导读：Strensiq(阿法酸酶注射溶液)于2015年8月底在欧盟获批上市，用于治疗低磷酸酯酶症(HPP)患者，是第一种获得欧盟批准的治疗该疾病的药物。在2015年10月底，Strensiq又获得了美国FDA的批准上市，用于儿童型低磷酸酯酶症的治疗。Strensiq(阿法酸酶注射溶液)全新购买方式一览Strensiq目前在中国香港地区已经上市，但在中国内地尚未获批上市。因此，患者可以通过以下途径购买。1、中国香港医疗机构：患者可以在香港的医院、医疗机构或药店购买Strensiq。2、大湾区药械通指定医疗机构：依托“港澳药械通”政策，Strensiq已获广东省药品监督管理局批准，正式引进大湾区药械通指定医疗机构。3、医疗服务机构：患者可以咨询一些医疗服务机构，了解是否能够帮助购买到Strensiq。在购买Strensiq时确保通过正规渠道购买，并在专业医生的指导下，按照Aprocitentan服药指南使用。同时，由于药品可能涉及跨境运输，需要注意药品的保存条件和有效期。Strensiq(阿法酸酶注射溶液)如何储存Strensiq(阿法酸酶注射溶液)必须在2°C-8°C的冷藏条件下保存在原纸箱中，直到使用时为止，并避光保存，不要冷冻或摇晃。从冰箱中取出后，Strensiq(阿法酸酶注射溶液)应在3小时内使用，请勿在纸箱上标注的有效期后使用。Strensiq小瓶仅供一次性使用，未使用的产品请丢弃。Strensiq的剂量和用法1、围产期/婴儿期发病的HPP：建议剂量方案为每周三次皮下注射2mg/kg，或每周六次皮下注射1mg/kg。注射部位反应可能会限制每周六次方案的耐受性，若疗效不足，可将剂量增加至每周三次，每次3mg/kg。2、青少年期发病的HPP：建议剂量方案为每周三次皮下注射2mg/kg，或每周六次皮下注射1mg/kg，注射部位反应可能会限制每周六次方案的耐受性。体重低于40公斤的儿童患者请勿使用80毫克/0.8毫升药瓶，因为80毫克/0.8毫升药瓶（较高浓度）的全身Strensiq暴露量低于其他强度药瓶（较低浓度）的全身Strensiq暴露量，较低的暴露量可能不适合这类患者。

导读：Strensiq(阿法酸酶注射溶液)是一种首创的骨靶向酶替代疗法，旨在解决低磷酸血症(HPP)的根本原因——缺乏碱性磷酸酶 (ALP)。当出生时出现严重的骨骼疾病时，低磷酸血症几乎总是致命的。通过替代缺乏的ALP，使用Strensiq治疗旨在提高升高的酶底物水平并提高人体矿化骨骼的能力，从而预防严重的骨骼和全身患者发病率和过早死亡。Strensiq(阿法酸酶注射溶液)在哪里买比较靠谱购买Strensiq时，为了确保药品的真实性和质量，建议通过以下途径进行购买。1、医院药房：患者可以通过医院药房购买Strensiq，这些地方通常会提供正规渠道的药品。在Strensiq上市国家或地区的医院就诊后，可以直接在药房中购买。2、合法药店：患者可以在合法且信誉良好的药店购买Strensiq，购买前需要出示医疗处方。3、官方渠道：如果Strensiq生产厂家提供直销服务，可以通过官方渠道购买。4、专业医疗机构：国内专业的医疗服务机构可以提供Strensiq的各种信息和购买服务。Strensiq是一种处方药，购买和使用前务必遵循医生的指导。同时，由于药品价格可能会有变动，建议直接咨询相关服务提供者以获取最新价格信息。Strensiq(阿法酸酶注射溶液)的价格Strensiq40mg规格一盒的价格大约是94705元-95000元，价格比较昂贵，需要患者自费购买，经济压力比较大。Strensi药品价格可能会受到多种因素的影响，包括汇率波动、供应链状况、地区差异等。因此，药品价格可能会有所变动。应该在哪里注射Strensiq患者可以在腹部、上臂、大腿或臀部的皮下注射，切勿在婴儿臀部注射。此外，切勿将药物注射到肌肉或静脉中。为了降低瘀伤和刺激的风险，每次注射时轮换不同的部位，以免重复使用同一区域。不要将药物注射到发红、发热或肿胀的皮肤中，以免进一步损伤皮肤。接受 Strensiq治疗的围产期/婴儿期HPP患者总体生存率有所提高，这些患者在无需呼吸机的情况下生存率也有所提高，称为无呼吸机生存率。

