7、平时注意保暖，多喝水防治腹泻轻度脱水可口服补液盐，严重脱水可静脉输液。若腹泻次数过多，可在医生的指导下使用止泻药物。 建议患者定期复查肝功、血常规等，在医生的指导下用药，不可随意调整剂量、用法，以免影响治疗。 相关热文推荐：莫博替尼治疗肺癌的临床试验数据是什么?

阿西米尼治疗白血病的试验 阿西米尼被批准用于既往接受过≥2种酪氨酸激酶抑制剂或存在T315I突变的费城染色体阳性慢性期慢性髓性白血病（CML-CP）患者。 对≥2种酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）耐药/不耐受的慢性期慢性髓性白血病（CML-CP）患者由于疾病生物学特性以及当前疗法的疗效和/或安全性不足，极有可能出现不良预后。Asciminib是第一类BCR-ABL1抑制剂，专门靶向ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP），有可能克服对已批准的TKIs的耐药性/不耐受性。 在这项3期开放标签研究中（NCT03106779），既往接受过≥2种TKIs治疗的CML-CP患者被随机（2:1）分配接受阿西米尼40毫克，每天两次与博舒替尼500毫克，每天一次的治疗。随机化按基线时的主要细胞遗传学反应（MCyR）状态进行分层。主要目标是比较阿西米尼与博舒替尼在第24周时的主要分子反应（MMR）率。 试验结果 共有233名患者被随机分配到阿西米尼（n = 157）或博舒替尼（n = 76）。中位随访时间为14.9个月。第24周时，阿西米尼的MMR率为25.5%，博舒替尼的MMR率为13.2%。调整基线时的MCyR后，治疗组之间的MMR率差异为12.2%。 阿西米尼安全性 与博舒替尼相比，阿西米尼发生的≥3级不良事件（50.6% vs 60.5%）和导致中断治疗的不良事件（5.8% vs 21.1%）更少。 试验结论 研究结果表明，与博舒替尼相比，阿西米尼的疗效更优，安全性也更好。这些结果支持将阿西米尼作为一种新疗法用于对既往≥2种TKIs耐药/不耐受的CML-CP患者。 阿西米尼的作用功效 阿西米尼是一种ABL/BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂，能克服BCR-ABL1的ATP结合位点上的突变，解决脱靶活性，改善患者的预后，可以延长患者的生存期，提高患者的生活质量，治疗白血病的效果显著。阿西米尼是欧洲首个通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋（在科学文献中也称为STAMP抑制剂）起作用的CML治疗药物，为对目前可用的TKI治疗不耐受和/或耐药的患者提供了一种重新想象的治疗方法。 阿西米尼的购买渠道 阿西米尼截止到2023年10月还没有在国内大陆地区上市，国内的医院药房还买不到，目前的购买方式主要有两种： 1、去已经上市的地区购买，但路途远，风险高，费用负担也重，购买时患者也需注意去正规医院药房购买。 2、通过国内专业的海外医疗服务机构获取，可以将药物邮寄到家，既能保证是正品，价格也实惠，能减轻不小的经济负担，但价格受多种因素制约不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员，获取药物有保障。 相关热文推荐：波奇替尼入脑效果怎么样 参考文献 Réa D, Mauro MJ, Boquimpani C, Minami Y, Lomaia E, Voloshin S, Turkina A, Kim DW, Apperley JF, Abdo A, Fogliatto LM, Kim DDH, le Coutre P, Saussele S, Annunziata M, Hughes TP, Chaudhri N, Sasaki K, Chee L, García-Gutiérrez V, Cortes JE, Aimone P, Allepuz A, Quenet S, Bédoucha V, Hochhaus A. A phase 3, open-label, randomized study of asciminib, a STAMP inhibitor, vs bosutinib in CML after 2 or more prior TKIs. Blood. 2021 Nov 25;138(21):2031-2041. doi: 10.1182/blood.2020009984. PMID: 34407542; PMCID: PMC9728405.

