恩瑞格效果怎么样？临床试验显示，恩瑞格的治疗效果值得肯定。恩瑞格是具有3个突起的配基，以2:1的比例与铁高亲和性结合。尽管地拉罗司与锌和铜的亲合力非常低，但是给药后血清中这些痕量金属的浓度仍有不同程度的下降，从而恩瑞格主要可以用来治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血所致慢性铁过载。 恩瑞格，通用名为地拉罗司分散片。恩瑞格成分为地拉罗司Deferasirox。恩瑞格用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者（如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症） ，适用于两岁以上儿童及成人服用。 为了保障恩瑞格疗效的发挥，科学合理用药无疑也是非常重要的，因此，对于患者而言，使用恩瑞格建议应在医生的指导下进行使用。建议有铁质积聚患者，例如需要长期输血人士(输血量达100ml/kg)及血清铁蛋白超过1000ug/升;对应身体重量，初期建议每日服用20mg/kg剂量的地拉罗司，视乎血清铁蛋白指标的改善情况，患者可能需要调校或增加服用地拉罗司的剂量，一般会以5mg/kg或10mg/kg为单位作剂量调升，但服用总剂量不应超过每日30mg/kg。恩瑞格使用的时候可以通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中，直到得到澄清的混悬液后饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入。不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。 恩瑞格常见不良反应：腹泻、呕吐、头痛、腹痛、发烧、皮疹、增加血清肌酸酐（Creatinine）等。恩瑞格的其他不良反应：肝酵素增加、咳嗽、喉咙发炎、蕁麻疹。

恩瑞格中文说明书 作用机制： DFS具有抗真菌作用 (如在富含铁环境中生 长的毛霉菌 )、抗细 胞增殖作用、抗疟疾 、抗氧化应激损伤 、抗细胞毒诱导细胞凋亡等药理作用。 1.DFS与真菌感染 铁是真菌赖以生存的物质，它在真菌的生长和毒性方面扮演相当重要的角色 。而铁螯合剂的抗真菌作用可能在于其去除真菌生长所必需的铁， 从而达到治疗真菌感染的目的 。 2.DFS与细胞增殖 铁在细胞增殖过程中起非常重要的作用，而铁螯合剂可能具有抗细胞增殖的特性，由此联想到铁螯合剂有可能成为一种新型的抗癌剂用于肿瘤的治疗。 适应症： 用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg)所致慢性铁过载；对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载，恩瑞格中国患者的安全有效性数据有限，建议根据患者的具体情况慎用。 用法用量： 起始剂量： 地拉罗司的推荐起始日剂量为20mg/kg。 对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞(即成人超过4单位/月)输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。 对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞(即成人小于2单位/月)输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。 已经对去铁胺治疗有良好反应的患者，可以考虑初始的恩瑞格剂量相当于去铁胺剂量的一半。(例如，1位接受去铁胺40mg/kg/天，每周5天或相当剂量治疗的患者，如改换用恩瑞格可以从20mg/kg开始。) 服用方法： 地拉罗司应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天1次，最好在每天同一时间服用。不能将药片嚼碎或整片吞下。 地拉罗司（恩瑞格）不得与含铝的制酸剂同服，给药剂量(mg/kg)需要计算并四舍五入至最接近的整片。 通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中(100-200mL)，直到得到澄清的混悬液后饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入。不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。

