




阿西米尼是一种新型靶向治疗药物,主要用于慢性髓系白血病(CML)的治疗。由于其独特的作用机制,对某些耐药突变具有良好的疗效,尤其在T315I突变患者中表现出显著优势。
阿西米尼目前由诺华公司研发并销售,属于原研药物,尚未有仿制药进入市场。因此,无法进行原研与仿制药之间的价格对比分析。
以标准规格40mg*60片/盒计算,阿西米尼的价格约为每盒300美元。这一价格在全球范围内可能因地区政策、医保覆盖及药品采购渠道的不同而有所浮动。
截至目前,阿西米尼的专利保护仍处于有效期内,因此仿制药尚未进入市场。未来一旦专利到期,可能会有制药企业推出仿制版本,从而降低整体市场价格。
阿西米尼的使用需严格遵循医生指导,并根据患者的病情和基因突变类型调整剂量方案。正确的用药方式有助于提高疗效并减少不良反应。
对于此类患者,推荐剂量为每日一次80mg口服,或每日两次、每次40mg,间隔约12小时服用。服药时间应尽量固定,以维持血药浓度稳定。
针对携带T315I突变的患者,阿西米尼的推荐剂量显著增加,为每日两次、每次200mg。该剂量可有效抑制突变型BCR-ABL蛋白的活性,控制疾病进展。
阿西米尼作为一款STAMP抑制剂,通过作用于BCR-ABL融合蛋白的非ATP结合位点,展现出不同于传统酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的独特机制,这使其在治疗耐药性CML方面具有明显优势。
临床数据显示,阿西米尼在既往接受过两种及以上TKI治疗失败的患者中,依然能够实现较高的主要分子学缓解率(MMR)和完全细胞遗传学缓解率(CCyR),显示出良好的抗肿瘤活性。
T315I突变是导致多数TKI失效的关键原因,而阿西米尼因其独特的作用机制,对该突变具有高度敏感性。研究显示,在T315I突变患者中,其主要分子学缓解率超过60%,显著优于其他治疗手段。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年10月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215358