阿西米尼治疗髓性白血病的临床效果比较好，在一项临床研究中，在24周时，使用阿西米尼达到主要分子学反应(MMR)的患者数量几乎是使用博舒替尼的两倍，近40%的患者在96周时达到了MMR。 阿西米尼 阿西米尼/Scemblix(asciminib)是一种新型的专门针对ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）抑制剂，可以克服TKIs的耐药或不耐受性，有望在未来的CML治疗方案中解决TKI耐药和不耐受的问题。 阿西米尼作为一种ABL1变构调节剂，因药物作用机制和结合靶点不同，具有克服TKIs的耐药或不耐受的潜力，已被食品药品监督管理局批准用于CP-CML耐药或不耐受≥2次TKIs或T315I突变的患者。 阿西米尼治疗髓性白血病的临床效果 在一项多中心、随机、活性对照和非盲研究中，纳入233名符合条件的髓性白血病患者，接受阿西米尼40mg每日两次(n=157)或博舒替尼500mg每日一次(n=76)，评估阿西米尼治疗先前接受两种或多种tki治疗的慢性期费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+ CML)患者的疗效。 在第24周，阿西米尼组的MMR率为25%，博舒替尼组的MMR率为13%。在第96周，阿西米尼组的MMR率为38%，博舒替尼组的MMR率为16%。 在第24周，阿西米尼组的CCyR率为41%，博舒替尼组的CCyR率为24%，在第96周，阿西米尼组的CCyR率为40%，博舒替尼组的CCyR率为16%。 在一项1期试验中，阿西米尼单药治疗在有或没有T315I突变的慢性髓细胞白血病(CML)患者中显示出相对有利的安全性和有效的疗效。在随后的3期临床试验中，与博舒替尼相比，阿西米尼治疗的主要分子缓解率明显更高，停药率更低。 阿西米尼治疗髓性白血病的临床优势 1、高分子学反应率：阿西米尼能够显著提高慢性髓性白血病患者的分子学反应率，帮助患者达到治疗目标。 2、解决耐药性问题：阿西米尼可以解决慢性髓性白血病患者对TKI类药物的耐药性问题，提高治疗效果。 3、较好的耐受性：阿西米尼的副作用相对较轻，患者容易耐受，适合长期使用。 4、降低停药率：阿西米尼能够减少慢性髓性白血病患者的停药率，帮助患者维持治疗。 5、克服基因突变：阿西米尼可以帮助慢性髓性白血病患者克服与白血病细胞过度产生相关的缺陷型BCR-ABL1基因突变，提高治疗成功率。 全文总结 阿西米尼已经显著改变了慢性髓细胞白血病(CML)的治疗，并改善了慢性期(CML-CP)和加速期(AP)CML患者的预后，是慢性髓细胞白血病(CML)患者的一种新的治疗选择。 参考文献： Choi EJ. Asciminib: the first-in-class allosteric inhibitor of BCR::ABL1 kinase. Blood Res. 2023 Apr 30;58(S1):S29-S36. doi: 10.5045/br.2023.2023017. Epub 2023 Mar 9. PMID: 36891575; PMCID: PMC10133857. 相关热文推荐：肝癌晚期可以吃索拉非尼吗？

阿西米尼(asciminib)治疗白血病效果明显，能够改善患者的预后，提高生活质量。由于每个患者的药物蓄积量不同、对药物的敏感度不同等，阿西米尼(asciminib)的耐药性因人而异。 阿西米尼(asciminib)药物介绍 阿西米尼(asciminib)是首个专门针对ABL肉豆蔻酰基口袋(STAMP)的BCR::ABL1抑制剂，在全球范围内被批准用于治疗既往接受≥2种酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期(CML-CP)成人。2020年12月5—8日在美国血液学会(ASH)年会上简要报告阿西米尼对TKI耐药或不耐受CML患者的分子学缓解(MMR)率达25.5%。 阿西米尼(asciminib)疗效 阿西米尼（asciminib）是一种针对BCR-ABL1 ATP结合位点突变的 STAMP抑制剂，可有效缓解TKIs对CML的抗性，降低其对 TKIs的敏感性，提高疗效，改善患者的预后。 