戈谢病新药美格鲁特的优势？

美格鲁特会引起手部震颤。美格鲁特在治疗过程中可能会引起手部震颤作为其副作用之一，大约30%的患者在治疗期间报告震颤或现有震颤加重，这些震颤被描述为手部过度的生理性震颤。通常在治疗的第一个月内开始出现震颤，许多病例在治疗期间1-3个月消退。如果在减量数天内震颤未消退，则减量以缓解震颤或停止治疗。

美格鲁特应该一天吃3次。美格鲁特治疗戈谢病(1型高雪氏症)成人患者的推荐剂量为1粒100mg胶囊，每日服用3次，如果漏服一剂药物，应在下次计划时间服用下一粒。部分患者可能因不良反应，如震颤或腹泻，需减量至1粒100mg胶囊，每日服用1-2次。

美格鲁特的警告及注意事项主要包括以下几点：1、周围神经病变：这是美格鲁特使用中的一个重要风险。因此，建议所有患者在开始治疗前和每6个月进行一次神经学评价，以监测是否存在任何潜在的周围神经病变迹象。如果在治疗期间出现手或脚麻木、刺痛、疼痛或灼热等症状，应立即向医生报告，以便及时评估和调整治疗方案。2、震颤：震颤是美格鲁特的另一个常见不良反应。如果在治疗期间出现震颤，医生可能会考虑减少药物剂量以减轻症状。如果在减少剂量后的数天内震颤仍未消退，可能需要进一步减少剂量或考虑停止治疗。因此，患者在用药期间应密切注意是否有震颤的发生，并及时与医生沟通。3、腹泻和体重减轻：美格鲁特可能导致一些患者出现腹泻和体重减轻的症状。这可能是由于药物对胃肠道的影响。对于出现这些症状的患者，建议首先尝试通过饮食调整等常规干预措施来改善。如果这些方法无效，应进一步检查是否存在基础胃肠道疾病，并在医生的指导下进行治疗。4、血小板计数降低：虽然在一些患者中观察到血小板计数轻度降低，但通常不伴随出血症状。然而，为了安全起见，建议定期监测血小板计数，以便及时发现并处理任何潜在的血小板问题。如果血小板计数显著降低或出现其他相关症状，应及时就医并遵循医生的建议。此外，还需要注意以下几点：1、医疗监督：美格鲁特是处方药物，需要在医生的指导下使用，并且需要医疗专业人员的监督和指导。医生会根据患者的具体情况来确定合适的剂量和用药方案。2、肝功能检查：在开始使用美格鲁特之前，应进行肝功能检查，因为美格鲁特的代谢主要发生在肝脏。如果患者有肝脏疾病或肝脏功能减退，可能需要调整剂量或考虑其他治疗方法。3、孕妇和哺乳期妇女慎用：目前关于美格鲁特在孕妇和哺乳期妇女中的安全性数据尚不充分，因此应谨慎使用。如有必要，应在医生的指导下进行。总之，为了确保安全有效地使用美格鲁特，患者应遵循医生的建议和警告，并密切关注任何不良反应。如有任何疑问或不适，应及时与医生沟通。

对于使用美格鲁特期间出现的手脚麻木情况，可以采取以下分条结局措施：1、立即咨询专业医生：手脚麻木可能是美格鲁特的不良反应之一，因此首先应当立即咨询医生或药剂师的专业意见。医生能够评估症状的严重性和原因，并提供针对性的建议或治疗方案。2、调整药物剂量或暂时停药：根据医生的建议，可能需要调整美格鲁特的剂量，以减轻手脚麻木的症状。如果症状严重或持续，医生可能会建议暂时停药，以便观察症状是否有所改善。3、采取自我护理措施：保持手脚的温暖，避免长时间接触冷水或暴露于寒冷环境，以减少麻木感。尝试进行适当的运动和按摩，促进血液循环，有助于缓解麻木症状。4、遵循医生的进一步治疗建议：医生可能会根据具体情况推荐其他药物或治疗方法，以减轻手脚麻木的症状。务必按照医生的指导进行治疗，不要自行停药或更改治疗方案。5、定期监测和随访：在使用美格鲁特期间，定期到医院进行监测和随访，以便及时发现并处理任何不良反应。与医生保持沟通，及时反馈任何症状变化，以便调整治疗方案。请注意，以上措施是基于一般情况下的建议，具体应根据医生的指导进行。每个人的情况可能有所不同，因此务必与医生密切合作，制定适合自己的治疗方案。

