盐酸沙丙蝶呤颗粒是什么药

导读：盐酸沙丙蝶呤颗粒是一种用于治疗高苯丙氨酸血症（HPA）的药物。高苯丙氨酸血症是一种由于苯丙氨酸代谢途径中的酶缺陷，导致苯丙氨酸不能正常转化为酪氨酸，从而在体内蓄积的疾病。这种蓄积会对中枢神经系统造成不可逆的损伤，影响儿童的智力和生长发育。盐酸沙丙蝶呤颗粒通过补充四氢生物蝶呤（BH4），帮助改善苯丙氨酸的代谢，从而减少血液中的苯丙氨酸浓度。

盐酸沙丙蝶呤颗粒药物组成

盐酸沙丙蝶呤颗粒是四氢生物蝶呤活性6R异构体的合成制剂，四氢生物蝶呤是苯丙氨酸羟化酶的天然辅因子。盐酸沙丙蝶呤颗粒中的有效成分，1g中脯氨酸盐酸盐25.0mg，其他添加剂中有D-甘露醇、低取代度羟丙基纤维素、聚维酮、抗坏血酸、L-西斯汀盐酸盐等，性状为淡橙色且具有芳香的颗粒。

适应症

在欧盟，沙丙蝶呤被批准用于治疗4岁以上患有四氢生物蝶呤反应性苯丙酮尿症 (PKU) 的患者以及已被证明对这种治疗有反应的四氢生物蝶呤缺乏症成人和儿童的高苯丙氨酸血症。在美国，它被批准用于降低四氢生物蝶呤反应性 PKU 所致高苯丙氨酸血症患者的血液苯丙氨酸水平。

功效

沙丙蝶呤是第一个针对PKU患者的非饮食治疗方法，随机、双盲试验已证明该药物可有效降低血液苯丙氨酸水平。因此，沙丙蝶呤为四氢生物蝶呤敏感的 PKU 患者提供了一种有前途的治疗选择。

药理作用

盐酸沙丙蝶呤颗粒可降低 PKU 患者血液苯丙氨酸水平的作用机制尚未完全阐明，但似乎部分与其增强和稳定突变型苯丙氨酸羟化酶的作用有关，从而导致苯丙氨酸清除率增加来自身体。在四氢生物蝶呤缺乏症中，其作用机制被认为是继发于内源性四氢生物蝶呤的替代。