在ASCEMBL中，既往接受过≥2次tki治疗的CML-CP患者以2:1的比例随机(根据基线主要细胞遗传学反应分层)接受阿西米尼(asciminib)40 mg每日两次或bosutinib 500 mg每日一次治疗。与之前发表的主要分析结果一致，在中位数为2.3年的随访后，阿西米尼(asciminib)继续显示出优于bosutinib的疗效和更好的安全性和耐受性。第96周的主要分子反应(MMR)率(关键次要终点)在asciminib组为37.6%，而在bosutinib组为15.8%；校正基线MCyR后，两组间的MMR率差异为21.7%。 阿西米尼(asciminib)耐药性 在使用阿西米尼(asciminib)治疗期间，患者可能会出现耐药，但由于每个患者体内的药物蓄积量不同、对药物的敏感程度不同等因素，具体耐药时间也有所差异。若患者在治疗期间出现药物作用下降、疾病进展欧哲加重的情况，应第一时间咨询医生换药治疗，以免延误治疗导致疾病加重。 阿西米尼(asciminib)不良反应 阿西米尼(asciminib)被批准用于费城染色体阳性慢性期慢性髓细胞白血病(CML-CP)患者，这些患者以前接受过≥2种酪氨酸激酶抑制剂或具有T315I突变。一项研究报告了一项1期、开放标签、非随机试验(NCT02081378)的最新结果，该试验评估了115例不含T315I的CML-CP患者接受asciminib单药治疗(10-200mg，每日1次或2次)的安全性。 在大约4年的中位暴露时间后，69.6%的患者仍然使用asciminib。最常见的≥3级不良事件(AE)包括胰酶升高(22.6%)、血小板减少症(13.9%)、高血压(13.0%)和中性粒细胞减少症(12.2%)；所有级别的AE(大多数为1/2级)包括肌肉骨骼疼痛(59.1%)、上呼吸道感染(41.7%)和疲劳(40.9%)。临床胰腺炎和动脉闭塞事件的发生率分别为7.0%和8.7%。大多数AE发生在第1年，随后发生新事件(包括AOE)的可能性很低，支持asciminib在该人群中的长期安全性和有效性。 不良反应处理措施 1、高血压：在阿西米尼(asciminib)治疗期间，根据临床指示，使用标准抗高血压治疗监测和管理高血压；对于3级或更高的高血压，根据高血压的持续情况，暂时停用、减少剂量或永久停用阿西米尼(asciminib)。 2、超敏反应：包括皮疹、水肿和支气管痉挛。监测患者的超敏反应体征和症状，并根据临床指示开始适当治疗；对于3级或更高的超敏反应，根据超敏反应的持续情况，暂时停止、减少剂量或永久停用阿西米尼(asciminib)。 3、骨髓抑制：在前3个月的治疗中，每两周进行一次全血细胞计数，之后每月或根据临床指示进行一次。监测患者骨髓抑制的体征和症状。根据血小板减少症和/或中性粒细胞减少症的严重程度，减少剂量、暂时停用或永久停用阿西米尼(asciminib)。 因此，阿西米尼(asciminib)对于白血病患者的治疗是有效的，但也有可能会产生耐药性。对于具体个体而言，其疗效及耐药性情况还需根据患者的病情、治疗过程中的监测和医生的建议进行综合评估。

阿西米尼可以延长患者的生存期，提高患者的生活质量，治疗白血病的效果显著。阿西米尼是一种ABL/BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂，能克服BCR-ABL1的ATP结合位点上的突变，解决脱靶活性，改善患者的预后。阿西米尼的适应症是费城染色体阳性慢性髓性白血病（Ph+ CML），慢性期（CP），既往接受过两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂（tki）治疗的患者。 阿西米尼的试验效果 慢性粒细胞白血病慢性期（CML-CP）患者对≥2酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）具有耐药性/不耐受性，由于疾病生物学和当前治疗的疗效和/或安全性不足，其预后不佳的风险很高。阿西米尼是第一种专门针对ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）的BCR-ABL1抑制剂，有可能克服对批准的TKI的耐药性/不耐受性。 在这项3期开放标签研究中（NCT03106779），既往接受≥2次TKI治疗的CML-CP患者被随机分组（2:1），分别接受每天两次的40 mg阿西米尼和每天一次的500 mg博苏替尼。