导读：虽然盐酸沙丙蝶呤颗粒的耐受性良好，但可能会导致某些患者出现不良反应，常见的不良反应包括头痛、腹泻、腹痛和上呼吸道感染。在大多数情况下，这些副作用是轻微和短暂的，可以自行缓解，无需医疗干预，但是也可能会发生更严重的盐酸沙丙蝶呤颗粒，包括过敏反应，如皮疹、瘙痒或肿胀等。盐酸沙丙蝶呤颗粒的不良反应1、中枢神经系统疾病：头痛、痉挛、肌肉萎缩、肌阵挛、意识水平低头痛、反射亢进、肌张力亢进、对话障碍头晕、震颤。2、消化系统疾病：腹泻、腹痛、呕吐、流涎过多、恶心、排便次数增加、消化不良、胃炎、食管炎、食管痛等。3、呼吸系统疾病：咽喉疼痛、咽喉炎等。4、血液系统疾病：白细胞计数增加、血小板计数增加、血红蛋白减少、白细胞组分异常等。盐酸沙丙蝶呤颗粒不良反应的处理措施盐酸沙丙蝶呤颗粒作为一种用于治疗特定类型苯丙酮尿症(PKU)的药物，可能在治疗过程中产生一些不良反应，以下是针对盐酸沙丙蝶呤颗粒副作用的处理措施。1、头痛：头痛是盐酸沙丙蝶呤最常见的不良反应之一，建议注意休息，避免情绪激动，如果头痛症状持续或加重，患者应咨询医生以获取进一步的建议。2、腹泻和呕吐：腹泻和呕吐可能与药物对胃肠道的影响有关，可能需要调整药物剂量或采取其他措施来缓解症状，比如饮食以清淡为主。3、咳嗽和鼻塞：咳嗽和鼻塞可能与药物对呼吸道的刺激有关，如果这些症状严重或持续，患者应咨询医生以获取适当的治疗建议。4、监测血液Phe水平：由于盐酸沙丙蝶呤用于控制血液中的苯丙氨酸水平，定期监测这一水平对于评估疗效和调整治疗方案至关重要。

导读：盐酸沙丙蝶呤颗粒是四氢生物蝶呤(BH4)的合成形式，该药主要用于治疗苯丙酮尿症 (PKU) ，这是一种罕见的遗传性疾病，其特征是无法代谢氨基酸苯丙氨酸。盐酸沙丙蝶呤颗粒通过增强苯丙氨酸羟化酶(PAH)的活性来治疗PKU的潜在代谢缺陷。这种酶对于将苯丙氨酸转化为酪氨酸至关重要，酪氨酸是另一种对正常蛋白质合成和神经递质生成至关重要的氨基酸。盐酸沙丙蝶呤颗粒仿制药的正确购买途径目前并没有了解到盐酸沙丙蝶呤颗粒仿制药上市，只了解到盐酸沙丙蝶呤片仿制药上市，因此也无法得知盐酸沙丙蝶呤颗粒仿制药的购买途径，但是可以参考以下几种盐酸沙丙蝶呤颗粒购药渠道购买原研药。1、医院药房：患者可以在盐酸沙丙蝶呤颗粒上市国家或地区的医院中就诊，然后在医院的药房中凭医生的处方盐酸沙丙蝶呤颗粒。2、线上药店：一些经过认证的在线药店可能提供盐酸沙丙蝶呤颗粒的销售服务，患者可以在这些平台上搜索并购买。3、实体药店：在盐酸沙丙蝶呤颗粒上市国家或地区的实体药店中购买盐酸沙丙蝶呤颗粒，购买前需要出示医疗处方。4、特定药品经销商：一些特定的药品经销商可能会售卖盐酸沙丙蝶呤颗粒，可以联系特定药品经销商并获取购买渠道。盐酸沙丙蝶呤颗粒的使用方法盐酸沙丙蝶呤颗粒以粉末形式口服，可溶于水或苹果汁中，建议的起始剂量通常为每天10mg/kg，与食物一起服用以增强吸收。确切的剂量和方案可能因个人反应和耐受性而异，通常由医疗保健提供者在评估患者的苯丙氨酸水平和整体健康状况后确定。盐酸沙丙蝶呤颗粒的起效时间因人而异，一些患者在开始治疗后几天到几周内可能会出现血液苯丙氨酸水平下降，而其他患者可能需要连续使用几周才能观察到明显变化。定期监测血液苯丙氨酸水平对于确定治疗效果和根据需要调整剂量至关重要。