美格鲁特的规格美格鲁特(ZAVESCA)以硬明胶胶囊形式提供，含有 100 mg 麦格司他。美格鲁特100 mg胶囊为白色不透明胶囊，胶囊帽上印有黑色“OGT 918”字样，胶囊体上印有黑色“100”字样。美格鲁特100 mg胶囊包装于泡罩板中。每盒提供6个泡罩板，每板15粒胶囊。NDC 66215-201-90：含90粒胶囊的纸箱NDC 66215-201-15：含15粒胶囊的泡罩板。美格鲁特的储存1、标准储存温度：美格鲁特应储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的温度范围内。这个温度范围是为了确保药物的稳定性和有效性。2、允许的温度偏移：允许的温度偏移范围为15℃至30℃（59℉至86℉）。在实际操作中，即使温度偶尔超出标准范围，只要在这个偏移范围内，美格鲁特的储存仍然是安全的。3、遵循USP受控室温标准：美格鲁特的储存条件遵循美国药典（USP）规定的受控室温标准。USP受控室温是一个标准化的温度范围，用于确保药品在储存和运输过程中的质量和安全性。4、儿童接触安全：请将美格鲁特放置在儿童接触不到的地方。这样做是为了防止儿童误食或误用药物，确保他们的安全。请注意，遵循正确的储存条件对于保持药物的有效性和安全性至关重要。此外，务必确保药物远离儿童，避免任何潜在的风险。如有任何疑问或需要更多关于美格鲁特的信息，请咨询医生或药剂师。

对于肾功能正常的患者，虽然美格鲁特的不良反应风险可能相对较高，但这并不意味着所有正常肾功能的患者都会出现严重不良反应。然而，确实需要密切关注任何可能出现的不适，并及时向医生反馈。在肾功能受损的患者中，美格鲁特的剂量需要根据肌酐清除率进行相应调整。对于轻度肾损害患者（肌酐清除率为50-70 mL/min/1.73 m²），建议的起始剂量是每日两次，每次100mg。对于中度肾损害患者（肌酐清除率为30-50 mL/min/1.73 m²），起始剂量应减少至每日一次，每次100mg。而对于重度肾损害患者（肌酐清除率< 30 mL/min/1.73 m²），由于药物可能难以有效清除，因此通常不推荐使用美格鲁特。考虑到老年患者更容易出现肾功能下降的情况，医生在为他们选择剂量时应特别谨慎，并在用药期间密切监测其肾功能。此外，目前尚未研究修饰对美格鲁特处置的影响，因此在使用该药物时，应严格遵循医生的建议和指导。

美格鲁特(Miglustat)的正确用法用量：1、治疗1型戈谢病成人患者的推荐剂量为一粒100mg胶囊，每天口服3次，定期给药。如果错过剂量，则应在下一个预定时间服用下一粒美格鲁特(Miglustat)胶囊。2、治疗应由熟悉戈谢病治疗的医生指导。3、由于震颤或腹泻等不良反应，美格鲁特(Miglustat)可能需要将剂量减少到每天一次或两次，每次100mg胶囊。4、对于轻度肾功能不全患者（调整后的肌酐清除率 50-70 mL/min/1.73m2），以 100 mg 的剂量开始美格鲁特(Miglustat)治疗，每天两次。5、对于中度肾功能不全患者（调整后的肌酐清除率为 30-50 mL/min/1.73m2），以每天 1 粒 100 mg 胶囊的剂量开始美格鲁特(Miglustat)治疗。6、不推荐将美格鲁特(Miglustat)用于严重肾功能不全患者（肌酐清除率< 30 mL/min/1.73m2）。

