




肺动脉高压PAH是连接心脏与肺的动脉中产生的高血压。该疾病导致右侧的心脏工作起来比正常情况要困难,从而能够限制患者的运动能力并造成呼吸短促。傲朴舒masitentan属于一种内皮素受体拮抗剂类药物,这类药物能够使肺动脉松弛、降低肺部的血压。2013年,美国食品药品管理局(FDA)批准新药傲朴舒masitentan用于治疗肺动脉高压(PAH)成人患者,肺动脉高压PAH是一种慢性、进展性并使人衰弱的疾病,能导致患者死亡或需要肺移植。
一项Ⅲ期临床试验SERAPHIN研究共计纳 入742例患者,比较了每日3mg 、10mg傲朴舒masitentan与安慰剂的疗效。该研究允许患者接受磷酸二酯酶抑制剂-5抑制剂或前列环素类口服或吸入制剂治疗。
结果显示,3mg和10mg傲朴舒masitentan组分别有38%和31%的患者达到主要终点,而安慰剂组为46%。3mg和10mg傲朴舒masitentan组风险比分别为0.7和0.55。研究中,傲朴舒masitentan平均用药超过2年可有效减缓疾病进展,包括减缓运动能力下降、肺动脉高压PAH症状恶化或需要其他PAH药物治疗。
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在怀孕期间服用傲朴舒masitentan可能会对胎儿造成伤害,禁止在怀孕的女性中使用masitentan。对于有生育潜力的女性,在开始masitentan治疗前排除妊娠,确保使用可接受的避孕方法,并获得每月妊娠测试。masitentan可通过Opsumit REMS计划为女性提供马西替坦masitentan。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年5月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=204410