请仔细阅读地拉罗司分散片说明书。 【药品名称】 通用名称：地拉罗司分散片 商品名称：恩瑞格 英文名称：Deferasirox Dispersible Tablets 汉语拼音：Dilaluosi Fensanpian 【成分】 本品活性成份为地拉罗司。 化学名称：4-[3,5-双(2-羟基苯基)-1H-[1,2,4]-三唑-1-基]苯甲酸 分子式：C21H15N3O4 分子量：373.4 【性状】125mg：白色至微黄色片，直径约为12毫米； 【适应症】用于治疗年龄大于2岁的β-地中海贫血患者因频繁输血（每月浓缩红细胞的给予量≥7ml/kg）所致慢性铁过载；对于其它输血依赖性疾病所致的铁过载，本品中国患者的安全有效性数据有限，建议遵医嘱服用。 【规格】125mg 【用法用量】 应当由有治疗因输血引起的慢性铁过载经验的医生实施起始和维持治疗根据本品治疗的预期临床受益和风险，同时考虑患者的生命预期和并存疾病作出个体化的祛铁治疗决定。在需要进行铁鳌合治疗的患者中，建议在证实患者存在铁过载的情况下开始本品的治疗，例如在输注了大约100 mL/kg的浓缩红细胞(对于体重为40 kg的患者约为20单位(国际单位) ) 之后或者血清铁蛋白持续>1000ug/L。 铁螯合治疗的目标是祛除输血所引入的铁并且视需要降低已存在的铁负荷。 起始剂量 本品的推荐起始日剂量为20mg/kg 对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞(即成人约超过4国际单位/月)输注并需要减少铁过载的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。 对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞(即成人约小于2国际单位/月) 输和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。 已经对去铁胺治疗有良好反应的患者可以考虑初始的本品剂量相当于去铁胺剂量的一半(例如，一位接受去铁胺40mg/kg/天每周5天或相当齐量治疗的患者，如改换用本品可以从20mg/kg开始)。 剂量调整 由于任何下述原因或毒性，可能需要调整本品齐量、中断或终止治疗。 基于血清铁蛋白 在开始初始治疗后，建议每个月对血清铁蛋白进行监测并根据血清铁蛋白的趋势，必要时每3~6个月调整本品的剂量。剂量调整应当按照5mg/kg至10mg/kg逐步进行，并必页根据患者的疗效和治疗目标(维持或降低体内铁负荷) 进行个体化调整。如果每日30mg/kg 的剂量不能很好控制患者病情如血清铁蛋白持续高于2500ug/L,而且未显示出随时间下降的趋势)，可以考虑使用高达40mg/kg的剂量不推荐使用超过40mg/kg的剂量因为使用超过该水平剂量的经验有限。 对血清铁蛋白水平已达到目标水平的患者(通常为500ug~1000ug/L).应考虑以5-10mg/kg的幅度逐步降低剂量以维持血清铁蛋白水平在目标范围。 如果血清铁蛋白持续低于500pg/L.应当考虑暂停本品治疗。尿铁的排泄不是监测治疗的合适指标。与其他祛铁治疗一样，低铁负荷或仅伴有血清铁蛋白轻微升高的患者接受不适当的高剂量本品治疗时本品的毒性可能会增加。 基于血清肌酐 对于成年人如果连续2次访视发现血清肌酐比治疗前的平均测定值升高>33%，本品的每日剂量降低10mg/kg.对于J 童患者，如果连续2次访视发现血清肌酐水平高于相应年龄的正常上限，剂量降低10mg/kg. 合用尿苷二磷酸葡萄糖醛酸转移酶(UGT) 诱导剂或考来烯胺 合用UGT诱导剂或考来烯胺可以降低地拉罗司的暴露(AUC) ，避免本品与考来烯胺或强效UGT诱导剂(如利福平苯妥英苯巴比妥利托那韦)合用。 如果必须合用上述药物可以考虑将地拉罗司的起始剂量增加至30mg/kg,监测血清铁蛋白和临末反应以进一步调整齐量。 配制 本品应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天一次最好在每天同一时间服用。不能将药片嚼碎或整片吞下。本品不得与含铝的制酸剂同服，给药剂量(mg/kg) 需要计算并四舍五入至最接近的整片。 