轻度肾损害可以用美格鲁特胶囊，但不建议重度肾损害用美格鲁特(Miglustat)。美格鲁特(Miglustat)适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法（例如，由于过敏、超敏反应或静脉通路不良）的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者。在轻度肾功能不全患者（调整后的肌酐清除率 50-70 mL/min/1.73m2）中，美格鲁特(Miglustat)给药应以 100 mg 的剂量开始，每天两次。在中度肾功能不全患者中（调整后的肌酐清除率为 30-50 mL/min/1.73m2），美格鲁特(Miglustat)胶囊给药应以 100 mg 的剂量开始，每天一次。不推荐在严重肾功能不全患者（肌酐清除率< 30 mL/min/1.73m2）中使用美格鲁特(Miglustat)胶囊。由于老年患者更可能出现肾功能下降，因此在剂量选择时应谨慎，监测肾功能可能有用。 血液透析对美格鲁特(Miglustat)的影响尚未得到研究。

美格鲁特(Miglustat)治疗戈谢病的用法用量是每次1粒 100 mg 胶囊，每日3次，定期口服。而美格鲁特(Miglustat)的规格是100mg*84粒，一盒大概可以吃24天左右，一个月至少需要准备2盒美格鲁特，患者可以根据自己的实际用药情况计算所需要的数量。美格鲁特(Miglustat)的主要成分是人工合成的酶，可以替代患者体内缺乏的酶，从而帮助分解多余的脂质，减轻器官的负担，降低机体组织和细胞中鞘内糖脂的沉积，使得戈谢病患者肝脾肿大、血细胞计数降低等症状得到改善，美格鲁特(Miglustat)可以显著改善患者的症状和预后，延长患者的寿命。建议患者遵医嘱用药，对症治疗。

美格鲁特(Miglustat)可以用于1型戈谢病，但截止到2024年1月4日还没有在中国大陆地区上市，不管是土耳其版美格鲁特还是原研版，国内医院药房还没有售卖，目前美格鲁特(Miglustat)土耳其版购买渠道如下：1、患者可以远行去已经上市的地区购买，可以在当地正规医院看诊，凭借医生处方拿药。但路途远，风险高，所需要的费用也会增加，购药没有保障。2、通过国内专业的海外医疗服务机构的帮助获取，可以在国内找到有资质的正规机构，凭借医生处方获取药物，可以保证是正品，而且药物邮寄到家，只需要在线咨询即可，但价格受多种因素影响不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员。3、患者也可以通过亲戚朋友从国外购买带回国，但需从正规渠道购买，需检测好药物质量和安全。

没有区别。 美格鲁特(Miglustat)也叫麦格司他，Miglustat是通用名，美格鲁特、麦格司他是中文名，两者是一种药物，因此没有区别。美格鲁特(Miglustat)为口服胶囊，每粒含有100mg美格鲁特，推荐剂量为每次100mg，每日3次，间隔规律。 美格鲁特(Miglustat)是一种口服给药的神经酰胺葡糖基转移酶抑制剂，用于治疗轻到中度的Ⅰ型戈谢病，临床效果显著。在对1型戈谢病患者进行的非对照试验中，持续6-12个月的美格鲁特(Miglustat)发现基线的肝和脾脏的体积明显减小。在6个月及12个月，随著剂量增加，器官减少的体积越大。 此外，在一项为期6个月的随机研究中，对于曾接受长期酶替代疗法(ERT)的1型戈谢病患者，美格鲁特(Miglustat)联合ERT比单独使用ERT的肝脏体积缩小更大。 因此，有以上药物适应症的患者，可在医生的指导下用药治疗。