导读：Strensiq(阿法酸酶注射溶液)是一种酶替代疗法。在低磷酸酯酶症中，身体无法制造一种称为碱性磷酸酶(ALP)的酶，这种酶对骨骼健康很重要。如果没有足够的ALP，正常的骨矿化或强健骨骼的形成就无法发生。Strensiq可以替代ALP，帮助打造健康强壮的骨骼。Strensiq(阿法酸酶注射溶液)不同版本一盒的最新价格公布目前了解到Strensiq(阿法酸酶注射溶液)只有一种版本，是美国亚力兄制药公司研发生产的原研药，暂时没有了解到有其他版本。Strensiq(阿法酸酶注射溶液)的价格比较昂贵，而且需要患者自费购买，40mg规格一盒的价格大约是94705元。由于Strensiq药品价格会受到多种因素的影响，包括但不限于生产成本、供应链状况、地区差异以及汇率波动等，因此价格可能会有所变动，建议患者以实际购买的价格为准。Strensiq的副作用是什么Strensiq常见副作用包括注射部位发红、注射部位周围脂肪分布异常、体内磷酸钙晶体积聚、注射部位变色、注射部位疼痛、注射部位瘙痒、注射部位肿胀、注射部位瘀伤等，其他副作用包括呕吐、肾结石、低血钙水平、维生素B6水平低。Strensiq的严重的副作用是过敏反应，可出现荨麻疹、皮疹、水泡、皮肤发红、嘴唇或舌头肿胀、呼吸困难等症状。Strensiq的用药注意事项1、将Strensiq存放在冰箱中，并将药瓶放在原包装盒内，远离光线。用药时将药物从冰箱中取出，使其达到室温，大约需要15-30分钟。不要尝试以任何其他方式加热药物，可能会损坏药物。从冰箱中取出后，请在3小时内使用药物。2、使用前务必检查Strensiq是否清澈或呈乳白色，无色至微黄色。如果药物中含有少量白色小颗粒（固体碎片），则没有问题。如果药物浑浊、变色或含有大量颗粒，请勿使用。3、每个Strensiq药瓶都含有一剂药物，每次使用后必须丢弃剩余的药物，即使药瓶中还剩下一些。药瓶中不含任何防腐剂，一旦打开药物就需要一次性用完，以免受到细菌的侵袭。开始使用Strensiq之前，确保医生指导并教学如何注射Strensiq，学会正确使用 Strensiq有助于避免意外受伤或药物浪费。如果对如何使用此药有疑问，建议告知医生或者是药剂师。

导读：Strensiq(阿法酸酶注射溶液)是一种酶替代药物，用于治疗低磷酸酯酶症。组织非特异性碱性磷酸酶(ALP)在骨骼健康形成和维持以及体内钙和磷酸盐的管理方面发挥着关键作用。低磷酸血症患者无法产生足够的碱性磷酸酶，导致骨骼脆弱。Strensiq是人类碱性磷酸酶的一种，可作为替代品，从而提高碱性磷酸酶的水平。Strensiq(阿法酸酶注射溶液)全网公布的2024年的最新价格Strensiq(阿法酸酶注射溶液)有多种规格，包括18毫克/0.45毫升、28毫克/0.7毫升、40毫克/毫升、80毫克/0.8毫升，其规格不同价格也不一样。目前了解到40毫克/毫升一盒的价格大约是94705元-95100元一盒。由于Strensiq药品价格可能受到多种因素的影响，如汇率波动、供应链状况、地区差异等，因此价格可能会有所变动。建议在购买前多方面获取到最新的价格信息，以便做出合适的治疗选择。Strensiq(阿法酸酶注射溶液)如何辨别真伪辨别Strensiq真伪可以参考以下几个步骤。1、查看药品有效期：检查药品是否临近效期或有更改痕迹。如果有效期被更改过或已过期，很可能是假冒伪劣产品 。2、检查药品外观：正品Strensiq为透明、微乳白色或乳白色、无色至微黄色的水溶液，可能存在少量半透明或白色小颗粒。如果药品外观与此描述不符，应谨慎对待 。3、检查药品包装：确保药品包装完好无损，标签印刷清晰，包含所有必要的信息，如适应症、规格、用法用量等。Strensiq(阿法酸酶注射溶液)的用药注意事项1、过敏反应：用药期间注意监测，如果出现严重反应，停止治疗并开始适当的药物治疗。2、脂肪营养不良：Strensiq治疗几个月后报告了局部反应，应遵循正确的注射技术和旋转注射部位。3、异位钙化：在基线和治疗期间定期使用眼科检查和肾脏超声进行监测。在使用Strensiq治疗期间，患者应与医生保持密切沟通，遵循医生的指导用药，并根据需要调整治疗方案。