导读：盐酸沙丙蝶呤颗粒是BH4的合成形式，BH4是苯丙氨酸羟化酶(PAH)的辅因子，PAH通过氧化反应将Phe羟基化，形成酪氨酸。PKU患者的PAH活性缺失或不足，使用BH4治疗可以激活残留的PAH酶活性，改善Phe的正常氧化代谢，并降低部分患者的Phe水平。盐酸沙丙蝶呤颗粒在中国的上市情况截至2024年7月23日，盐酸沙丙蝶呤颗粒还没有在中国上市，在中国上市的剂型是盐酸沙丙蝶呤片。2023年06月29日，中国国家药监局批准鲁南制药集团山东新时代药业有限公司的盐酸沙丙蝶呤片上市，商品名为海普益，是盐酸沙丙蝶呤片的国内首仿。盐酸沙丙蝶呤颗粒在国内好购买吗盐酸沙丙蝶呤颗粒在国内的购买渠道有限，盐酸沙丙蝶呤颗粒购药渠道可以参考以下几种。1、医院：在盐酸沙丙蝶呤颗粒上市国家或地区的医院中就诊后，医生会开具处方，可以直接在医院的药房中购买到盐酸沙丙蝶呤颗粒。2、药店：在上市地区的线下药店中可能会售卖盐酸沙丙蝶呤颗粒，可以咨询他们的电源了解是否能够买到盐酸沙丙蝶呤颗粒。线上药店也可能会售卖盐酸沙丙蝶呤颗粒，可以多找几个靠谱的线上药店进行咨询。3、医疗服务机构：国内有一些医疗服务机构可能会售卖盐酸沙丙蝶呤颗粒，可以咨询他们的客服人员了解是否能够买到盐酸沙丙蝶呤颗粒。盐酸沙丙蝶呤颗粒如何贮存盐酸沙丙蝶呤颗粒在应放在儿童接触不到的地方，将药物存放在密闭容器中，室温下存放，远离高温、潮湿和直射光，避免冷冻，保持药瓶盖紧，将药物放在原装药瓶中。不要保留过期的或不再需要的盐酸沙丙蝶呤颗粒，并咨询医生了解如何处理未使用的盐酸沙丙蝶呤颗粒。

导读：盐酸沙丙蝶呤颗粒适用于降低因四氢生物蝶呤(BH4)反应性PKU导致的高苯丙氨酸血症(HPA)患者的血液苯丙氨酸(Phe)水平，并配合限制Phe的饮食使用。所有接受盐酸沙丙蝶呤颗粒治疗的 PKU患者还应接受Phe限制饮食治疗，包括饮食蛋白质和Phe限制。盐酸沙丙蝶呤颗粒仿制版也能有效治病吗盐酸沙丙蝶呤颗粒是一种用于治疗高苯丙氨酸血症的药物，特别是对四氢生物蝶呤（BH4）缺乏症所导致的HPA患者，截至目前盐酸沙丙蝶呤颗粒还没有仿制药正式上市，因此也无法了解到是否有效。如果盐酸沙丙蝶呤颗粒仿制药上市，说明通过相关部门批准，其药物成分、作用机制、疗效等方面基本与原研药一致，也能够有效治疗疾病。盐酸沙丙蝶呤颗粒仿制版上市说明通过了相关的审批流程并成功上市，可以推测其疗效和安全性得到了一定程度的认可，但是具体效果可能因个体差异而异，建议在医生指导下使用。盐酸沙丙蝶呤颗粒的用法用量盐酸沙丙蝶呤颗粒服药指南建议的起始剂量为10mg/kg/day，每天服用一次，最长服用一个月。如果没有反应，药物剂量可以增加到20mg/kg/day，最长服用一个月。对于对盐酸沙丙蝶呤颗粒有反应的患者，剂量可以在5-20mg/kg/day范围内调整，需要定期监测血液苯丙氨酸(Phe)，尤其是儿科患者。盐酸沙丙蝶呤颗粒的疗效在一项研究纳入24名诊断为PKU且血清Phe水平在120-360μmol/L的1-10 岁儿童，允许自由饮食72小时，然后给予20mg/kg/天剂量的盐酸沙丙蝶呤颗粒，血液 Phe 水平降低 30% 以上即为有反应。八名患者对负荷试验有反应，有资格进入研究的第二阶段，在此阶段，所有八名患者在3个月内均表现出 Phe 耐受性，并且他们的血清Phe水平保持在范围内。使用盐酸沙丙蝶呤颗粒治疗可以帮助降低儿童PKU人群的血液Phe水平，并使患者能够遵循更自由的饮食。