根据基线时的主要细胞遗传学反应（MCyR）状态对随机化进行分层。主要目的是比较阿西米尼与博苏替尼在第24周的主要分子应答率（MMR）。 试验结果 共有233名患者被随机分为阿西米尼（n=157）或博苏替尼（n=76）。中位随访时间为14.9个月。在第24周时，阿西米尼的MMR率为25.5％，博苏替尼为13.2％。在基线校正MCyR后，治疗组之间的MMR率差异为12.2％（95％置信区间，2.19-22.30；双侧P=0.029）。 与博苏替尼相比，阿西米尼发生的≥3级不良事件（50.6％vs 60.5％）和导致治疗中断的不良事件（5.8％vs 21.1％）更少。 该研究表明，阿西米尼与博苏替尼相比具有更高的疗效，同时具有良好的安全性。这些结果支持将阿西米尼作为一种新的治疗方法用于对≥2次TKIs有耐药性/不耐受性的CML-CP患者。 阿西米尼的副作用 阿西米尼的副作用常见的包括上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、关节痛、疲劳、水肿、恶心、腹泻、呕吐、腹痛、瘙痒、头痛、咳嗽、出血、高血压等，患者的体质和病情不同，用药后的副作用表现也是不一样的。还有的患者可能出现严重的副作用，包括腹痛、呕吐、肺炎、肌肉骨骼疼痛、头痛、出血、便秘、心律失常和胸腔积液。用药期间注意身体反应，若有不耐受，及时联系医生，对症治疗。 相关热文推荐：福坦替尼的适应症,作用功效,治疗效果,注意事项有哪些 参考文献 Réa D, Mauro MJ, Boquimpani C, Minami Y, Lomaia E, Voloshin S, Turkina A, Kim DW, Apperley JF, Abdo A, Fogliatto LM, Kim DDH, le Coutre P, Saussele S, Annunziata M, Hughes TP, Chaudhri N, Sasaki K, Chee L, García-Gutiérrez V, Cortes JE, Aimone P, Allepuz A, Quenet S, Bédoucha V, Hochhaus A. A phase 3, open-label, randomized study of asciminib, a STAMP inhibitor, vs bosutinib in CML after 2 or more prior TKIs. Blood. 2021 Nov 25;138(21):2031-2041. doi: 10.1182/blood.2020009984. PMID: 34407542; PMCID: PMC9728405.

阿西米尼的注意事项主要有骨髓抑制、胰腺毒性、高血压、超敏反应、心血管毒性、胚胎-胎仔毒性这几方面。 阿西米尼(Asciminib)是由诺华( Novartis) 公司研发的一款BerAbl1抑制剂,于2021年10月29日由美国食品药品监督管理局( FDA)批准上市，商品名为Scemblix,用于治疗慢性髓系白血病(CML)的两种不同适应症，包括先前已接受过至少两种酪氨酸激酶抑制剂治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期成人患者,或携带T315I突变的上述患者。 以下为阿西米尼的注意事项： 骨髓抑制 接受SCEMBLIX治疗的患者出现血小板减少、中性粒细胞减少和贫血。在356名接受SCEMBLIX治疗的患者中，有98名(28%)出现血小板减少症，分别有24名(7%)和42名(12%)患者报告有3级或4级血小板减少症。在3级或4级血小板减少症患者中，事件首次发生的中位时间为6周(范围:0.1至64周)。在98例血小板减少症患者中，7例(2%)患者永久停用sceblux，45例(13%)患者因不良反应暂时停用SCEMBLIX。 处理措施：在前3个月的治疗中，每两周进行一次全血细胞计数，之后每月或根据临床指示进行一次。监测患者骨髓抑制的体征和症状。根据血小板减少症和/或中性粒细胞减少症的严重程度，减少剂量、暂时停用或永久停用SCEMBLIX。 胰腺毒性 在接受SCEMBLIX治疗的356例患者中，有9例(2.5%)发生胰腺炎，其中4例(1.1%)发生3级胰腺炎。所有胰腺炎病例均发生在I期研究(X2101)中。 