导读：阿法酸酶注射溶液以Strensiq为品牌出售，是一种用于治疗围产期/婴儿期和青少年期发病的低磷酸酯酶症的药物。低磷酸血症是由组织非特异性碱性磷酸酶(TNSALP)的遗传缺陷引起的，这种酶在骨矿化中发挥作用。阿法酸酶注射溶液是一种重组糖蛋白，含有TNSALP的催化域。因此，它是一种酶替代疗法。Strensiq(阿法酸酶注射溶液)导致的不良反应根据FDA的批准信息以及药品说明书，Strensiq(阿法酸酶注射溶液)最常见的不良反应包括注射部位反应、过敏反应、注射部位脂肪代谢障碍、呕吐、低钙血症、头痛、潮热，以及眼与肾脏出现异位性钙化。如果在使用Strensiq的过程中出现不良反应，应立即联系医疗专业人员。患者在接受治疗时应遵循医生的指导，并定期进行必要的检查以监测潜在的Strensiq副作用。Strensiq(阿法酸酶注射溶液)的不良反应怎么治疗1、注射部位反应：建议患者遵循正确的注射技术，并轮换注射部位以减少注射部位反应，不要将Strensiq注射到发红、发烫或肿胀的皮肤上，用酒精擦拭布擦拭皮肤后注射。2、脂肪营养不良：应遵循正确的注射技术并轮换注射部位，不要每次都在同一部位注射。3、异位钙化：建议定期进行眼科检查和肾脏超声检查，以监测异位钙化的体征和症状以及视力或肾功能的变化，出现相关症状应及时就医。4、过敏反应：如果出现呼吸困难、窒息感、恶心、眶周水肿和头晕等严重过敏反应，应立即停止使用Strensiq并开始适当的药物治疗。如果决定重新给药，应密切监测患者是否再次出现严重过敏反应的体征和症状。在使用Strensiq时，患者应与医生保持密切沟通，遵循医生的指导，并根据需要调整治疗方案。Strensiq(阿法酸酶注射溶液)的特殊人群用药1、儿童患者：Strensiq在儿科患者（包括围产期/婴儿期和青少年期HPP患者）中的治疗效果已得到证实。对于儿童患者，应根据医生的建议和处方剂量使用Strensiq，并密切监测治疗效果和可能出现的副作用。2、老年患者：目前尚无年龄在65岁以上的HPP患者参与Strensiq的临床试验，缺乏关于老年患者反应的数据。在使用Strensiq时，应特别关注老年患者的身体状况和药物反应，必要时调整剂量或采取其他措施以确保用药安全。在使用Strensiq(阿法酸酶注射溶液)治疗期间应密切监测治疗过程中的潜在副作用，并在必要时调整治疗方案。

导读：Strensiq(阿法酸酶注射溶液)已获得上市许可，用于对首发症状出现在18岁之前的低磷酸酯酶症(HPP)患者进行长期酶替代疗法，以治疗该疾病的骨骼表现。Strensiq(阿法酸酶注射溶液)仿制药的正确购买途径目前并没有了解到Strensiq(阿法酸酶注射溶液)有仿制药上市，因此也无法得知购买渠道，但是患者可以参考以下几种方式购买Strensiq。1、咨询医生：患者应该咨询负责治疗的医生，了解Strensiq是否适合自身病情，并获取医生的处方。2、医院：Strensiq是一种处方药物，需要在医生的指导下，在大湾区指定的医疗机构或者是其他上市地区的医院药房中进行购买和使用。3、药店：患者也可在Strensiq上市国家或地区的药店中购买，购买时应确保药品是通过正规渠道供应的，避免买到假药。目前Strensiq仿制药尚未上市，因此市场上所谓的仿制药可能存在安全风险，建议患者和家属在购买时务必谨慎，确保药品的合法性和安全性。在用药期间了解Strensiq服药指南、注意事项等。Strensiq(阿法酸酶注射溶液)的用法用量Strensiq只能凭处方获得，并且应由在治疗代谢或骨骼疾病方面有经验的医生开始治疗。Strensiq以注射液形式提供，每周皮下注射6次（剂量为每公斤体重1mg）或每周3次（剂量为每公斤体重2mg）。由于给药量取决于患者的体重，医生需要根据患者体重的变化调整剂量，尤其是对于成长中的儿童患者。Strensiq(阿法酸酶注射溶液)的注意事项1、脂肪营养障碍：临床试验中，接受Strensiq治疗的患者在注射部位数月后报告出现局部脂肪营养障碍，包括脂肪萎缩和脂肪增生，建议患者遵循正确的注射技术并轮换注射部位。2、异位钙化：HPP患者发生异位钙化的风险增加。在Strensiq临床试验经验中，已报告发生异位钙化，包括眼部（结膜和角膜）和肾脏（肾钙化、肾结石）异位钙化。没有足够的信息来确定所报告的事件是否与疾病一致或由Strensiq引起，未报告因异位钙化发生而导致的视觉变化或肾功能变化。建议患者在基线时和Strensiq治疗期间定期进行眼科检查和肾脏超声检查，以监测眼科和肾脏异位钙化的体征和症状以及视力或肾功能的变化。