导读：盐酸沙丙蝶呤颗粒的作用类似于四氢生物蝶呤(BH4)，这是一种人体中天然存在的物质，可治疗苯丙酮尿症。BH4 可帮助人体中的一种名为苯丙氨酸羟化酶(PAH)的蛋白质更好地将食物中的某些营养物质分解为基本构件，人体可以利用这些构件完成重要任务，例如修复组织。盐酸沙丙蝶呤颗粒可以帮助PAH更好地发挥作用，从而帮助降低患者体内的Phe水平。盐酸沙丙蝶呤颗粒正品有合适的购买方式1、医院药房：患者可以在盐酸沙丙蝶呤颗粒上市国家的医院药房中，直接凭借医生的处方购买。2、线上药店：一些具备合法资质的在线药店可能销售盐酸沙丙蝶呤颗粒，患者可以在这些平台上搜索并购买。3、线下药店：在盐酸沙丙蝶呤颗粒上市国家的线下药店中也可能会售卖盐酸沙丙蝶呤颗粒，可以出示医疗处方后购买盐酸沙丙蝶呤颗粒。4、药品经销商：可以咨询当地药店或药品经销商是否有盐酸沙丙蝶呤颗粒供应。在选择盐酸沙丙蝶呤颗粒购药渠道时，请确保选择正规可靠的渠道，并在医生的指导下使用。同时，为了安全起见，最好在购买前咨询医生或专业人士的意见。服用盐酸沙丙蝶呤颗粒期间的饮食调整限制盐酸沙丙蝶呤颗粒的饮食是一种低蛋白饮食，通常要避免食用含有动物蛋白、豆类和坚果的食物。面包、意大利面、米饭和一些蔬菜的蛋白质含量很高，因此应限量食用，可以用由淀粉制成的低蛋白面包和意大利面来代替这些食物。建议与医生讨论饮食选择和限制，以了解如何降低苯丙氨酸水平，同时仍能获得足够的营养，根据营养摄入量，可能需要医疗食品或补充剂。另外，建议每天同一时间随餐口服盐酸沙丙蝶呤颗粒，空腹服用会降低进入体内的药物量，因此效果不佳。如果漏服一剂盐酸沙丙蝶呤颗粒应尽快服用，但切勿在同一天服用两剂。

导读：盐酸沙丙蝶呤颗粒的治疗必须由有治疗PKU和BH4缺乏症经验的医生发起和监督。服用该药物时，需要积极管理膳食苯丙氨酸和总蛋白质的摄入量，以确保充分控制血液苯丙氨酸水平和营养平衡。盐酸沙丙蝶呤颗粒全新购买方式1、医院药房：患者可以在盐酸沙丙蝶呤颗粒上市国家或地区的医院药房中凭医生的处方盐酸沙丙蝶呤颗粒。2、线上药店：一些经过认证的在线药店可能提供盐酸沙丙蝶呤颗粒的销售服务，患者可以在这些平台上搜索并购买。3、实体药店：在盐酸沙丙蝶呤颗粒上市国家或地区的实体药店中购买盐酸沙丙蝶呤颗粒，购买前需要出示医疗处方。4、特定药品经销商：一些特定的药品经销商可能也提供盐酸沙丙蝶呤颗粒的销售服务，患者可以在当地药店或药品经销商处咨询是否有盐酸沙丙蝶呤颗粒供应，并了解购买流程。患者应确保选择正规可靠的盐酸沙丙蝶呤颗粒购药渠道，并在医生的指导下使用盐酸沙丙蝶呤颗粒。同时，为了安全起见，最好在购买前咨询医生或专业人士的意见。盐酸沙丙蝶呤颗粒如何调整剂量使用盐酸沙丙蝶呤颗粒治疗可能会使血液苯丙氨酸水平降至所需治疗水平以下，可能需要调整盐酸沙丙蝶呤颗粒的剂量或改变饮食中苯丙氨酸的摄入量，以达到并维持血液苯丙氨酸水平在所需的治疗范围内。每次调整剂量后一至两周应检测血液苯丙氨酸和酪氨酸水平，特别是对于儿科人群，并在主治医生的指导下进行频繁监测。如果在使用盐酸沙丙蝶呤颗粒治疗期间观察到血液苯丙氨酸水平控制不佳，则应在考虑调整沙丙蝶呤剂量之前，检查患者对处方治疗和饮食的依从性。盐酸沙丙蝶呤颗粒应在医生的监督下停止治疗，由于血液苯丙氨酸水平可能升高，因此可能需要更频繁地监测，可能需要调整饮食以将血液苯丙氨酸水平保持在所需的治疗范围内。