通常2-4周消失。 美格鲁特(Miglustat)是一种葡糖神经酰胺合酶抑制剂，适用于单药治疗酶替代疗法不适合治疗的轻度或者中度1型高雪氏症成人患者。但患者在治疗过程中会出现一些不良反应，腹泻和体重减轻是与美格鲁特(Miglustat)治疗相关的最常见的不良事件。据报道，大约30%接受美格鲁特(Miglustat)治疗的患者出现细微震颤。 此外，治疗期间患者还可能出现其他副作用，例如胀气、便秘、记忆力下降、恶心和呕吐、震颤、体重减轻、胃痛、腿抽筋、头晕、腹泻、感觉异常、胃胀、虚弱、视力问题、背痛、走路不稳、厌食、口干、四肢沉重、血小板减少、消化不良与食物无关的胃痛和月经改变等。但由于每个患者的个人体质不同、对药物的反应不同等因此副作用消除时间也有所差异。有些患者体质较好，耐受性好，通常副作用在用药后两周左右即可消失，但有些患者体质较差，副作用可能长达4周左右小时。 如果患者在使用美格鲁特(Miglustat)期间出现以上不良反应，可通过以下方式缓解： 1、调整剂量：如果副作用严重或持续，可以考虑与医生讨论是否需要调整药物剂量。减少剂量可能有助于减轻副作用的严重程度。 2、饮食调整：在使用美格鲁特(Miglustat)期间，饮食调整可能有助于减轻胃部不适和消化问题。建议患者避免油腻和辛辣食物，多食用富含纤维的食物，例如水果、蔬菜和全谷物。 3、调整治疗方案：如果副作用持续时间较长并且比较严重，患者可在医生的指导下停药，更换其他药物治疗，以免副作用持续危害身体健康。

有售。 美格鲁特(Miglustat)胶囊不仅在中国台湾有售，在中国内陆地区也有售。美格鲁特(Miglustat)胶囊已于2014年5月10号在中国台湾上市，2021年12月27号在中国内陆地区上市，因此中国台湾和中国大陆地区的药店及医院药房都有售美格鲁特(Miglustat)胶囊。 美格鲁特(Miglustat)由Actelion研发，首先于2002年11月20日获欧洲药物管理局批准上市，之后于2003年7月31日获美国食品药品管理局批准上市，由Actelion负责其上市销售。此外，美格鲁特(Miglustat)胶囊上市的国家还有美国、英国、德国、韩国、法国等。 美格鲁特(Miglustat)胶囊是葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂，葡萄糖神经酰胺合成酶是葡萄糖基转移酶，负责大部分鞘糖脂合成的第一步。该药用于治疗轻到中度Ⅰ型戈谢病，有需求的患者可在医生的指导下正确用药。

美格鲁特(Miglustat)有一定的减肥功效。 美格鲁特(Miglustat)是一种用于治疗1型戈谢病的葡糖神经酰胺合酶口服抑制剂。可防止戈谢病患者出现的葡萄糖脑苷脂溶酶体蓄积。在对1型戈谢病患者进行的非对照试验中，持续6-12个月的米格鲁司他(每天三次，每次50或100mg)显著减少了基线肝脏和脾脏体积。在6个月和12个月时，剂量越高，器官体积的减少越大。 虽然美格鲁特能够减轻脾脏体积，影响脂肪代谢，但它不是一种用于减肥的药物。肥胖的患者建议在医生的指导下制定科学的减重计划，以免药物减肥等方法影响身体健康。

1、在轻度肾损害（调整后肌酐清除率50-70 mL/min/1.73 m 2）患者中，以 100 mg 每日两次的剂量开始美格鲁特治疗。 2、对于中度肾损害患者（调整后肌酐清除率为30-50 mL/min/1.73 m 2），以每天1粒 100 mg 胶囊的剂量开始美格鲁特治疗。 3、不建议重度肾损害（肌酐清除率 < 30 mL/min/1.73 m 2）患者使用美格鲁特。

美格鲁特适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法（例如，由于过敏、超敏反应或静脉通路不良）的轻度至中度1型高雪氏症成人患者。 2003年,美格鲁特(Miglustat)获美国FDP认证，是首个核准被用于尼曼匹克病的特殊治疗药物，近年来国外报道多用于尼曼匹克C型治疗。美格鲁特是一种口服给药的药物，属于葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂。它主要用于治疗轻度/中度1型戈谢病成年患者，作为单一疗法使用。