导读：Strensiq(阿法酸酶注射溶液)作为全球首个且唯一获批用于治疗低磷酸酯酶症的酶替代疗法，阿法酸酶注射溶液中的活性物质可以替代患者体内缺少的碱性磷酸酶，并作为长期酶替代治疗控制患者症状。Strensiq(阿法酸酶注射溶液)在中国上市了吗Strensiq(阿法酸酶注射溶液)已经在中国香港、中国大湾地区上市，但是截至2024年9月24日，还没有在中国内陆地区上市，无法直接在当地的医院或者是药店中购买到。2023年07月10日，Strensiq在中国香港上市，2024年08月21日，阿斯利康中国宣布，依托 “港澳药械通”政策，其罕见病领域创新药Strensiq已获广东省药品监督管理局批准，正式引进大湾区药械通指定医疗机构。Strensiq(阿法酸酶注射溶液)好购买吗在中国内陆地区Strensiq(阿法酸酶注射溶液)不好购买，如果想要购买该药物，可以参考以下几种Strensiq购药渠道。1、医院药房：在Strensiq上市国家和地区的医院就诊后，咨询负责治疗的医生，了解Strensiq是否适合自身的具体病情。如果适合用药，医生开具处方后可以直接在医院的药房中购买Strensiq。2、医疗服务机构：如果所在地区Strensiq没有上市，患者可通过医疗服务机构帮助购买。3、药店：在Strensiq上市地区的药店通常也能够买到该药物，患者可以前往药店咨询并购买Strensiq。患者应在医生的指导下用药，以确保安全和有效，同时在购买前要了解药物价格。Strensiq(阿法酸酶注射溶液)的价格目前了解到Strensiq(阿法酸酶注射溶液)的价格比较昂贵，大约是94705元-95000元一盒，患者需要自费购买。Strensiq的价格并不固定，可因各种因素影响而有所变化，建议患者以实际购买时的价格为准。如果Strensiq的价格异常低廉，应提高警惕，可能是假冒伪劣的药物。Strensiq(阿法酸酶注射溶液)最常见的副作用包括局部皮肤注射部位反应，如皮肤发红、瘀伤、颜色变化、疼痛、瘙痒、皮肤变硬、肿胀和肿块等，这些并不是所有可能的副作用。有关更多信息，建议咨询医疗保健提供者或药剂师。

导读：Strensiq(阿法酸酶注射溶液)是一种长期用于治疗儿童时期患上低磷酸酯酶症的药物。低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性骨骼疾病，可导致牙齿早期脱落、骨骼畸形、频繁骨折和呼吸困难。低磷酸酯酶症患者无法产生足够的有效ALP，从而导致骨骼脆弱。Strensiq中的活性物质Asfotase alfa是人类ALP酶的一种，可作为替代品，从而提高有效ALP的水平。Strensiq(阿法酸酶注射溶液)仿制版也能有效治病吗Strensiq是由美国亚力兄制药公司研发生产的原研药物，目前并没有了解到Strensiq(阿法酸酶注射溶液)有仿制版，因此也无法了解仿制版的疗效。对于仿制药来说，必须进行相关研究以证明其与原研药的生物等效性，是仿制药获批上市的重要条件之一。目前Strensiq(asfotase alfa)仿制药尚未上市。因此，如果市场上出现了所谓的仿制药，其安全性和有效性是无法得到保证的。Strensiq是一种用于治疗低磷酸酯酶症的酶替代疗法药物，其原研药已经在多个国家和地区获批上市，并在临床研究中显示出对骨骼健康和整体预后的积极影响。但是，由于仿制药尚未上市，患者在寻找购买渠道时需格外谨慎，避免购买到假冒伪劣的药物。