导读：盐酸沙丙蝶呤颗粒可降低血液中的苯丙氨酸水平，用于降低患有某种类型苯丙酮尿症(PKU)的成人和一个月以上儿童的血液Phe水平，可以与特殊饮食一起使用可治疗苯丙酮尿症。盐酸沙丙蝶呤用于治疗成人和各年龄段患苯丙酮尿症(PKU)的儿童患者的高苯丙氨酸血症(HPA)，且已证实对此类治疗有反应，还适用于治疗成人和各年龄段儿童中患有四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症且已被证明对此类治疗有反应的高苯丙氨酸血症(HPA)患者。盐酸沙丙蝶呤颗粒原研药价格盐酸沙丙蝶呤颗粒原研药是日本第一三共生产的，价格大约是31300元-31600元一盒，一盒的规格是0.4g×100包。盐酸沙丙蝶呤颗粒的价格可能会因地区、供应商、药品规格、购买渠道等因素而有所不同。如果需要获取最新的价格信息，建议联系药品供应商或正规医疗机构。盐酸沙丙蝶呤颗粒仿制药价格盐酸沙丙蝶呤颗粒暂时没有仿制药获批上市，因此也无法了解到具体的价格。虽然山东新时代药业有限公司生产的盐酸沙丙蝶呤片是国内首仿药物，该药品适用于治疗对本品治疗有反应的四氢生物蝶呤（BH4）缺乏症所导致的高苯丙氨酸血症（HPA）患者，但是盐酸沙丙蝶呤颗粒暂时没有仿制药。盐酸沙丙蝶呤颗粒的剂量和给药方法盐酸沙丙蝶呤颗粒服药指南是必须由有治疗PKU和BH4缺乏症经验的医生发起和监督。服用盐酸沙丙蝶呤颗粒时，需要积极管理膳食苯丙氨酸和总蛋白质的摄入量，以确保充分控制血液苯丙氨酸水平和营养平衡。由于PKU或BH4缺乏导致的HPA是一种慢性疾病，因此一旦证明有反应，盐酸沙丙蝶呤颗粒即可长期使用。成人和儿童苯丙氨酸尿症患者服用盐酸沙丙蝶呤颗粒的起始剂量为每天一次10毫克/公斤体重。剂量通常在每天5毫克/公斤-20毫克/公斤体重之间调整，以达到并维持医生定义的足够的血液苯丙氨酸水平。

导读：高苯丙氨酸血症主要引起神经、精神发育受损，是一种常染色体隐性遗传病。当诊断为高苯丙氨酸血症时，应尽早给予积极治疗，主要包括药物及饮食疗法。盐酸沙丙蝶呤颗粒主要用于治疗有反应的四氢生物喋呤缺乏症所导致的高苯丙氨酸血症。这篇文章主要讲了盐酸沙丙蝶呤颗粒的作用功效、饮食控制、注意事项和用药禁忌等内容。作用功效盐酸沙丙蝶呤颗粒作为酪氨酸羟化酶的天然辅助因子和色氨酸羟化酶的辅助因子，是儿茶酚胺类和5-HT生物合成的限速酶。其组织水平在调节上述酶的活性中起到重要作用。它对孤独儿童的社交意识减少和交往受损的特征性症状有改善作用。饮食控制用药期间需要同时积极控制膳食中苯丙氨酸和总蛋白质的摄入量，以确保有效控制血苯丙氨酸浓度和营养平衡。注意事项由于本品长期用药，应定期测定血苯丙氨酸水平，确认疗效并进行不良反应观察。即使使用本剂也无法达到治疗目标血清苯丙氨酸值时，应同时使用苯丙氨酸限量饮食饮食疗法，或者改为单独使用饮食疗法。