通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中(100-200ml) 直到得到均匀的混悬液后饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入。不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。 特殊剂量推荐 在肾损害的患者，尚无使用本品的]研究。须慎用。 肝损害的患者 本品已经在肝脏损害受试者中进行了研究。对于中度肝损害的患者(Child-PughB) ，起始用量应当降低约50%，本品不用于有严重肝损害的患者Child-Pugh C)。开始治疗之前，应当检测所有患者的肝功能开始治疗第一个月每两个星期检查一次随后每月检查一次。 【禁忌】 1.已知对活性成份或任何赋形剂过敏者 2.不得与其它铁鳌合治疗合用，因为尚未确立这种合并使用的安全性。 3.禁用于肌酐清除率<40mL/min的患者或血清肌酐>2倍相应年龄正常上限。 4.一般状况差，高危骨髓增生异常综合症（MDS）患者或晚期恶性肿瘤患者 5.血小板计数<50×109/L的骨髓增生异常综合征（MDS）患者。 【老年用药】在地拉罗司临床研究中包括了431位年龄≥65岁的患者。大多数上述患者患有骨髓增生异常综合症（MDS）（n=393）。在这些研究中，老年患者发生不良反应的频率高于年轻患者。应密切监测老年患者早期出现的可能需要调整剂量的不良反应症状或体征。由于肝、肾和心功能降低以及并存疾病或其他药物治疗的发生频率较大、老年患者发生地拉罗司毒性的风险增加。 【药物过量】有服药过量（连续几周服用处方量2-3倍的剂量）的病例报道。一例个案报道，过量服药导致亚临床肝炎，在停药后消退，未见长期影响。铁过载的地中海贫血患者可耐受单剂量80mg/kg的给药，仅出现轻微的恶心和腹泻。健康志愿者单剂量给予40mg/kg可被良好耐受。 急性过量的体征包括恶心、呕吐、头痛和腹泻。过量的治疗包括催吐、洗胃及对症治疗。 【贮藏】防潮，30℃以下密封保存地拉罗司，避免儿童触及。

类似于白血病患者的又一群体，地中海贫血/和再生障碍性贫血群体，目前这个没有好的治疗办法，可以移植，但是风险太大，成功率低。大部分都是采用定期输血+排铁的治疗，也就说每个月都需要去住院输血，输血的坏处就是直接带来铁蛋白升高，铁质聚集！危害就是对身体的肝脏和心脏有严重损伤，这种损伤是不可逆转的！目前有三个铁螯合药物已被批准用来降低铁负担，包括祛铁胺（诺华制药公司，瑞士）、祛铁酮（Apotex公司，加拿大）和地拉罗司（诺华制药公司，瑞士）。 祛铁胺（DFO）可与铁蛋白或含铁血黄素中的铁结合，转变成铁草胺分子并经肾脏排出，铁草胺的产生可阻止铁的化学反应，从而减少活性氧形成。祛铁胺可皮下或静脉注射，使用剂量20~60mg/kg，由于半衰期仅20分钟，需长时间持续用药，较为不便。祛铁酮和地拉罗司都可以螯合细胞内的铁，相比于祛铁胺，更直接地去除产生ROS的铁。祛铁酮为口服药物，半衰期2~3小时，剂量50~100mg/kg每日，分3次口服，胃肠道副反应较多。地拉罗司分散片每日用量20~30mg/kg，一日1次用药，临床依从性较好，然价格昂贵。地拉罗司除了螯合细胞内铁，还与铁调素增加有关，可减少肠细胞的铁吸收，故去铁疗效更好。 目前去铁酮许多地方已经停产了，瑞士诺华公司主推恩瑞格地拉罗司。目前的恩瑞格价格为125mg/28粒，价格大约为2000元，没有进医保。服用方法是1kg体重对应服用20mg到40mg地拉罗司，一个普通正常人体重60kg的费用，以30mg/kg为例，一个月服用地拉罗司的费用超过24000元，普通患者难以接受这个价格。再看印度，诺华公司在印度上市的地拉罗司原研药规格为400mg*30片/盒，售价折合和人民币约700元；而印度西普拉制药生产的地拉罗司仿制药规格为500mg*30片/盒，售价折合人民币约500元；这两个版本的性价比均高过市面上绝大部分地拉罗司版本！