Strensiq(阿法酸酶注射溶液)如何购买Strensiq(阿法酸酶注射溶液)还没有在中国大陆地区上市，如果想要购买该药物，可以参考以下几种Strensiq购药渠道。1、医院药房：患者可以前往中国香港、美国等上市地区和国家的医院就诊，然后在医院的药房中购买Strensiq。2、药店：在Strensiq上市国家和地区当地的药店中可能会售卖该药物，患者可以出示医疗处方后直接在药店中购买Strensiq。3、医疗服务机构：患者也可咨询国内的医疗服务机构帮助购买Strensiq，下单后一般傻逼通过直邮的方式获取药物。Strensiq(阿法酸酶注射溶液)的疗效一项主要研究对13名6-12岁儿童进行了Strensiq的研究。患者每周使用2mg/kg 或3mg/kgStrensiq三次，共 24 周。该药物疗效的主要衡量标准是使用Strensiq治疗前后手腕和膝关节X光片外观的改善情况。接受Strensiq治疗的儿童的X光片结果还与16名未接受Strensiq治疗的儿童的类似X光片结果进行了比较。该研究还考察了其他疗效衡量标准，例如身高增长。这项研究显示，接受Strensiq治疗的儿童的关节结构得到改善，X光片显示他们中的大多数似乎身高都有所增加。在历史对照中，大多数儿童在相当的时间内没有经历类似的关节改善或身高增加。对13-18岁儿童进行的这项研究的延伸研究的附加数据证实了初步结果。使用Strensiq之前，患者应充分了解药物的剂量、使用方法、可能的副作用和注意事项，并严格在医生的指导下用药。

导读：低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性骨骼疾病，其特征是骨骼矿物化不良，可能导致佝偻病、骨软化以及严重的骨骼畸形。Strensiq（asfotase alfa）是一种用于治疗围产期、婴儿及幼儿期发作的低磷酸酯酶症（HPP）的药物。这篇文章主要讲了Strensiq的上市时间、作用机制和疗效、治疗效果等内容。上市时间Strensiq在2015年10月23日获得美国FDA的批准上市。Strensiq是亚力兄制药（Alexion）开发的一种新药，商品名为Strensiq，主要用于治疗儿童型低磷酸酯酶症。作用机制和疗效1、替代缺失的酶：Strensiq通过提供功能性的TNSALP酶，替代患者体内缺失或活性不足的酶。2、改善骨骼矿物化：通过替代疗法，Strensiq有助于改善骨骼的矿物化过程，减少骨骼畸形和佝偻病的风险。3、减少并发症：Strensiq治疗可以减少由于骨骼问题引起的并发症，如肌无力、疼痛和呼吸困难。4、长期治疗：Strensiq是用于长期治疗的，旨在持续提供酶替代，以维持患者的骨骼健康。5、临床研究支持：根据临床研究，Strensiq能够改善HPP患者的总生存期及无需呼吸机的生存期，显示出对骨骼健康和整体预后的积极影响。治疗效果1、骨愈合和身体功能的改善：在内分泌学会2016年度会议上展示的研究表明，Strensiq治疗可以改善围产期及婴儿期低磷酸酯酶症患儿的骨愈合和身体功能，这些效果可以持续3年以上。2、长期疗效和安全性：Strensiq治疗的长期疗效和安全性得到了研究数据的支持。研究中，11-17岁的青少年HPP患者在接受Strensiq治疗5年后，在骨愈合（放射学评定）和生理功能方面均得到了改善。3、生存期改善：Strensiq的安全性与有效性在99名围产期、婴儿期或幼儿期发作的低磷酸酯酶症患者中得到证实。研究结果显示，Strensiq治疗的患者其总生存期及无需呼吸机的生存期得到改善。97%的治疗患者在一岁时仍存活，而自然历史研究组的对照患者一岁时存活率为42%。4、生长和骨健康改善：与自然历史数据库选取的对照患者相比，幼儿期发作低磷酸酯酶症患者在接受Strensiq治疗后，在成长及骨健康方面显示得到改善。所有治疗患者在低体重或身材矮小或保持正常身高与体重方面均有改善。5、骨骼矿物化改善：基于X射线影像评价，所有治疗患者证明佝偻病有实质性治愈，而一些自然历史对照患者显示佝偻病随时间推移而日益严重的信号。Strensiq在治疗HPP方面具有显著的疗效，并且提供了关于其长期治疗的额外信息。然而，具体的治疗方案和剂量应由医生根据患者的具体情况来决定，并在医生的指导下使用。