在患有严重脑器质性病变、癫痫、惊厥等的患者中已观察到晕厥发作、惊厥发作和惊厥发作次数增加。停药后血苯丙氨酸浓度可能会升高，因此需要进行更加频繁的监测。孕妇、哺乳期妇女、老年人以及有严重肝肾功能不全的患者，在使用盐酸沙丙蝶呤颗粒时应特别谨慎，应在医生的指导下权衡利弊后使用。用药禁忌已知对盐酸沙丙蝶呤或任何辅料过敏的患者禁用。孕妇应慎用盐酸沙丙蝶呤，哺乳期禁用。老年患者应慎用。正在接受左旋多巴治疗的患者同时用药时可能会导致兴奋性和应激性增加。不良反应的观察与处理在服用盐酸沙丙蝶呤颗粒期间，患者应注意观察可能出现的不良反应。例如，与左旋多巴并用的病例中，可能会发现兴奋性与易刺激性。如出现此类反应，应及时告知医生，并根据医生的建议调整用药方案。比较常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、头痛、头晕等。对于盐酸沙丙蝶呤颗粒的不良反应，患者应保持警惕，并在医生的指导下进行管理和处理。定期进行检查和监测，以确保用药的安全性和有效性。如有任何疑问或不适，应及时就医咨询。

导读：苯丙酮尿症(PKU)是一种由苯丙氨酸羟化酶（PAH）缺乏引起的氨基酸代谢遗传性疾病，盐酸沙丙蝶呤是四氢生物蝶呤的合成形式，四氢生物蝶呤是多环芳烃的辅助因子。一定比例的突变型 PAH 酶在药理学剂量的沙丙蝶呤存在下表现出增强的活性，对于一些患有轻度 PKU 的患者，盐酸沙丙蝶呤可以有效降低血浆苯丙氨酸水平。作用机制盐酸沙丙蝶呤颗粒是一种高纯度的化学合成形式的天然四氢生物蝶呤（简称 BH 4），天然存在于人体内。它用于通过维持适当的苯丙氨酸水平来治疗非典型高苯丙氨酸血症（简称HPA）和BH 4反应性HPA患者。盐酸沙丙蝶呤颗粒的疗效在最初的 III 期临床试验中，89名对盐酸沙丙蝶呤颗粒有反应的苯丙酮尿症患者被随机分配接受盐酸沙丙蝶呤颗粒10mg/kg/天或安慰剂。治疗6周后，安慰剂组的水平没有变化，盐酸沙丙蝶呤颗粒治疗组的Phe水平平均下降236μmol/l-607μmol/l。值得注意的是，即使在这组已经接受了反应性测试并被证明是盐酸沙丙蝶呤颗粒反应者的患者中，盐酸沙丙蝶呤颗粒治疗6周后，只有44%的人 Phe水平降低≥30%，而17%的人在治疗6周后Phe水平实际上有所增加。来自安慰剂对照研究的80名患者继续参加一项开放标签剂量滴定研究，在这项研究中，每天5、10和20mg/kg治疗2周后，缓解率（Phe 再次降低≥30%）分别为25%、46%、55%。在10周的治疗期间，反应得以维持。安全性尽管存在一些不良反应，但盐酸沙丙蝶呤颗粒在临床试验中表现出一定的安全性和耐受性。盐酸沙丙蝶呤颗粒可引起结巴、不高兴、肌肉萎缩、肌阵挛、呕吐、流涎过多、血小板数增加、斜视、眼运动障碍、多尿等不良反应。

