美格鲁特(Zavesca®)被批准用于口服治疗不适合酶替代治疗的轻中度1型戈谢病(GD1)成人患者，以及治疗尼曼匹克病C型(NP-C)成人和儿童患者的进行性神经系统表现。在临床试验和真实世界的临床实践中，腹泻、胃肠胀气和腹痛/不适等胃肠道疾病一直被报告为与美格鲁特相关的最常见不良事件。 常见不良反应 美格鲁特最常见的不良反应，发生率大于等于5%的有腹泻、震颤、胃痛、厌食、胀气、恶心和呕吐、消化不良、头晕、体重减轻、虚弱、视力问题、腿抽筋、血小板减少、肌肉抽筋、头痛包括偏头痛、背痛、记忆力下降、便秘、头痛包括偏头痛、口干、四肢沉重、感觉异常、与食物无关的胃痛和月经改变、胃胀。 这些不良事件的严重程度通常为轻度或中度，主要发生在治疗的最初几周。胀气、恶心等这些胃肠道紊乱的机制是美格斯特对肠道二糖酶(主要是蔗糖酶和麦麸酶)的抑制，导致碳水化合物的水解不理想，以及随后的渗透性腹泻和结肠发酵改变。 严重不良反应 1、手或脚麻木、刺痛、疼痛或灼热（周围神经病变）：如果患者在治疗过程中出现手或脚麻木、刺痛、疼痛或灼热，可及时到医院就诊，在医生的指导下进行处理。患者在用药前或者用药期间应注意进行神经系统的检查 2、新发手颤或手颤恶化（抖动）：震颤常见于美格鲁特，可在开始治疗的第一个月内开始。有时继续治疗，震颤可能在1-3个月内消失。如果出现新发手颤或手颤恶化，患者可在医生的指导下调整药物剂量，如果减小计量后新的手部震颤持续不缓解或已经恶化，可暂停用药进行治疗。 3、腹泻：在治疗中很常见，有时可能很严重。如果患者出现较严重的腹泻，一天3-5次，甚至更多，可遵医嘱使用蒙脱石散（止泻药）等药物来治疗腹泻。平时建议改变饮食，例如避免高碳水化合物的食物，避免生冷食物等，注意腹部保暖。 4、体重减轻：在美格鲁特治疗中很常见，有时可能很严重。通常在初始美格鲁特治疗期间观察到的一过性体重下降被认为可能是由于胃肠道碳水化合物吸收不良和相关的热量负平衡。开始治疗时，可能会出现体重减轻的情况。 体重下降的患者可进行饮食调整，如减少膳食中蔗糖、麦芽糖和乳糖的摄入已被证明可提高米格司他的胃肠道耐受性，并降低体重变化的幅度，特别是在治疗开始时或之前进行的饮食调整。治疗开始时增加美格鲁特的剂量也可能减少胃肠道紊乱。 如果体重减轻严重，患者出现暴瘦等情况，此时可咨询医生，在医生的评估下见效药物剂量，或者更换药物治疗。 5、低血小板计数：建议患者在治疗过程中定期监测血小板计数，若血小板计数偏低，可适当服用增加血小板的药物。

美格鲁特 美格鲁特(zavesca)是一种葡萄糖神经酷胺合成酶抑制剂，用于治疗轻度/中度1型戈谢病成年患者的单一疗法。美格鲁特是一种口服给药的神经酰胺葡糖基转移酶抑制剂，可防止戈谢病患者出现的葡萄糖脑苷脂溶酶体蓄积。 美格鲁特的治疗优势 在对1型戈谢病患者进行的非对照试验中，美格鲁特(50或100mg，每日三次)持续6-12个月显著降低了基线肝脏和脾脏体积，在6个月和12个月时，剂量越高，器官体积减少的越大，具有延长病人生存时间、改善症状、预后良好等效果。 1型戈谢病(GD)是一种进行性溶酶体贮积症，由葡萄糖脑苷脂酶的常染色体隐性缺陷引起。临床表现包括贫血、血小板减少、肝脾肿大以及骨骼和肺部疾病。 美格鲁特治疗戈谢病患有望改善血液学表现和器官肥大，并且疾病长期稳定。最近的数据表明，美格鲁特可以维持之前接受ERT治疗的轻中度GD1患者的稳定性。美格鲁特可能对骨表现有益，在治疗的前24个月内，患者报告骨痛的发生率降低，骨密度改善。 美格鲁特是一种亚氨基糖，可逆地抑制葡萄糖神经酰胺合酶并减少细胞内底物负担，是一种口服治疗1型GD患者的药物，用于治疗有轻度至中度临床表现的症状患者。 美格鲁特服用剂量 推荐剂量为100mg的胶囊，每天服用三次，如果错过一次剂量，应在下一个预定时间服用下一粒。由于不良反应，患者可能需要将剂量减少至一粒100mg胶囊，一天服用1-2次。 美格鲁特特殊人群用药 1、根据美格鲁特的物理特性，很可能存在于母乳中。由于母乳喂养的婴儿可能出现严重的不良反应，建议哺乳期女性服药期间不要进行母乳喂养。 2、尚未确定美格鲁特在儿科患者中的安全性和有效性，故儿童应慎用。 3、老年患者服用美格鲁特的剂量应谨慎，通常从低剂量范围开始，反映了老年人肝、肾和心脏功能下降以及伴随疾病或其他药物治疗的频率较高。 相关热文推荐：斯帕森坦可引起哪些严重副作用？