导读：阿法酸酶注射溶液(Strensiq)于2008年9月12日获得美国 FDA 孤儿药认证,2015年10 月23日美国FDA批准其上市用于低碱性磷酸酶血症(HPP)的治疗。Strensiq在日本被批准用于治疗各种类型的HPP,在加拿大、美国和欧盟被批准用于围产期型、婴儿型和严重的儿童型 HPP。药理作用阿法酸酶注射溶液(Strensiq)是一种可溶性糖蛋白，由2条相同的多肽链组成,每个多肽链由人源化TNSALP的催化结构域、人类免疫球蛋白G1 Fc结构域和用作骨靶向结构域的十天冬氨酸肽组成,通过铰链区的2个链间二硫键连接。与天冬氨酸残基偶联后,其对羟基磷灰石晶体的亲和力比未偶联酶的亲和力高数倍，而且骨对其的吸收显著增加。治疗效果Whyte等于2012年首次评估了Strensiq治疗3岁以下危及生命的围产期型和婴儿型HPP的疗效和安全性,AA以2 mg·kg剂量静脉输注后,以1 mg·kg-1的剂量每周3次皮下注射。经过6个月治疗，患者的呼吸和运动功能改善,血浆TNSALP水平升高，PPi和 PLP水平降低。2016年,其研究团队又报道了一项Strensiq用于围产期型和婴儿型HPP的多中心研究,汇总了4项Ⅱ期临床研究结果,研究组为37例接受AA 1 mg·kg-1每周6次或2 mg.kg-1每周3 次、皮下注射的患者,治疗中位时间为2.7年,对照组为48例具有相似年龄和特征的 HPP历史患者。与对照组相比,接受Strensiq治疗的存活率显著提高,并且有更高比例的患者不再需要辅助通气治疗。用法用量Strensiq仅能经皮下注射方式给药，用于围产期型、婴儿型和儿童型HPP的剂量均为每周6 mg·kg-1，可分每周3或6次给予。对于体重<40 kg的儿童，不应使用规格为80 mg·0.8 mL-1的产品。轻症HPP患者可个体化调整方案,儿科患者症状得到充分缓解剂量可考虑减少至约2 mg·kg-1,每周1次;而严重病例如围产期型或婴儿型HPP可能需要增加至每周> 9 mg·kg -1( 3 mg·kg-1,每周3次)的更高剂量，患者最终应当谨遵医嘱进行用药。

Strensiq(阿法酸酶注射溶液)的功效与作用主要包括缓解症状、促进生长和骨骼健康、改善生存率、减少并发症、提高生活质量。Strensiq最常见的副作用是注射部位反应、脂肪营养不良、异位钙化和超敏反应。Strensiq(阿法酸酶注射溶液)的适应症Strensiq(阿法酸酶注射溶液)是一种创新的生物制剂，专门用于治疗一种叫做低磷酸酶血症（简称HPP）的罕见遗传性疾病。HPP是一种影响多个人体系统的灾难性代谢疾病，特征是骨骼矿物化缺陷，可能导致佝偻病、骨软化、肌无力、癫痫发作、疼痛、呼吸衰竭和过早死亡等症状。Strensiq(阿法酸酶注射溶液)的功效与作用1、缓解症状：Strensiq通过提供患者体内缺乏的组织非特异性碱性磷酸酶（TNSALP），帮助改善骨骼和牙齿的矿化过程，从而缓解HPP的症状。2、促进生长和骨骼健康：Strensiq治疗的幼儿期发作HPP患者在生长和骨健康方面显示出改善。3、改善生存率：根据临床研究可知，Strensiq治疗的围产期和婴儿期发作的HPP患者，其总生存期和无需呼吸机的生存期得到显著改善。治疗组患者一岁时的存活率和无呼吸机生存率均高于未接受治疗的对照组。3、减少并发症：Strensiq通过改善骨骼矿物化，有助于减少HPP相关的并发症，如肌无力、癫痫发作、疼痛和呼吸衰竭等。4、提高生活质量：Strensiq可减轻HPP的症状和并发症，Strensiq有助于提高患者的生活质量，使他们能够更好地进行日常活动和发育成长。Strensiq的治疗效果Strensiq的安全性和有效性在 4 项前瞻性、开放性临床试验和支持扩展试验中进行了评估，这些试验包括112名HPP患者，他们接受Strensiq治疗长达7.5年。在48周时，Strensiq治疗患者的估计总生存率为94%，而未经治疗的历史对照患者的估计总生存率为42%。