导读：盐酸沙丙蝶呤颗粒是一种用于治疗特定类型高苯丙氨酸血症（HPA）的药物，包括异型高苯丙氨酸血症、四氢生物素反应性高苯丙氨酸血症。在使用盐酸沙丙蝶呤颗粒之前，应咨询医生或专业医疗人员，并遵循医嘱进行治疗。适应症1、异型高苯丙氨酸血症：盐酸沙丙蝶呤颗粒用于基于二氢生物素合成酶缺失、二氢嘌呤还原酶缺失的高苯丙氨酸血症(异型高苯丙氨酸血症)中血清苯丙氨酸值降低。2、四氢生物素反应性高苯丙氨酸血症：盐酸沙丙蝶呤颗粒用于基于四氢鱼精反应性苯丙氨酸羟化酶缺失的高苯丙氨酸血症(四氢生物素反应性高苯丙氨酸血症)中血清苯丙氨酸值降低。功效与作用盐酸沙丙蝶呤是人工合成的6R-四氢生物喋呤（6R-BH4），作为苯丙氨酸、酪氨酸、色氨酸羟化酶的辅助因子，可以代替体内缺乏的BH4，从而恢复苯丙氨酸羟化酶的活性，帮助将苯丙氨酸转化为酪氨酸，降低血液中苯丙氨酸的浓度。四氢生物蝶呤在人体生物化学中具有多种作用。主要是将苯丙氨酸、酪氨酸和色氨酸等氨基酸转化为多巴胺和血清素（主要的单胺神经递质）的前体。[21]它作为辅助因子，是酶（主要是羟化酶）作为催化剂的活性所必需的。用法用量盐酸沙丙蝶呤颗粒可与液体或软食物混合并口服，通常每天一次，与食物一起服用。每天大约在同一时间服用。盐酸沙丙蝶呤颗粒大部分溶解时饮用整个混合物，直至粉末完全溶解。如果喝完混合物后杯子里残留颗粒，向杯子中倒入更多的水或苹果汁并饮用，以确保吞下所有药物。确保在准备后15分钟内喝完整个混合物。注意事项1、服用沙丙蝶呤时，您必须继续遵循低苯丙氨酸饮食。仔细遵循医生和营养师的指示。在未咨询医生或营养师的情况下，请勿以任何方式改变饮食。2、应定期测定血苯丙氨酸水平，确认疗效并进行不良反应观察。3、如果使用本剂无法达到治疗目标血清苯丙氨酸值，可能需要结合苯丙氨酸限量饮食疗法。4、餐后给药的吸收可能受饮食影响，建议注意服药与饮食的时间关系。5、对于妊娠期、哺乳期、儿童、肝功能障碍患者以及有严重脑器质性病变、癫痫、惊厥等病史的患者，需要谨慎用药。

导读：盐酸沙丙蝶呤颗粒是一种用于治疗高苯丙氨酸血症（HPA）的药物。高苯丙氨酸血症是一种由于苯丙氨酸代谢途径中的酶缺陷，导致苯丙氨酸不能正常转化为酪氨酸，从而在体内蓄积的疾病。这种蓄积会对中枢神经系统造成不可逆的损伤，影响儿童的智力和生长发育。盐酸沙丙蝶呤颗粒通过补充四氢生物蝶呤（BH4），帮助改善苯丙氨酸的代谢，从而减少血液中的苯丙氨酸浓度。盐酸沙丙蝶呤颗粒药物组成盐酸沙丙蝶呤颗粒是四氢生物蝶呤活性6R异构体的合成制剂，四氢生物蝶呤是苯丙氨酸羟化酶的天然辅因子。盐酸沙丙蝶呤颗粒中的有效成分，1g中脯氨酸盐酸盐25.0mg，其他添加剂中有D-甘露醇、低取代度羟丙基纤维素、聚维酮、抗坏血酸、L-西斯汀盐酸盐等，性状为淡橙色且具有芳香的颗粒。适应症在欧盟，沙丙蝶呤被批准用于治疗4岁以上患有四氢生物蝶呤反应性苯丙酮尿症 (PKU) 的患者以及已被证明对这种治疗有反应的四氢生物蝶呤缺乏症成人和儿童的高苯丙氨酸血症。在美国，它被批准用于降低四氢生物蝶呤反应性 PKU 所致高苯丙氨酸血症患者的血液苯丙氨酸水平。功效沙丙蝶呤是第一个针对PKU患者的非饮食治疗方法，随机、双盲试验已证明该药物可有效降低血液苯丙氨酸水平。因此，沙丙蝶呤为四氢生物蝶呤敏感的 PKU 患者提供了一种有前途的治疗选择。药理作用盐酸沙丙蝶呤颗粒可降低 PKU 患者血液苯丙氨酸水平的作用机制尚未完全阐明，但似乎部分与其增强和稳定突变型苯丙氨酸羟化酶的作用有关，从而导致苯丙氨酸清除率增加来自身体。在四氢生物蝶呤缺乏症中，其作用机制被认为是继发于内源性四氢生物蝶呤的替代。