地拉罗司（Deferasirox）说明书 通用名：地拉罗司 商品名称：恩瑞格 全部名称：地拉罗司，恩瑞格，Deferasirox，Desirox 适应症： 用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg)所致慢性铁过载; 对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载，恩瑞格中国患者的安全有效性数据有限，建议根据患者的具体情况慎用。 用法用量： 起始剂量： 地拉罗司的推荐起始日剂量为20mg/kg。 对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞(即成人超过4单位/月)输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。 对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞(即成人小于2单位/月)输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。 已经对去铁胺治疗有良好反应的患者，可以考虑初始的恩瑞格剂量相当于去铁胺剂量的一半。(例如，1位接受去铁胺40mg/kg/天，每周5天或相当剂量治疗的患者，如改换用恩瑞格可以从20mg/kg开始。) 服用方法： 地拉罗司应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天1次，最好在每天同一时间服用。不能将药片嚼碎或整片吞下。 地拉罗司不得与含铝的制酸剂同服，给药剂量(mg/kg)需要计算并四舍五入至最接近的整片。 通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中(100-200mL)，直到得到澄清的混悬液后饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入。不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。 不良反应： > 10％ 血清肌酐增加（剂量相关; 7-38％） 腹痛（21-28％） 恶心（11-23％） 呕吐（10-21％） 腹泻（12-20％） 蛋白尿（19％） 发火（19％） 头痛（16％） 咳嗽（14％） 鼻咽炎（13％） 咽喉疼痛（11％） 流感（11％） 皮疹（8-11％） 1-10％ 呼吸道感染（10％） 支气管炎（9％） ALT增加（2-8％） 关节痛，背痛（6-7％） 急性扁桃体炎（6％） 鼻炎（6％） 疲劳（6％） 耳部感染（5％） 转氨酶（4％） 荨麻疹（4％） <1％ 过敏性反应 血管性水肿 血细胞减少，包括粒细胞缺乏症，中性粒细胞减少症和血小板减少症; 白细胞碎裂性血管炎 注意事项： 过敏症 估计GFR <40 ml / min /1.73m²或血清肌酐> 2 x ULN 性能状况不佳和高风险的骨髓增生异常综合征或晚期恶性肿瘤 血小板计数<50 x10 ^ 9 / L 贮藏： 室温保存25°C（77°F）; 短途旅行允许15-30°C（59-86°F华氏度） 防潮 作用机制： DFS具有抗真菌作用 (如在富含铁环境中生 长的毛霉菌 )、抗细 胞增殖作用、抗疟疾 、抗氧化应激损伤 、抗细胞毒诱导细胞凋亡等药理作用。 1.DFS与真菌感染 铁是真菌赖以生存的物质，它在真菌的生长和毒性方面扮演相当重要的角色 。而铁螯合剂的抗真菌作用可能在于其去除真菌生长所必需的铁， 从而达到治疗真菌感染的目的 。 2.DFS与细胞增殖 铁在细胞增殖过程中起非常重要的作用，而铁螯合剂可能具有抗细胞增殖的特性，由此联想到铁螯合剂有可能成为一种新型的抗癌剂用于肿瘤的治疗。 疗效和安全： 地拉罗司（deferasirox）化学名为 4-[3,5-二(2-羟基苯基)-1,2,4-三唑-1-基]苯甲酸，是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，获准在≥2岁 、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用 , 在欧洲它被推荐作为 6 岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药, 国内目前正在进行临床研究；Ⅱ 、Ⅲ期临床试验及药代动力学研究均表明，其具有良好的安全性和耐受性, 且能显著降低心脏、肝脏铁负荷, 易于被患者接受。同时，其也具有抗真菌(如在富含铁环境中生长的毛霉菌 )、抗细胞增殖、抗疟疾 、抗氧化应激损伤 、抗细胞毒诱导细胞凋亡等药物学特性；可用于继发性血色病、迟发性皮肤卟啉病等疾病的治疗。