使用Strensiq治疗的患者也表现出放射学改善，在围产期/婴儿期发病的HPP患者中，78%接受Strensiq治疗的患者在最后一次评估时被评为7点放射影像整体印象变化 (RGI-C) 量表（距基线的平均时间）有反应者到最后一次评估为35.7个月。在青少年发病的HPP患者中，100%的Strensiq治疗患者在治疗54个月时被评为 RGI-C 应答者，而未经治疗的历史对照患者的这一比例为6%。Strensiq最常见的不良反应（≥10%）是注射部位反应、脂肪营养不良、异位钙化和超敏反应。Strensiq的用药指南Strensiq有两种不同剂量：一毫升输注液含有40mg或100mgasfotase alfa。Strensiq的推荐剂量方案为每周皮下注射6mg/kg。如果每周注射3次，剂量2mg/kg，如果每周注射6次，剂量为1mg/kg。温馨提示：以上用量和给药参考来源于美国FDA药品说明书，用法用量仅供参考，具体需要以医生指示为准。Strensiq的副作用1、注射部位反应：红斑、变色、疼痛、瘙痒、膨胀、硬化、斑点2、脂肪营养不良：注射部位萎缩、注射部位肥大。3、过敏反应：呕吐、发热、恶心、疼痛、口腔感觉减退、头痛、潮红、过敏反应。4、其他副作用：异位钙化、血清碱性磷酸酶升高等。Strensiq的副作用处理措施1、注射部位反应：建议患者遵循正确的注射技术，并轮换注射部位以减少注射部位反应，不要将Strensiq注射到发红、发烫或肿胀的皮肤上。用酒精擦拭布擦拭皮肤后注射。2、脂肪营养不良：应遵循正确的注射技术并轮换注射部位，不要每次都在同一部位注射。3、异位钙化：建议定期进行眼科检查和肾脏超声检查，以监测异位钙化的体征和症状以及视力或肾功能的变化。如果出现相关症状，应及时就医。4、过敏反应：如果出现呼吸困难、窒息感、恶心、眶周水肿和头晕等严重过敏反应，应立即停止使用Strensiq并开始适当的药物治疗。如果决定重新给药，应密切监测患者是否再次出现严重过敏反应的体征和症状。5、血清碱性磷酸酶升高：由于Strensiq可能导致血清碱性磷酸酶测量值升高，建议不要依赖血清ALP测定来为接受Strensiq治疗的患者做出临床决策。总结Strensiq(阿法酸酶注射溶液)作为一种酶替代疗法，为HPP患者提供了一种针对性的治疗方法，改善了患者的预后和生活质量。但是Strensiq的使用需要在医生的指导下进行，并且应遵循药品说明书上的推荐剂量和使用方法。相关热文推荐：打替雷利珠单抗会引起关节炎吗？

阿法酸酶注射溶液治疗磷酸酯酶过少症的效果较好。阿法酸酶注射溶液是用于儿童或者青少年磷酸酯酶过少症的药物，临床疗效确切，能够降低死亡率，缓解症状，可减少5岁及以下患有围产期或婴儿低磷酸酯酶症的儿童的死亡人数。阿法酸酶注射溶液药物介绍阿法酸酶注射溶液自2015年8月起在德国获批用于治疗儿童或青少年发病的低磷酸酯酶症 (HPP)，它适合长期使用。阿法酸酶注射溶液是一种蛋白质，使用这种蛋白质治疗的目的是替代缺失的酶并促进骨矿化和稳定性，能够改善患者的骨症状。磷酸酯酶过少症低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性疾病，缺乏帮助身体处理钙和磷的酶。这会导致患者的骨骼和牙齿的生长和发育异常，包括骨骼软或脆、生长问题和牙齿脱落。阿法酸酶注射溶液的临床疗效皮下注射阿法酸酶注射溶液是一种首款骨靶向重组人非特异性碱性磷酸酶（TNSALP）替代疗法，已在美国获批用于治疗围产期/婴儿期或青少年期低磷酸酶血症患者（HPP）。在临床试验中，是一种有效且耐受性良好的治疗方法，可分别治疗围产期/婴儿期和青少年期HPP病至少3年和5年。与未治疗的年龄匹配的、青少年发病的HPP历史对照队列相比，在阿法酸酶注射溶液治疗的患者中，生存率和无通气生存率显著延长，这是骨矿化先前改善的结果。在非对比临床试验（治疗时间长达7年）中，这种治疗与围产期、婴儿和儿童期HPP的骨骼、呼吸和功能改善有关。与年龄匹配的历史对照组相比，使用阿法酸酶注射溶液治疗的危及生命的围产期和婴儿HPP患者的骨矿化、存活率和无通气存活率显著提高。