处理措施：在SCEMBLIX治疗期间或按照临床指示每月评估血清脂肪酶和淀粉酶水平。监测患者胰腺毒性的体征和症状。对有胰腺炎病史的患者进行更频繁的监测。如果脂肪酶和淀粉酶升高伴有腹部症状，则暂时停用SCEMBLIX，并考虑进行适当的诊断试验以排除胰腺炎。根据脂肪酶和淀粉酶升高的严重程度，减少剂量、暂时停用或永久停用SCEMBLIX。 高血压 在接受SCEMBLIX治疗的356名患者中，有68名(19%)发生高血压，分别有32名(9%)和1名(0.3%)患者报告有3级或4级高血压。3级或4级高血压患者首次发病的中位时间为14周(范围:0.1至156周)。在68例高血压患者中，有3例(0.8%)患者由于不良反应而暂时停用SCEMBLIX。 处理措施：在SCEMBLIX治疗期间，根据临床指示，使用标准抗高血压治疗监测和管理高血压；对于3级或更高的高血压，根据高血压的持续情况，暂时停用、减少剂量或永久停用SCEMBLIX。 超敏反应 在接受SCEMBLIX治疗的356名患者中，有115名(32%)发生超敏反应，6名(1.7%)患者报告有3级或4级超敏反应。反应包括皮疹、水肿和支气管痉挛。 处理措施：监测患者的超敏反应体征和症状，并根据临床指示开始适当治疗；对于3级或更高的超敏反应，根据超敏反应的持续情况，暂时停止、减少剂量或永久停用SCEMBLIX。 心血管毒性 在接受SCEMBLIX治疗的356名患者中，分别有46名(13%)和9名(2.5%)出现心血管毒性(包括缺血性心脏和CNS疾病、动脉血栓形成和栓塞疾病)和心力衰竭。 处理措施：监测有心血管危险因素史的患者的心血管体征和症状。根据临床指示开始适当治疗；对于3级或更高心血管毒性，根据心血管毒性的持续性，暂时停止、减少剂量或永久停用SCEMBLIX。 胚胎-胎仔毒性 根据动物研究的结果及其作用机制，SCEMBLIX在对孕妇给药时会对胎儿造成伤害。在动物生殖研究中，在器官发生期间对妊娠大鼠和兔给予阿西米尼会导致不良发育结局，包括母体暴露量(AUC)等于或小于推荐剂量时患者的胚胎-胎仔死亡率和畸形。 处理措施：如果在妊娠期间使用SCEMBLIX或如果患者在服用SCEMBLIX期间怀孕，则告知具有生殖潜力的孕妇和雌性对胎儿的潜在风险。在开始SCEMBLIX治疗前，验证具有生殖潜力的雌性的妊娠状态。有生殖潜力的雌性应在SCEMBLIX治疗期间和最后一次给药后1周内使用有效避孕方法。 总结 以上为阿西米尼的注意事项及处理措施，建议患者在使用该药时应谨慎，严格按照医嘱进行治疗，如出现不良反应需及时与医生联系，由主治医生给予相应的处理措施。 相关热文推荐：阿西米尼的作用与功效与副作用 https://www.1blv.com/newsDetail/121040.html

阿西米尼特异性结合到ABL1肉豆蔻酰口袋,使BCR-ABLl融合基因失活,从而抑制ABL1磷酸化，阻止肿瘤细胞增殖,导致肿瘤细胞死亡,作用更具选择性，但该药也存在一些副作用，例如鼻子、喉咙或鼻窦(上呼吸道)、血小板计数、白细胞感染计数和红细胞计数下降、肌肉、骨骼或关节疼痛、血脂(甘油三酯)水平升高等。 关于阿西米尼 阿西米尼( Scemblix)是诺华公司研发的口服小分子肉豆蔻酰口袋(STAMP)变构抑制剂,2020年3月被欧洲药品管理局(EMA)授予罕见药资格,用于治疗慢性髓系白血病(CML)。2021年2月阿西米尼被美国食品药品管理局(FDA)授予2个突破性药物资格认定,并于2021年10月29日通过加速审批上市,用于既往接受过2种及以上TKI治疗的慢性期[(CP)Ph+CML]和携带T315I基因突变的Ph+CML CP患者。阿西米尼目前上市的剂型为薄膜衣片,有2种规格:20和40 mg。 阿西米尼作用 ABL激酶中的肉豆蔻酰口袋是其自身的负向调控位点，在CML中,BCR蛋白替代了ABL1原本的N端,使该口袋失去调控功能,阿西米尼通过别构结合BCR-ABL1肉豆蔻酰口袋，从而恢复对ABL激酶的抑制,发挥抗肿瘤作用，阿西米尼对≥2种TKIs不耐受或耐药的CML-CP患者仍可获得较好的疗效。 