低磷酸酯酶症药物Strensiq的上市及治疗效果简介

导读：低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性骨骼疾病，其特征是骨骼矿物化不良，可能导致佝偻病、骨软化以及严重的骨骼畸形。Strensiq（asfotase alfa）是一种用于治疗围产期、婴儿及幼儿期发作的低磷酸酯酶症（HPP）的药物。这篇文章主要讲了Strensiq的上市时间、作用机制和疗效、治疗效果等内容。

上市时间

Strensiq在2015年10月23日获得美国FDA的批准上市。Strensiq是亚力兄制药（Alexion）开发的一种新药，商品名为Strensiq，主要用于治疗儿童型低磷酸酯酶症。

作用机制和疗效

1、替代缺失的酶：Strensiq通过提供功能性的TNSALP酶，替代患者体内缺失或活性不足的酶。

2、改善骨骼矿物化：通过替代疗法，Strensiq有助于改善骨骼的矿物化过程，减少骨骼畸形和佝偻病的风险。

3、减少并发症：Strensiq治疗可以减少由于骨骼问题引起的并发症，如肌无力、疼痛和呼吸困难。

4、长期治疗：Strensiq是用于长期治疗的，旨在持续提供酶替代，以维持患者的骨骼健康。

5、临床研究支持：根据临床研究，Strensiq能够改善HPP患者的总生存期及无需呼吸机的生存期，显示出对骨骼健康和整体预后的积极影响。

治疗效果

1、骨愈合和身体功能的改善：在内分泌学会2016年度会议上展示的研究表明，Strensiq治疗可以改善围产期及婴儿期低磷酸酯酶症患儿的骨愈合和身体功能，这些效果可以持续3年以上。

2、长期疗效和安全性：Strensiq治疗的长期疗效和安全性得到了研究数据的支持。研究中，11-17岁的青少年HPP患者在接受Strensiq治疗5年后，在骨愈合（放射学评定）和生理功能方面均得到了改善。

3、生存期改善：Strensiq的安全性与有效性在99名围产期、婴儿期或幼儿期发作的低磷酸酯酶症患者中得到证实。研究结果显示，Strensiq治疗的患者其总生存期及无需呼吸机的生存期得到改善。97%的治疗患者在一岁时仍存活，而自然历史研究组的对照患者一岁时存活率为42%。

4、生长和骨健康改善：与自然历史数据库选取的对照患者相比，幼儿期发作低磷酸酯酶症患者在接受Strensiq治疗后，在成长及骨健康方面显示得到改善。所有治疗患者在低体重或身材矮小或保持正常身高与体重方面均有改善。

5、骨骼矿物化改善：基于X射线影像评价，所有治疗患者证明佝偻病有实质性治愈，而一些自然历史对照患者显示佝偻病随时间推移而日益严重的信号。

Strensiq在治疗HPP方面具有显著的疗效，并且提供了关于其长期治疗的额外信息。然而，具体的治疗方案和剂量应由医生根据患者的具体情况来决定，并在医生的指导下使用。