在HPP儿童时期，阿法酸酶注射溶液改善了生长发育、粗大运动功能、力量和敏捷性，并减少了疼痛。阿法酸酶注射溶的治疗原理阿法酸酶注射溶是一种酶替代疗法。患有低磷酸酯酶症时，身体无法产生一种称为碱性磷酸酶 (ALP) 的酶（蛋白质），这种酶对骨骼健康很重要。如果没有足够的碱性磷酸酶，正常的骨矿化或强健骨骼的构建就不可能发生。而阿法酸酶注射溶可作为ALP的替代品，帮助身体构建强健的骨骼，达到治疗目的。总结对于低磷酸酯酶症患者来说，阿法酸酶注射溶液是一种比较好的治疗方法，并且治疗效果明显，能够缓解疼痛等不适症状，改善患者的生活质量，提高生存率。相关热文推荐：阿法酸酶注射溶液的推荐剂量、正确使用方法及步骤？

阿法酸酶注射溶液的推荐剂量为每周皮下注射6mg/kg，正确使用方法为皮下注射，具体步骤分为检查溶液、抽取剂量、更换针头、除去气泡、选择注射部位、注射等。患者使用阿法酸酶注射溶液时应在医生的指导下使用，切不可私自用药，以免使用不当引起不良反应。阿法酸酶注射溶液的功效阿法酸酶注射溶液是一种治疗围产期或者婴儿期和青少年期磷酸酯酶过少症（HPP）的药物，已在欧盟获批用于儿童发病HPP患者的长期治疗，以治疗HPP的骨表现。一项对患有小儿发作性HPP的婴儿和儿童进行的临床试验中，阿法酸酶注射溶液在第24周快速改善了影像学评估的佝偻病严重程度评分，反映在骨矿化的改善上，这些益处在治疗3年多后仍持续存在。此外，患者通常在呼吸功能、粗大运动功能、精细运动功能、认知发育、肌肉力量和日常生活活动能力以及身高增长方面有所改善。在危及生命的围产期和婴儿HPP中，阿法酸酶注射溶液也提高了总存活率。阿法酸酶注射溶液的推荐剂量阿法酸酶注射溶液的推荐剂量为每周皮下注射6mg/kg，具体如下：1、围产期/婴儿发病HPP的剂量：阿法酸酶注射溶液治疗围产期/婴儿期HPP的推荐剂量方案为每周皮下注射6mg/kg，给药方式为:每周三次，每次2毫克/千克，或每周6次，每次1毫克/千克。但药物副作用注射部位反应可能会限制每周六次给药方案的耐受性。此外，如果使用阿法酸酶注射溶液治疗后患者的呼吸状况、生长或影像学检查结果无改善，可将阿法酸酶注射溶液的剂量增加至每周9mg/kg，每周3次皮下注射3mg/kg。2、青少年发病HPP的剂量：阿法酸酶注射溶液治疗青少年型HPP的推荐剂量方案为每周皮下注射6mg/kg，给药方式为每周三次，每次2毫克/千克，或每周6次，每次1毫克/千克。阿法酸酶注射溶液的正确使用方法阿法酸酶注射溶液仅用于皮下注射，患者应在医生的指导下用药，同时需进行用药培训后才能自行给药。阿法酸酶注射溶液的具体步骤1、检查阿法酸酶注射溶液，液体应该看起来清澈或略带黄色，可能有一些白色，如果液体变色或含有任何团块或大颗粒，应避免使用。2、从包装中取出较大内径的针头（例如25克）。拿起注射器，将针头放在注射器尖端，向下推针并将其拧到注射器直至拧紧。3、将阿法酸酶注射溶液药瓶固定在平面上，然后将针头穿过阿法酸酶注射溶液药瓶的橡胶塞，然后慢慢向上推活塞，直到活塞顶部到达处方剂量线。4、将阿法酸酶注射溶液药瓶直立，并将注射器直接从药瓶的橡胶塞中拔出。小心取出用于抽取阿法酸酶注射溶液剂量的较大口径针头，并妥善处置。在此之前，更换一个新的更小内径的针头去打针。5、握住注射器，使针头朝上，用手指轻敲注射器的针筒以去除任何气泡。6、选择注射部位，阿法酸酶注射溶液可注射在腹部、上臂、大腿或臀部的皮下。7、注射前用酒精擦拭布擦拭皮肤，让注射部位干燥。捏一下皮肤，以90度角握住注射器，将针头插入皮肤。对于脂肪较少的患者，以45度角握住注射器，将针头插入皮肤。8、慢慢推动柱塞推进剂量，注射完毕后把针从皮肤里拔出来。如果从皮肤中取出针头后看到血，可以用一块纱布或酒精擦拭按压注射部位。注射后针头的处理使用后立即将用过的针头放入锐器处置容器中。不要在家庭垃圾中扔掉松动的针头和注射器，以免被刺伤。如果家中没有锐器处置容器，可以用紧密配合的防刺穿盖子封闭。总结阿法酸酶注射溶液的使用需要严格遵医嘱，治疗期间定期复查。同时若想自行注射应在医生的指导下进行培训，医生认为合格后再自行皮下注射。相关热文推荐：首次使用帕克莫单抗的注意事项有哪些？