美格鲁特的常见副作用之一是腹泻。以下为腹泻的处理方式，仅供参考： 1、考虑剂量调整：医生可能会建议调整您的美格鲁特剂量，以减少腹泻的发生。请不要自行调整剂量，始终遵循医生的指示。 2、饮食调整：在腹泻期间，您可以尝试避免食用会刺激肠胃的食物，如辛辣食物、咖啡因和高纤维食物。增加摄取含有益生菌的食物，如酸奶或益生菌补充剂，可以帮助恢复肠道健康。 3、补充水分和电解质：腹泻可能导致身体失去大量水分和电解质，因此请确保补充足够的水分和电解质。您可以饮用清淡的液体，如清水、电解质补充剂、盐水或温和的养分补充饮料。 4、观察症状：注意观察腹泻的持续时间和严重程度。如果腹泻严重或持续时间过长，并伴有其他不适症状，应及时与医生联系。

美格鲁特可降低生育力。 在接受麦格司他治疗6周的7例健康成年男性中开展的小型临床研究结果未表明对男性生育力的影响。雄性大鼠研究显示，美格鲁特可降低生育力，但结果可逆。雌性大鼠研究显示着床后丢失率增加和胚胎存活率降低。 通过给予雌性大鼠20、60、180 mg/kg/天剂量的美格鲁特，从交配前14天开始，持续至妊娠第17天。剂量高达 180 mg/kg/天时，对雌性大鼠的交配能力或生育力无影响。然而，在剂量下观察到着床后丢失增加和胚胎-胎仔存活率降低≥60 mg/kg/天（以 mg/m 2 计，≥人体治疗剂量的2倍）。

美格鲁特服用2-2.5小时吸收最好。 在 Gaucher 患者中，100mg的美格鲁特口服给药后，最大观察血药浓度的时间 (max) 范围为2-2.5小时。血浆浓度呈双指数递减线，其特征为分布相较短和消除相较长。美格鲁特的有效半衰期约为6-7小时，预计在开始每日3次给药后1.5-2天达到稳态。 在高雪氏症患者中，美格鲁特50和100mg每日3次给药显示药代动力学与剂量成比例，每日三次重复给药长达12个月后，美格鲁特的药代动力学未发生改变。 在气管受试者中，美格鲁特与食物联合给药导致美格鲁特的吸收率降低（最大血浆浓度 [Cmax] 降低36%，Tmax延迟2小时），但对美格鲁特的吸收程度无统计学显著影响（血浆浓度-时间曲线下面积 [AUC] 降低14%）。 100mg美格鲁特胶囊相对于口服溶液在空腹条件下给药的平均口服生物利用度约为97%。在成人1型高雪氏症患者和腹泻受试者中，美格鲁特100mg单次给药后，美格鲁特的药代动力学相似。

美格鲁特的特殊人群用药主要包括以下几种情况。 1、妊娠：基于动物生殖研究的结果，当对妊娠女性给药时，ZAVESCA(美格鲁特)可能导致胎儿损害。 2、哺乳期：基于麦格司他的物理性质，ZAVESCA(美格鲁特)可能存在于乳汁中。由于母乳喂养婴儿发生严重不良反应的可能性，建议不要进行母乳喂养。 3、有生育能力的女性和男性：在接受ZAVESCA(美格鲁特)治疗6周的7例健康成年男性中开展的小型临床研究结果未表明对男性生育力的影响。 4、儿童用药：尚未确定美格鲁特在儿科患者中的安全性和有效性。 5、老年患者用药：一般来说，老年患者的剂量选择应谨慎，通常从剂量范围的低端开始，反映肝、肾和心脏功能下降以及伴随疾病或其他药物治疗的频率更高。 6、肾损害：由于老年患者一般肾功能下降，因此在剂量选择时应谨慎，需监测肾功能。