阿西米尼功效 一项真实世界研究纳入31例先前已接受过≥2种TKIs治疗的Ph+CML-CP成人患者评估阿西米尼疗效,31例Ph + CML-CP患者中,22例为TKIs不耐受者，9例为TKIs耐药者,接受本品40 mg bid(1例T315I突变患者治疗剂量为200 mg bid),中位持续时间为8.8个月,结果100% (29/29)患者达到CHR ,66% (19/29)达到CCyR ,41% (12/29)达到MMR;在9例TKIs耐药者中, 100%(9/9)患者达到CHR, 33% (3/9)达到CCyR, 11% ( 1/9)达到MMR。 这项研究显示本品对≥2种TKIs治疗失败或不耐药Ph+CML-CP患者可获得较好的临床疗效。 阿西米尼副作用 研究汇总了使用阿西米尼10~ 200 mg bid, 中位时间89(0.1 ,342)周的356例Ph + CML-CP患者安全性数据： 1、结果显示使用阿西米尼约有15%出现严重不良反应,发生率≥1%的包括:发热1. 9%、充血性心力衰竭1.3%、血小板减少症1.3%和泌尿系感染1.3%。7%患者因不良反应停药,包括血小板减少症3.2%和中性粒细胞减少症2.6%。 2、最常见不良反应(≥20%)是上呼吸道感染和肌肉骨骼疼痛，最常见的实验室检查异常是血小板减少、中性粒细胞计数减少、血红蛋白减少、三酰甘油升高、肌酸激酶增加和谷丙转氨酶升高。 总结 综上，阿西米尼是一种STAMP变构抑制剂,与其他传统的TKI具有不同的结合靶点,一定程度上可以克服因结合位点发生突变导致的耐药,临床研究表明其对耐药和不耐受其他TKI的CML患者疗效显著，安全性较好，全球各地都在对阿西米尼治疗方案做进一步探索,为CML患者带来希望。 相关热文推荐：阿那白滞素属于什么药？ https://www.1blv.com/newsDetail/121038.html

Asciminib是一种变构抑制剂，可特异性、强效抑制天然ABL1的酪氨酸激酶活性，以及导致慢性髓性白血病(CML)的嵌合BCR-ABL1癌蛋白的酪氨酸激酶活性。临床适用于治疗复发性多发性硬化症，诺华公司正在开发用于治疗血液系统恶性肿瘤，包括费城染色体阳性(Ph+)慢性髓性白血病(CML)。 阿西米尼介绍 asciminib，一种口服酪氨酸激酶抑制剂(TKI)作为费城染色体阳性慢性髓性白血病(CML)慢性期三线治疗方案。CML是一种罕见的癌症，由染色体易位导致22号和9号染色体上BCR和ABL1基因的融合引起。直到最近，一线治疗方案失败的患者仍在接受与BCR-ABL1上三磷酸腺苷结合位点结合的tki治疗。然而，由于类似的作用机制，对于至少2种tki治疗失败或有T315I突变且无法耐受帕纳替尼的患者，仍有需求未得到满足。 2021年10月，美国食品药品监督管理局(fda)批准asciminib(赛百力)作为慢性期(CP)-CML患者的三线治疗方案，这是第一种通过变构结合特异性靶向ABL1豆豆酰口袋(STAMP)的TKI。Asciminib获得了加速批准，因为其在第24周时达到了主要终点，表明Asciminib组患者的主要分子学缓解率为25.5%，而伯舒替尼组为13.2%。此外，asciminib组患者达到的完全细胞遗传学缓解率为40.8%，高于伯舒替尼组的24.2%。 药物毒性 服用asciminib的患者应监测胰酶水平升高、高血压、包括缺血性和血栓栓塞性疾病在内的心血管毒性，以及中性粒细胞和血小板数量减少，因为这些可能需要中断治疗、降低剂量或停止治疗。 治疗效果 Asciminib是一种独特的靶向TKI，为CP-CML成人患者(无论突变状态如何)提供了额外的三线及以上治疗选择，为携带T315I突变的患者提供了第二种TKI治疗选择。 随着强效BCR::ABL1酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)的研发，慢性期(CP)慢性髓性白血病(CML)患者的预后显著改善。然而，约有15-20%的患者最终因对TKI耐药或不耐受而遭遇治疗失败。由于多种tki治疗失败的患者预后较差，因此需要一种最佳的治疗方法。Asciminib是一种靶向ABL1豆酰口袋的变构抑制剂，已被美国食品药品监督管理局批准用于既往对≥2种tki耐药或不耐受的CP-CML患者或者有T315I突变的患者。 在一项1期试验中，asciminib单药治疗在有和无T315I突变的患者中均显示出相对良好的安全性和强效性。在随后的一项3期试验中，在既往两种tki治疗失败的CP-CML患者中，asciminib治疗与伯舒替尼相比，与显著较高的主要分子学缓解率和较低的停药率相关。